Momelotinibin ja danatsolin välinen tutkimus oireellisilla ja aneemisilla myelofibroosipotilailla (MOMENTUM)
maanantai 30. lokakuuta 2023 päivittänyt: Sierra Oncology LLC - a GSK company
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vaiheen 3 tutkimus momelotinibin (MMB) ja danatsolin (DAN) vaikutuksen arvioimiseksi oireellisilla, aneemisilla potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF), post-polycythemia Vera (PV) -myelofibroosi tai post-essentiaalinen trombosytemia (ET) Myelofibroosi, joita on aiemmin hoidettu JAK-inhibiittorihoidolla
MOMENTUM on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, faasin 3 aktiivisen kontrollin koe, jonka tarkoituksena on vahvistaa tutkimuslääkkeen momelotinibin (MMB) erilaiset kliiniset hyödyt verrattuna danatsoliin (DAN) oireellisilla ja aneemisilla henkilöillä, jotka ovat aiemmin saaneet hyväksyttyä Janus-kinaasi-inhibiittoria (JAKi) ) myelofibroosin (MF) hoitoon. Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on verrata MMB:n tehokkuutta ja turvallisuutta DANiin hoidettaessa ja vähentäessä: 1) sairauteen liittyviä oireita, 2) verensiirtojen tarvetta ja 3) splenomegaliaa aikuisilla, joilla on primaarinen MF, post-polycythemia vera. MF tai post-essentiaalinen trombosytemia MF. Tutkimus on suunniteltu seuraaviin maihin, mutta ei niihin rajoittuen: Australia, Itävalta, Belgia, Bulgaria, Kanada, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Unkari, Israel, Italia, Uusi-Seelanti, Puola, Romania, Singapore, Etelä-Korea, Espanja, Ruotsi, Taiwan, Iso-Britannia ja Yhdysvallat.
Tutkittavien on oltava oireettomia MFSAF v4.0:lla Oireiden kokonaispistemäärä ≥ 10 seulonnassa ja olla aneeminen Hgb < 10 g/dl. Potilailla, joilla on meneillään JAKi-hoitoa seulonnassa, JAKi-hoitoa on vähennettävä vähintään 1 viikon ajan, minkä jälkeen on tehtävä 2 viikon hoitoon perustuva huuhtoutumisaika ennen satunnaistamista.
Koehenkilöt satunnaistetaan 2:1 antamaan suun kautta itse sokkohoitoa: MMB plus lumelääke tai DAN plus lumelääke. Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu saamaan MMB:tä ja jotka suorittavat satunnaistetun hoitojakson viikon 24 loppuun, voivat jatkaa MMB:n saamista avoimessa jatketussa hoitojaksossa viikon 204 loppuun asti (kokonaishoitojakso noin 4 vuotta), jos koehenkilö sietää MMB:tä ja hyötyy siitä edelleen.
Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu saamaan DAN:ia, voivat siirtyä avoimeen MMB-hoitoon seuraavissa olosuhteissa:
- viikon 24 lopussa, jos he suorittavat satunnaistetun hoitojakson; tai
- viikon 24 lopussa, jos he lopettavat DAN-hoidon, mutta jatkavat tutkimusten arviointeja eivätkä saa kiellettyjä lääkkeitä mukaan lukien vaihtoehtoinen aktiivinen anti-MF-hoito; tai
- milloin tahansa satunnaistetun hoitojakson aikana, jos he täyttävät tutkimussuunnitelmassa määritellyt kriteerit röntgentutkimuksella vahvistetulle oireelliselle pernan etenemiselle.
DAN-hoitoa saaneet satunnaistetut, jotka saavat kliinistä hyötyä viikon 24 lopussa, voivat jatkaa DAN-hoitoa viikkoon 48 asti. Vertailuhoito, DAN, on hyväksytty lääke Yhdysvalloissa ja joissakin muissa maissa, ja sitä suositellaan kansallisissa ohjeissa anemian hoitoon MF:ssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
MOMENTUM Yhteyssähköposti: momentum_clintrials.gov@sierraoncology.com
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
195
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
- Canberra Region Cancer Centre
-
-
New South Wales
-
Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Perth Radiological Clinic - Magnetic Resonance Centre
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2060
- Ziekenhuis Netwerk Antwerpen Stuivenberg
-
Liège, Belgia, B-4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
Brussels
-
Bruxelles, Brussels, Belgia, 1070
- Hopital Erasme
-
-
Hainaut
-
Charleroi, Hainaut, Belgia, 6000
- Grand Hôpital De Charleroi - Notre Dame
-
-
West-Vlaanderen
-
Brugge, West-Vlaanderen, Belgia, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
Pleven, Bulgaria, 5800
- University Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Georgi Stranski EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- University Hospital St. Ivan Rilski
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08916
- Hospital Germans Trías i Pujol
-
Barcelona, Espanja, 08003
- Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques
-
Cáceres, Espanja, 10003
- Hospital San Pedro De Alcantara
-
Girona, Espanja, 17007
- Institut Catala D'Oncologia Girona
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Espanja, 46009
- Hospital Universitario La Fe
-
Zaragoza, Espanja, 50012
- Hospital de Día Quirónsalud Zaragoza
-
-
Asturias
-
Oviedo, Asturias, Espanja, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Haifa, Israel, 3436212
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Meir Medical Center
-
Nahariya, Israel
- Western Galilee Hospital-Nahariya
-
Petah tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
Central District
-
Be'er Ya'aqov, Central District, Israel, 7030000
- Yitzhak Shamir Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
-
Jerusalem District
-
Jerusalem, Jerusalem District, Israel
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia, 15121
- Azienda Ospedaliera Nazionale SS. Antonio e Biagio e C. Arrigo - Alessandria
-
Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
-
Genova, Italia, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Italia, 20162
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Novara, Italia, 28100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
-
Roma, Italia, 00161
- Umberto I - Policlinico di Roma
-
Roma, Italia, 20123
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Udine, Italia, 33100
- Presidio Ospedaliero Universitario Santa Maria della Misericordia
-
Varese, Italia, 21100
- Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi
-
Verona, Italia, 37134
- Ospedale Policlinico Giambattista Rossi Borgo Roma
-
-
Florence
-
Firenze, Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
-
Foggia
-
San Giovanni Rotondo, Foggia, Italia, 71013
- Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
-
Forli-Cesena
-
Meldola, Forli-Cesena, Italia, 47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Italia, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
-
-
Pesaro E Urbino
-
Pesaro, Pesaro E Urbino, Italia, 61121
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Marche Nord
-
-
Potenza
-
Rionero In Vulture, Potenza, Italia, 85028
- IRCCS Centro di Riferimento Oncologico di Basilicata
-
-
Turin
-
Torino, Turin, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
Torino, Turin, Italia, 10128
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino
-
-
-
-
-
Steyr, Itävalta, 4400
- Oberösterreichische Gesundheitsholding GmbH
-
-
Tyrol
-
Innsbruck, Tyrol, Itävalta, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Itävalta, 4020
- Ordensklinikum Linz Elisabethinen
-
-
Vienna
-
Wien, Vienna, Itävalta, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1J 1Z4
- Hôpital de l'Enfant-Jésus
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Saint Paul's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 5C2
- McMaster University Medical Center
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
- Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Busan, Korean tasavalta, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
Busan, Korean tasavalta, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
Seongnam-si, Korean tasavalta, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul Saint Mary's Hospital
-
Ulsan, Korean tasavalta, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
Daegu Gwang'yeogsi
-
Daegu, Daegu Gwang'yeogsi, Korean tasavalta, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Łódź, Puola, 93-513
- Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi
-
-
Dolnoslaskie
-
Wrocław, Dolnoslaskie, Puola, 50-367
- Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, Puola, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie
-
-
Malopolskie
-
Kraków, Malopolskie, Puola, 31-501
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
Warszawa, Mazowieckie, Puola, 03-401
- Alvamed Zakład Specjalistycznej Opieki Zdrowotnej
-
-
Małopolskie
-
Kraków, Małopolskie, Puola, 31-826
- Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie
-
-
Opolskie
-
Opole, Opolskie, Puola, 45-064
- Szpital Wojewodzki w Opolu
-
-
Pomorskie
-
Gdańsk, Pomorskie, Puola, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
-
Salskie
-
Chorzów, Salskie, Puola, 41-503
- Silesian Healthy Blood Clinic
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49 933
- Centre Hosptitalier Universitaire Angers
-
Lille, Ranska, 59000
- Hopital Saint-Vincent de Paul - Lille
-
Marseille, Ranska, 13385
- Hopital de la Conception
-
Mulhouse, Ranska, 68100
- Hopital Emile Muller
-
Nantes, Ranska, 44000
- Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hotel Dieu
-
Poitiers, Ranska, 86021
- Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
-
-
Aquitaine
-
Pessac, Aquitaine, Ranska, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
-
Basse-Normandie
-
Caen, Basse-Normandie, Ranska, 14033
- Hospital Center University Of Caen Normandie
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Ranska, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Ranska, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris, Ile-de-France, Ranska, 75571
- Hôpital Saint-Antoine
-
-
Limousin
-
Limoges, Limousin, Ranska, 87042
- Centre Hospitalier Universitaire Limoges
-
-
Nord Pas-Des-Calais
-
Lens, Nord Pas-Des-Calais, Ranska, 62307
- Centre Hospitalier de Lens
-
-
Pays De La Loire
-
Le Mans, Pays De La Loire, Ranska, 72037
- Centre Hospitalier Le Mans
-
-
Picardie
-
Amiens, Picardie, Ranska, 80054
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur
-
Nice, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Ranska, 06200
- Hôpital l'Archet
-
-
Rhone-Alps
-
Pierre-Bénite, Rhone-Alps, Ranska, 69495
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
-
-
-
-
Braşov, Romania, 500366
- Laboratul clinic MedLife-Policlinica de Diagnostic Rapid Brasov
-
Bucharest, Romania, 030 171
- Coltea - Spital Clinic
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Romania, 200143
- Spitalul Filantropia - Craiova
-
-
Iasi County
-
Iaşi, Iasi County, Romania, 700483
- Institutul Regional de Oncologie Iasi
-
-
Mureș
-
Târgu-Mureş, Mureș, Romania, 540136
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
-
-
-
-
-
Uddevalla, Ruotsi, 45153
- Uddevalla Sjukhus
-
-
Stockholm
-
Solna, Stockholm, Ruotsi, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
Västra Götalands Län
-
Göteborg, Västra Götalands Län, Ruotsi, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Köln, Saksa, 50937
- Uniklinik Köln
-
Lübeck, Saksa, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
-
Mutlangen, Saksa, 73557
- Kliniken Ostalb - Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Aachen, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 52074
- Universitätsklinikum Aachen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Minden, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Saksa, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Leipzig, Sachsen, Saksa, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
Sachsen-Anhalt
-
Halle, Sachsen-Anhalt, Saksa, 06120
- Universitätsklinikum Halle
-
-
Thuringen
-
Jena, Thuringen, Saksa, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapore, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
-
-
Chaiyi
-
Puzi City, Chaiyi, Taiwan, 613
- Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Taichung
-
Taichung City, Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
-
-
Hovedstaden
-
Herlev, Hovedstaden, Tanska, 2730
- Herlev Hospital
-
-
Nordjylland
-
Aalborg, Nordjylland, Tanska, 9000
- Aalborg Universitetshospital - Syd
-
-
Sjælland
-
Roskilde, Sjælland, Tanska, 4000
- Sjællands Universitetshospital - Roskilde
-
-
Syddanmark
-
Odense, Syddanmark, Tanska, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
Jihormoravsky Kraj
-
Brno, Jihormoravsky Kraj, Tšekki, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1083
- Semmelweis Egyetem
-
Győr, Unkari, 9023
- Petz Aladar Megyei Oktato Korhaz
-
-
Baranya
-
Pécs, Baranya, Unkari, 7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Unkari, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
-
Komárom-Esztergom
-
Tatabánya, Komárom-Esztergom, Unkari, 2800
- Szent Borbala Korhaz
-
-
Pest
-
Budapest, Pest, Unkari, 1097
- Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet - Szent László Telephely
-
-
Somogy
-
Kaposvár, Somogy, Unkari, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
-
-
Szabolcs-Szatmár-Bereg
-
Nyíregyháza, Szabolcs-Szatmár-Bereg, Unkari, 4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak Es Egyetemi Oktatokorhaz
-
-
Vas
-
Szombathely, Vas, Unkari, 9700
- Markusovszky Egyetemi Oktatokorhaz Szombathely
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 0622
- North Shore Hospital
-
Auckland, Uusi Seelanti, 2025
- Middlemore Clinical Trials
-
-
-
-
England
-
Boston, England, Yhdistynyt kuningaskunta, PE21 9QS
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
-
Bristol, England, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8ED
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9Rt
- Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
Southampton, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Airdrie, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, ML6 0JS
- NHS Lanarkshire
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Hospital - Phoenix
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92614
- Irvine Center for Clinical Research
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 91011
- Norris Comprehensive Cancer Center
-
Whittier, California, Yhdysvallat, 90603
- American Institute of Research - Whittier
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Cancer Pavilion
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20057
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Illinois
-
Rolling Meadows, Illinois, Yhdysvallat, 60008
- Northwest Oncology & Hematology - Rolling Meadows
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center - Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Avon, Ohio, Yhdysvallat, 44011
- Cleveland Clinic - Richard E. Jacobs Health Center
-
Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Allegheny Health Network
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta.
- Vahvistettu PMF-diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) 2016 kriteerien mukaisesti tai Post-PV/ET MF kansainvälisen myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT-kriteerit) mukaisesti.
- Oireellinen, määritelty ≥ 10 yksikön TSS:ksi, joka on arvioitu yhdellä MFSAF v4.0 -arvioinnissa seulonnan aikana ennen päivää BL1.
- Aneeminen, määritellään Hgb < 10 g/dl seulonta-/perustilanteen aikana.
- Aiemmin hoidettu PMF:n tai PV/ET:n jälkeisen MF:n hyväksytyllä JAK-inhibiittorilla ≥ 90 päivää tai ≥ 28 päivää, jos JAK-inhibiittorihoitoa vaikeuttaa punasolujen siirtotarve ≥ 4 yksikköä 8 viikossa tai asteen 3/4 haittavaikutukset trombosytopenia, anemia tai hematooma.
- Perustason splenomegalia, joka määritellään käsinkosketeltavaksi pernaksi ≥ 5 cm, vasemman kylkiluun alapuolella tai tilavuudeksi ≥ 450 cm³ kuvantamisessa (ultraääni, MRI tai CT ovat hyväksyttäviä), arvioituna seulonnan aikana milloin tahansa ennen satunnaistamista.
- Korkean riskin, keskitason 2 tai keskitason 1 riskin MF DIPSS:n tai DIPSS-plus:n määrittelemällä tavalla.
- Allogeenisiä kantasolusiirtoja ei ole suunniteltu.
Hyväksyttävät laboratorioarviot:
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 0,75 × 10⁹/L.
- Verihiutaleiden määrä (PLT) ≥ 25 × 10⁹/L (ilman verihiutaleiden siirtoa).
- Perifeerinen räjähdysmäärä < 10 %.
- Alaniiniaminotransferaasi/glutamiini-oksaloetikkahappotransaminaasi (AST/SGOT) ja alaniiniaminotransferaasi/seerumin glutamiini-pyruviinitransaminaasi (ALT/SGPT) ≤ 3 × ULN (≤ 5 × ULN, jos maksa on osallisena ekstramedullaarisen hematopoieesin vuoksi tai jos tutkija arvioi, että se liittyy asiaan) rautakelaattorihoitoon, joka aloitettiin edellisten 60 päivän aikana).
- Laskettu kreatiniinipuhdistuma (CCr) ≥ 30 ml/min Cockcroft-Gaultin mukaan.
- Suora bilirubiini ≤ 2,0 × ULN.
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavien hoitojen käyttö ilmoitettujen ajanjaksojen sisällä:
- Aiempi momelotinibihoito milloin tahansa.
- Hyväksytty JAK-inhibiittorihoito (esim. fedratinibi tai ruksolitinibi) 1 viikon sisällä ennen lähtötilanteen ensimmäistä päivää.
- Aktiivinen anti-MF-hoito 1 viikon sisällä ennen lähtötilanteen ensimmäistä päivää.
- Voimakkaat sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) indusoijat viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Tutkimusaine (mukaan lukien tutkittavat JAK-estäjät) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Erytropoieesia stimuloiva aine (ESA) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Danatsoli 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
- Pernan säteilytys 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
- Nykyinen hoito simvastatiinilla, atorvastatiinilla, lovastatiinilla tai rosuvastatiinilla.
- Aiempi eturauhassyöpä, paitsi paikallinen eturauhassyöpä, jota on hoidettu kirurgisesti tai sädehoidolla parantavalla tarkoituksella ja jonka oletetaan parantuneen.
- Eturauhasspesifinen antigeeni (PSA) > 4 ng/ml.
- Ei sovellu pernan tilavuuden mittaamiseen aiemman pernan poiston vuoksi tai jos ei haluta tai voida tehdä MRI- tai CT-skannausta pernan tilavuuden mittaamiseksi protokollan vaatimusten mukaisesti.
Mikä tahansa seuraavista (ehdot a - k):
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: aktiivinen hallitsematon infektio (tutkimukseen voidaan ottaa mukaan potilaat, jotka saavat avohoitoa antibakteerista ja/tai antiviraalista hoitoa infektion vuoksi, joka on hallinnassa tai infektioiden ehkäisynä).
- Merkittävä aktiivinen tai krooninen verenvuototapahtuma ≥ 2. asteen haittatapahtumien yleisten terminologian kriteerien (CTCAE) v5.0 mukaan, neljän viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Epästabiili angina pectoris 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
- Oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
- Hallitsematon sydämen rytmihäiriö 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
- QTcF-väli > 500 ms, ellei se liity nippuhaaralohkoon.
- Nykyinen etenevä tromboosi hoidosta huolimatta.
- Porfyrian historia.
- Child-Pugh-pisteet ≥ 10.
- Psykiatrinen sairaus, sosiaalinen tilanne tai mikä tahansa muu tila, joka rajoittaisi koevaatimusten noudattamista tai voi häiritä tutkimustulosten tulkintaa tutkijan tai toimeksiantajan arvioiden mukaan.
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa MF-hoidon ja muiden lääkkeiden protokollan rajoituksia ennen tutkimushoitoa ja sen aikana.
- Potilaat, joilla on aiempi tai samanaikainen pahanlaatuinen kasvain ja joiden luonnollinen historia tai hoito voi merkittävästi häiritä tutkimusohjelman turvallisuuden tai tehon arviointia.
- Tunnettu kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu raudan, B12-vitamiinin tai folaatin puutteesta, tai autoimmuuni- tai perinnöllinen hemolyyttinen anemia tai maha-suolikanavan verenvuoto tai talassemia.
- Tunnettu HIV-positiivinen tila.
- Krooninen aktiivinen tai akuutti virushepatiitti A-, B- tai C-infektio tai hepatiitti B- tai C-kantaja (vaatii B- ja C-hepatiittitestin).
- Ratkaisemattomat ei-hematologiset toksisuudet aikaisemmista hoidoista, jotka ovat > Grade 1 / CTCAE v5.0.
- Perifeerinen neuropatia ≥ asteen 2 per CTCAE v5.0.
- Naiset, jotka ovat jo raskaana tai imettävät.
Muita sisällyttämis- tai poissulkemisehtoja voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Momelotinibi
Osallistujat saavat momelotinibia ja lumelääkettä danatsolin mukaan
|
Momelotinibitabletit annetaan itse suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
Danatsoli-plasebokapselit annetaan itse suun kautta kahdesti päivässä
|
|
Active Comparator: Danatsoli
Osallistujat saavat danatsolia ja lumelääkettä momelotinibin mukaan
|
Danatsolikapselit annetaan itse suun kautta kahdesti päivässä
Muut nimet:
Momelotinibi-plasebotabletit annetaan itse suun kautta kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Total Symptom Score (TSS) -vasteprosentti viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Myelofibroosin oireiden arviointilomakkeen (MFSAF) TSS-version (v) 4.0 vasteprosentti määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden MFSAF TSS:n keskimääräinen lasku oli >= 50 prosenttia (%) lähtötasosta peräkkäisenä 28 päivän aikana välittömästi ennen viikon 24 loppua.
TSS-vastesuhde mitattiin käyttämällä MFSAF v4.0:aa.
MFSAF v4.0 sisältää 7 domeenia, jotka edustavat 7:tä tärkeintä myelofibroosin (MF) oireita, jotka on tunnistettu olemassa olevien osallistujien ja kliinikkopohjaisten todisteiden perusteella: väsymys, yöhikoilu, kutina, vatsakipu, kipu vasemman kylkiluiden alla, varhainen kylläisyyden tunne ja luukipu.
Osallistujat arvioivat kunkin oirealueen käyttämällä 11 pisteen numeerista arviointiasteikkoa 0 (poissa) - 10 (pahin kuviteltavissa oleva).
MFSAF TSS laskettiin 7 alueen pisteiden summana mahdollisille pistemäärille 0 - 70, jolloin korkeampi TSS vastasi vakavampia oireita.
Vähennys lähtötasosta vastasi MF-oireiden vähenemistä.
Lähtötilanne oli viimeinen arviointi, joka tehtiin ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verensiirtoon riippumaton (TI) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
TI-tila määriteltiin siten, että se ei saanut punasoluja (RBC) tai kokoverensiirtoa >=12 viikkoon, eikä hemoglobiinitaso (Hgb) ollut alle 8 grammaa desilitraa kohden (g/dl) saman ajanjakson aikana.
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on TI, on esitetty.
|
Viikko 24
|
|
Pernan vastenopeus (SRR) >=25 % viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Pernan vasteprosentti (SRR) määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden pernan tilavuus on pienentynyt >=25 % lähtötasosta viikon 24 lopussa.
Lähtötilanne oli viimeinen arviointi, joka tehtiin ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Muutos lähtötilanteesta MFSAF TSS:ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
TSS mitattiin käyttämällä MFSAF v4.0:aa.
MFSAF v4.0 sisältää 7 aluetta, jotka edustavat 7 tärkeintä MF-oiretta, jotka on tunnistettu olemassa olevien osallistujien ja kliinikoiden perusteella: väsymys, yöhikoilu, kutina, vatsakipu, kipu vasemman kylkiluiden alla, varhainen kylläisyyden tunne ja luukipu.
Osallistujat pisteyttivät jokaisen oirealueen käyttämällä 11-pisteistä numeerista luokitusasteikkoa 0:sta (poissa) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva).
MFSAF:n TSS laskettiin 7 alueen pisteiden summana mahdollisille pistemäärille 0–70, jolloin korkeampi TSS vastasi vakavampia oireita.
Vähennys lähtötasosta vastasi MF-oireiden vähenemistä.
Lähtötilanne oli viimeinen arviointi, joka tehtiin ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
Muutos perustilanteesta määriteltiin perustilanteen jälkeiseksi arvoksi miinus Perustason arvo.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Pernan vastenopeus (SRR) >= 35 % viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Pernan vasteprosentti (SRR) määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden pernan tilavuus on pienentynyt >=35 % lähtötasosta viikon 24 lopussa.
Lähtötilanne oli viimeinen arviointi, joka tehtiin ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joille ei ole siirretty RBC-yksikköä 24 viikon aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille ei ollut verensiirtoa RBC-yksikköä 24 viikon aikana, raportoitiin.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille on siirretty <=4 punasoluyksikköä 24 viikon aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille oli siirretty <=4 punasoluyksikköä 24 viikon aikana, raportoitiin.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
MFSAF:n TSS-vastauksen kesto
Aikaikkuna: Enintään 151 viikkoa
|
MFSAF:n TSS-vasteen kesto määritellään päivien lukumääränä ensimmäisen 28 päivän jakson alusta, jolloin osallistujalla oli >= 50 %:n vähennys perustason TSS:stä keskiarvon määrittävän 7 päivän arvioinnin ensimmäiseen päivään. TSS 28 päivän ajanjaksolta, jonka aikana osallistujien TSS on yhtä suuri tai suurempi kuin heidän perusarvonsa.
|
Enintään 151 viikkoa
|
|
TI-vastauksen kesto
Aikaikkuna: Enintään 151 viikkoa
|
TI:n kesto määritellään päivien lukumääränä (a) 12 viikon jakson ensimmäisestä päivästä, joka täyttää 12 viikon TI-tilan määritelmän, ja (b) ensimmäiseen punasolujen siirtoon tai Hgb-tasoon < 8 g/dl ( paitsi jos kyseessä on kliinisesti selvä verenvuoto).
|
Enintään 151 viikkoa
|
|
Keskimääräinen kumulatiivinen verensiirtojen lukumäärä 24 viikon aikana
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Kumulatiivinen verensiirtoriski laskettiin tutkimuksen aikana siirrettyjen kokoveriyksiköiden arvioituna keskimääräisenä kumulatiivisena lukumääränä.
|
Viikolle 24 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verensiirtoriippuvuus (TD) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
TD-tila viikolla 24 määritellään vaadituksi >=4 RBC-yksikköä 8 viikon aikana välittömästi ennen viikon 24 loppua.
|
Viikko 24
|
|
Hemoglobiinivasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Hemoglobiinivasteet määritellään nousuksi >= 1, >= 1,5 tai >= 2 g/dl lähtötasosta Hgb:nä mitattuna vähintään 12 peräkkäisen viikon (kierrettävän) ajanjakson aikana, joka osuu kokonaan ennen viikon 24 loppua.
Lähtötilanne oli viimeinen arviointi, joka tehtiin ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
Tiedot on raportoitu niiden osallistujien prosenttiosuudesta, joiden hemoglobiini nousi >= 1, >= 1,5 tai >= 2 g/dl lähtötasosta.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Perustason TD-osallistujien määrä, joilla on TI-tila viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Osallistujat määriteltiin TD:tä sairastaviksi, jos he täyttivät molemmat seuraavista vaatimuksista 8 viikon aikana välittömästi ennen viikon 24 loppua: >= 4 punasolua tai kokoveriyksikköä siirrettiin (paitsi kliinisesti selvän verenvuodon tapauksessa), kukin vasteena hemoglobiinin arvioon <= 9,5 g/dl; ja hemoglobiinimittauksia oli >= 2, jolloin aikaisimman ja viimeisimmän hemoglobiinimittauksen välillä oli >= 28 päivää.
TI-tila määriteltiin siten, että se ei vaatinut punasolujen siirtoa (paitsi kliinisesti selvän verenvuodon tapauksessa) >= 12 viikon ajan välittömästi ennen viikon 24 loppua, hemoglobiinitasojen ollessa >= 8 g/dl.
|
Viikko 24
|
|
TI:n kesto perustason TD-osallistujissa
Aikaikkuna: Enintään 151 viikkoa
|
TI:n kesto määritellään päivien lukumääränä (a) 12 viikon jakson ensimmäisestä päivästä, joka täyttää 12 viikon TI-tilan määritelmän, ja (b) ensimmäiseen punasolujen siirtoon tai Hgb-tasoon < 8 g/dl ( paitsi jos kyseessä on kliinisesti selvä verenvuoto).
|
Enintään 151 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE) ja ei-vakavia haittatapahtumia (ei-SAE) - viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuneessa, jolle on annettu tutkimusvalmistetta, vertailuvalmistetta tai hyväksyttyä lääkettä riippumatta syy-yhteydestä hoitoon.
SAE on AE, joka johtaa kuolemaan, hengenvaaralliseen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai muihin lääketieteellisten tai tieteellisten näkökohtien mukaan merkittäviin lääketieteellisiin tapahtumiin. tuomio.
Haittatapahtumat, jotka eivät olleet vakavia, pidettiin ei-vakavina haittatapahtumina.
|
Viikolle 24 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE) ja ei-vakavia haittatapahtumia (ei-SAE) - viikosta 24 enintään 151 viikkoon
Aikaikkuna: Viikosta 24 enintään 151 viikkoon
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuneelle, jolle on annettu tutkimustuotetta, vertailuvalmistetta tai hyväksyttyä lääkettä riippumatta syy-yhteydestä hoitoon.
SAE on AE, joka johtaa kuolemaan, hengenvaaralliseen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai muihin lääketieteellisten tai tieteellisten näkökohtien mukaan merkittäviin lääketieteellisiin tapahtumiin. tuomio.
Haittatapahtumat, jotka eivät olleet vakavia, pidettiin ei-vakavina haittatapahtumina.
|
Viikosta 24 enintään 151 viikkoon
|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Enintään 151 viikkoa
|
Kokonaiseloonjäämisaika määritellään aikaväliksi ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annostelupäivästä (tai satunnaistamispäivämäärästä osallistujille, jotka eivät saaneet hoitoa) mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
|
Enintään 151 viikkoa
|
|
Leukemiaton selviytyminen (LFS)
Aikaikkuna: Enintään 151 viikkoa
|
LFS määritellään aikaväliksi ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annostelupäivästä (tai satunnaistamispäivämäärästä osallistujille, jotka eivät saaneet hoitoa) mihin tahansa todisteeseen leukeemisesta transformaatiosta ja/tai kuolemasta (mikä tahansa syystä).
|
Enintään 151 viikkoa
|
|
Tautiin liittyvän väsymyksen muutos lähtötilanteesta MFSAF TSS v4.0:n arvioituna viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
MFSAF v4.0 sisältää 7 aluetta, jotka edustavat 7 tärkeintä MF-oiretta, jotka on tunnistettu olemassa olevan osallistuja- ja kliinikkopohjaisen näytön perusteella: väsymys, yöhikoilu, kutina, vatsakipu, kipu vasemman kylkiluiden alla, varhainen kylläisyyden tunne ja luukipu.
Osallistujat pisteyttivät jokaisen oirealueen käyttämällä 11-pisteistä numeerista luokitusasteikkoa 0:sta (poissa) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva).
Tiedot on raportoitu sairauteen liittyvästä väsymysalueesta mitattuna käyttämällä 11-pisteistä numeerista arviointiasteikkoa, joka vaihtelee välillä 0 (poissa) - 10 (huonoin kuviteltavissa oleva), korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonointa lopputulosta.
Pisteiden nousu lähtötasosta osoitti väsymyksen pahenemista ja pistemäärän lasku lähtötasosta osoitti väsymyksen paranemista.
Lähtötilanne oli viimeinen arviointi, joka tehtiin ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
Muutos perustilanteesta määriteltiin perustilanteen jälkeiseksi arvoksi miinus Perustason arvo.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Muutos syöpään liittyvän väsymyksen lähtötasosta Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön elämänlaatukyselyn (EORTC QLQ-C30) arvioiden mukaan viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
EORTC QLQ-C30 koostuu viidestä toiminnallisesta asteikosta (fyysinen, rooli, emotionaalinen, sosiaalinen, kognitiivinen), kahdeksasta yksittäisestä oireasteikosta (väsymys, kipu, pahoinvointi/oksentelu, ruokahaluttomuus, ummetus, ripuli, unettomuus, hengenahdistus), kuten sekä ala-asteikot, jotka arvioivat maailmanlaajuista terveyttä/elämänlaatua ja taloudellisia vaikutuksia.
Useimmat kohteet käyttävät 4-pisteistä Likert-asteikkoa "ei ollenkaan" - "erittäin" ja yhden viikon palautusjaksoa lukuun ottamatta kahta viimeistä kohtaa, jotka käyttävät 7 pisteen asteikkovastausta "erittäin huonosta" - "erinomainen". ".
Pisteet laskettiin keskiarvoiksi ja muutettiin asteikolle 0-100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa/elämänlaatua.
Pisteiden nousu lähtötasosta osoitti parantuneen toiminnan/elämänlaadun, ja pistemäärän lasku lähtötasosta osoitti huonontunutta toimintaa/elämänlaatua.
Lähtötilanne oli viimeinen arviointi, joka tehtiin ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
Muutos perustilanteesta määriteltiin perustilanteen jälkeiseksi arvoksi miinus Perustason arvo.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysisen toiminnan lyhyt lomake 10b arvioitu fyysisen toimintapisteen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
PROMIS Physical Function Short Form 10b koostuu 14 kysymyksestä; jokaisella 5 pisteen vastaus.
PROMIS-lyhytlomake arvioi osallistujan itsensä ilmoittamaa kykyä eikä todellista fyysisen toiminnan suoritusta.
Tämä sisältää yläraajojen (kätevyys), alaraajojen (kävely tai liikkuvuus) ja keskusalueiden (niska, selkä) toiminnan sekä päivittäisen elämän instrumentaaliset toiminnot, kuten asioiden hoitamisen.
Osallistujat pisteyttivät jokaisen vastauksen asteikolla 1 (ei osaa tehdä) 5:een (ilman vaikeuksia tai ei ollenkaan).
Mahdollinen kokonaispistemäärä oli 14–70, ja korkeammat pisteet vastasivat parempaa fyysistä toimintakykyä.
Pisteiden nousu lähtötasosta osoitti fyysisen toimintakyvyn parantumista ja pistemäärän lasku lähtötasosta osoitti fyysisen toimintakyvyn heikkenemistä.
Lähtötilanne tehtiin viimeksi ennen ensimmäistä annospäivää tai päivänä.
Muutos perustilanteesta määriteltiin perustilanteen jälkeiseksi arvoksi miinus Perustason arvo.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Srdan Verstovsek, M.D., Ph.D., Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
- Päätutkija: Ruben Mesa, UT Health San Antonio Cancer Center, San Antonio, TX, USA
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 7. helmikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Luuytimen kasvaimet
- Hematologiset kasvaimet
- Primaarinen myelofibroosi
- Trombosytoosi
- Trombosytemia, välttämätön
- Polysytemia Vera
- Polysytemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Proteiinikinaasin estäjät
- Hormoniantagonistit
- Estrogeeniantagonistit
- Danatsoli
- N-(syanometyyli)-4-(2-((4-(4-morfolinyyli)fenyyli)amino)-4-pyrimidinyyli)bentsamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRA-MMB-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .