Un estudio abierto para definir la seguridad, la tolerabilidad y la actividad clínica de la deutetrabenazina (AUstedo) en sujetos de estudio adultos con distonía (AUDYT)

Criterios de inclusión:

1. Sujetos de estudio con distonía definida, según lo establecido por un especialista en trastornos del movimiento.
2. Sujetos de estudio de cualquier raza y sexo, mayores de 18 años en la fecha de firma del formulario de consentimiento informado (ICF) y con capacidad para proporcionar consentimiento informado voluntario.
3. Sujetos de estudio capaces de leer y comprender el inglés y el ICF y que estén dispuestos a cumplir con todos los procedimientos, tratamiento y seguimiento del estudio.
4. Los sujetos del estudio que estén tomando cualquier medicamento que actúe sobre el sistema nervioso central (p. ej., benzodiazepinas, antidepresivos, hipnóticos), incluidos los medicamentos para el tratamiento de la distonía, tendrán un régimen estable durante al menos 30 días antes de la visita de selección y estarán dispuestos a permanecer en la misma dosis durante la duración del estudio.
5. La mujer en edad fértil no estará embarazada y utilizará un método anticonceptivo aceptable.
6. Sujetos de estudio con un MMSE >24.

Criterio de exclusión:

1. Exposición a bloqueadores de dopamina antes del inicio de la distonía que, en opinión del investigador, podría haber causado la distonía.
2. Sujetos de estudio con distonía sensible a la dopa confirmada genéticamente.
3. Sujetos de estudio con diagnóstico de Parkinson o síndrome parkinsoniano atípico.
4. Sujetos de estudio con antecedentes de trastorno bipolar o depresión mayor, o la presencia de depresión activa.
5. Sujetos de estudio con antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida, así como la presencia de ideación suicida activa como se detalla en la C-SSRS administrada durante la Visita 1.
6. Sujetos de estudio con antecedentes de esquizofrenia o trastornos del espectro esquizofrénico.
7. Tratamiento con tetrabenazina, reserpina, valbenazina, un inhibidor de la monoaminooxidasa, a-metil-p-tirosina, medicamentos anticolinérgicos potentes, metoclopramida, antipsicóticos, agonistas de la dopamina, levodopa o estimulantes dentro de los 30 días previos a la selección.
8. Tratamiento con toxina botulínica menos de 11 semanas antes de la selección (Visita 1); los sujetos que reciban inyecciones antes de cada 12 semanas serán excluidos si su próxima inyección está programada más de 6 días antes de la selección.
9. Presencia de una afección neurológica que podría confundir las evaluaciones de distonía.
10. Sujetos de estudio con antecedentes de enfermedad hepática clínicamente relevante.
11. Sujetos de estudio con antecedentes de insuficiencia renal.
12. Cualquier enfermedad médica inestable.
13. Un intervalo QT (Bazett) corregido de 450 (458) milisegundos en hombres o 460 (472) milisegundos en mujeres en el ECG de 12 derivaciones en la selección, o antecedentes de arritmias cardíacas.
14. Sujetos del estudio que participen en cualquier investigación clínica de medicamentos o dispositivos al mismo tiempo o dentro de los 30 días anteriores a la selección para este estudio.
15. Sujetos de estudio con hipersensibilidad conocida o contraindicación al fármaco del estudio o sus componentes.