Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af momelotinib versus danazol hos patienter med symptomatisk og anæmisk myelofibrose (MOMENTUM)

30. oktober 2023 opdateret af: Sierra Oncology LLC - a GSK company

Et randomiseret, dobbeltblindt fase 3-studie til evaluering af aktiviteten af ​​momelotinib (MMB) versus Danazol (DAN) i symptomatiske, anæmiske forsøgspersoner med primær myelofibrose (PMF), postpolycytæmi vera (PV) myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi (ET) Myelofibrose, der tidligere blev behandlet med JAK-hæmmerterapi

MOMENTUM er et randomiseret, dobbelt-blindt, aktiv fase 3-kontrolforsøg beregnet til at bekræfte de differentierede kliniske fordele ved forsøgslægemidlet momelotinib (MMB) versus danazol (DAN) hos symptomatiske og anæmiske forsøgspersoner, som tidligere har modtaget en godkendt Janus kinasehæmmer (JAKi) ) behandling for myelofibrose (MF). Formålet med dette kliniske studie er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​MMB med DAN til behandling og reduktion af: 1) sygdomsrelaterede symptomer, 2) behovet for blodtransfusioner og 3) splenomegali hos voksne med primær MF, post-polycythemia vera MF eller post-essentiel trombocytæmi MF. Undersøgelsen er planlagt i lande, herunder, men ikke begrænset til: Australien, Østrig, Belgien, Bulgarien, Canada, Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Israel, Italien, New Zealand, Polen, Rumænien, Singapore, Sydkorea, Spanien, Sverige, Taiwan, Storbritannien og USA.

Forsøgspersoner skal være symptomatiske med en MFSAF v4.0 Samlet symptomscore på ≥ 10 ved screening, og være anæmisk med Hgb < 10 g/dL. For forsøgspersoner med igangværende JAKi-behandling ved screening skal JAKi-behandlingen nedtrappes over en periode på mindst 1 uge, efterfulgt af et 2-ugers ikke-behandlingsudvaskningsinterval før randomisering.

Forsøgspersoner vil blive randomiseret 2:1 til oralt selv-administrere blindet behandling: MMB plus placebo eller DAN plus placebo. Forsøgspersoner, der er randomiseret til at modtage MMB, som fuldfører den randomiserede behandlingsperiode til slutningen af ​​uge 24, kan fortsætte med at modtage MMB i den åbne forlængede behandlingsperiode til slutningen af ​​uge 204 (en samlet behandlingsperiode på ca. 4 år), hvis forsøgspersonen tolererer og drager fortsat fordel af MMB.

Forsøgspersoner, der er randomiseret til at modtage DAN, kan krydse over til MMB open-label behandling under følgende omstændigheder:

  • i slutningen af ​​uge 24, hvis de fuldfører den randomiserede behandlingsperiode; eller
  • i slutningen af ​​uge 24, hvis de afbryder behandlingen med DAN, men fortsætter undersøgelsesvurderinger og ikke modtager forbudt medicin, herunder alternativ aktiv anti-MF-terapi; eller
  • på et hvilket som helst tidspunkt i den randomiserede behandlingsperiode, hvis de opfylder de protokoldefinerede kriterier for radiografisk bekræftet symptomatisk miltprogression.

Forsøgspersoner, der er randomiseret til at modtage DAN, og som modtager klinisk ydelse i slutningen af ​​uge 24, kan vælge at fortsætte DAN-behandlingen op til uge 48. Sammenligningsbehandlingen, DAN, er en godkendt medicin i USA og i nogle andre lande og anbefales af nationale retningslinjer som behandling for anæmi ved MF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MOMENTUM Kontakt E-mail: momentum_clintrials.gov@sierraoncology.com

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

195

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
        • Canberra Region Cancer Centre
    • New South Wales
      • Waratah, New South Wales, Australien, 2298
        • Calvary Mater Newcastle Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Perth Radiological Clinic - Magnetic Resonance Centre
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • Ziekenhuis Netwerk Antwerpen Stuivenberg
      • Liège, Belgien, B-4000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgien, 1070
        • Hôpital Erasme
    • Hainaut
      • Charleroi, Hainaut, Belgien, 6000
        • Grand Hôpital De Charleroi - Notre Dame
    • West-Vlaanderen
      • Brugge, West-Vlaanderen, Belgien, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • University Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Georgi Stranski EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Hospital St. Ivan Rilski
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska
  • Canada
      • Québec, Canada, G1J 1Z4
        • Hôpital de l'Enfant-Jésus
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Saint Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • McMaster University Medical Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danmark, 2730
        • Herlev Hospital
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Danmark, 9000
        • Aalborg Universitetshospital - Syd
    • Sjælland
      • Roskilde, Sjælland, Danmark, 4000
        • Sjællands Universitetshospital - Roskilde
    • Syddanmark
      • Odense, Syddanmark, Danmark, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Boston, England, Det Forenede Kongerige, PE21 9QS
        • United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
      • Bristol, England, Det Forenede Kongerige, BS2 8ED
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 9Rt
        • Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, England, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • Southampton, England, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Airdrie, Scotland, Det Forenede Kongerige, ML6 0JS
        • NHS Lanarkshire
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Hospital - Phoenix
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92614
        • Irvine Center for Clinical Research
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 91011
        • Norris Comprehensive Cancer Center
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603
        • American Institute of Research - Whittier
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Cancer Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Illinois
      • Rolling Meadows, Illinois, Forenede Stater, 60008
        • Northwest Oncology & Hematology - Rolling Meadows
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center - Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Avon, Ohio, Forenede Stater, 44011
        • Cleveland Clinic - Richard E. Jacobs Health Center
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Allegheny Health Network
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49 933
        • Centre Hosptitalier Universitaire Angers
      • Lille, Frankrig, 59000
        • Hopital Saint-Vincent de Paul - Lille
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hôpital de la Conception
      • Mulhouse, Frankrig, 68100
        • Hopital Emile Muller
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hotel Dieu
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Frankrig, 33604
        • Hopital Haut-Leveque
    • Basse-Normandie
      • Caen, Basse-Normandie, Frankrig, 14033
        • Hospital Center University Of Caen Normandie
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Frankrig, 59037
        • Hopital Claude Huriez
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Frankrig, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Paris, Ile-de-France, Frankrig, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Limousin
      • Limoges, Limousin, Frankrig, 87042
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
    • Nord Pas-Des-Calais
      • Lens, Nord Pas-Des-Calais, Frankrig, 62307
        • Centre Hospitalier de Lens
    • Pays De La Loire
      • Le Mans, Pays De La Loire, Frankrig, 72037
        • Centre Hospitalier Le Mans
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Frankrig, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur
      • Nice, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Frankrig, 06200
        • Hôpital l'Archet
    • Rhone-Alps
      • Pierre-Bénite, Rhone-Alps, Frankrig, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Meir Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Western Galilee Hospital-Nahariya
      • Petah tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Central District
      • Be'er Ya'aqov, Central District, Israel, 7030000
        • Yitzhak Shamir Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israel
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
  • Italien
      • Alessandria, Italien, 15121
        • Azienda Ospedaliera Nazionale SS. Antonio e Biagio e C. Arrigo - Alessandria
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
      • Genova, Italien, 16132
        • Ospedale Policlinico San Martino
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italien, 20162
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
      • Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
      • Roma, Italien, 00161
        • Umberto I - Policlinico di Roma
      • Roma, Italien, 20123
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Udine, Italien, 33100
        • Presidio Ospedaliero Universitario Santa Maria della Misericordia
      • Varese, Italien, 21100
        • Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi
      • Verona, Italien, 37134
        • Ospedale Policlinico Giambattista Rossi Borgo Roma
    • Florence
      • Firenze, Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Italien, 71013
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
    • Forli-Cesena
      • Meldola, Forli-Cesena, Italien, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
    • Monza E Brianza
      • Monza, Monza E Brianza, Italien, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
    • Pesaro E Urbino
      • Pesaro, Pesaro E Urbino, Italien, 61121
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Marche Nord
    • Potenza
      • Rionero In Vulture, Potenza, Italien, 85028
        • IRCCS Centro di Riferimento Oncologico di Basilicata
    • Turin
      • Torino, Turin, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Turin, Italien, 10128
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Busan, Korea, Republikken, 47392
        • Inje university busan paik hospital
      • Seongnam-si, Korea, Republikken, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul Saint Mary's Hospital
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Ulsan university hospital
    • Daegu Gwang'yeogsi
      • Daegu, Daegu Gwang'yeogsi, Korea, Republikken, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 0622
        • North Shore Hospital
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Middlemore Clinical Trials
  • Polen
      • Łódź, Polen, 93-513
        • Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, Polen, 50-367
        • Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polen, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polen, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 03-401
        • Alvamed Zakład Specjalistycznej Opieki Zdrowotnej
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 31-826
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie
    • Opolskie
      • Opole, Opolskie, Polen, 45-064
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
    • Pomorskie
      • Gdańsk, Pomorskie, Polen, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
    • Salskie
      • Chorzów, Salskie, Polen, 41-503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
  • Rumænien
      • Braşov, Rumænien, 500366
        • Laboratul clinic MedLife-Policlinica de Diagnostic Rapid Brasov
      • Bucharest, Rumænien, 030 171
        • Coltea - Spital Clinic
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Rumænien, 200143
        • Spitalul Filantropia - Craiova
    • Iasi County
      • Iaşi, Iasi County, Rumænien, 700483
        • Institutul Regional de Oncologie Iasi
    • Mureș
      • Târgu-Mureş, Mureș, Rumænien, 540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Tan Tock Seng Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques
      • Cáceres, Spanien, 10003
        • Hospital San Pedro de Alcantara
      • Girona, Spanien, 17007
        • Institut Catala d'Oncologia Girona
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario la Fe
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Día Quirónsalud Zaragoza
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanien, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
  • Sverige
      • Uddevalla, Sverige, 45153
        • Uddevalla Sjukhus
    • Stockholm
      • Solna, Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
    • Västra Götalands Län
      • Göteborg, Västra Götalands Län, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
    • Chaiyi
      • Puzi City, Chaiyi, Taiwan, 613
        • Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
    • Taichung
      • Taichung City, Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
  • Tjekkiet
    • Jihormoravsky Kraj
      • Brno, Jihormoravsky Kraj, Tjekkiet, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Tyskland
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lubeck
      • Mutlangen, Tyskland, 73557
        • Kliniken Ostalb - Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 52074
        • Universitätsklinikum Aachen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Minden, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Tyskland, 06120
        • Universitätsklinikum Halle
    • Thuringen
      • Jena, Thuringen, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Győr, Ungarn, 9023
        • Petz Aladár Megyei Oktató Kórház
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungarn, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
    • Komárom-Esztergom
      • Tatabánya, Komárom-Esztergom, Ungarn, 2800
        • Szent Borbala Korhaz
    • Pest
      • Budapest, Pest, Ungarn, 1097
        • Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet - Szent László Telephely
    • Somogy
      • Kaposvár, Somogy, Ungarn, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
    • Szabolcs-Szatmár-Bereg
      • Nyíregyháza, Szabolcs-Szatmár-Bereg, Ungarn, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
    • Vas
      • Szombathely, Vas, Ungarn, 9700
        • Markusovszky Egyetemi Oktatokorhaz Szombathely
  • Østrig
      • Steyr, Østrig, 4400
        • Oberösterreichische Gesundheitsholding GmbH
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Østrig, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Østrig, 4020
        • Ordensklinikum Linz Elisabethinen
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år.
  2. Bekræftet diagnose af PMF i overensstemmelse med Verdenssundhedsorganisationens (WHO) 2016-kriterier, eller Post-PV/ET MF i overensstemmelse med International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT-kriterier).
  3. Symptomatisk, defineret som en TSS på ≥ 10 enheder vurderet ved en enkelt MFSAF v4.0-vurdering under screening før dag BL1.
  4. Anæmi, defineret som en Hgb < 10 g/dL i screening/baseline-periode.
  5. Tidligere behandlet med en godkendt JAK-hæmmer for PMF eller Post-PV/ET MF i ≥ 90 dage, eller ≥ 28 dage, hvis JAK-hæmmerbehandling er kompliceret af RBC-transfusionskrav på ≥ 4 enheder på 8 uger, eller grad 3/4 AE'er af trombocytopeni, anæmi eller hæmatom.
  6. Baseline splenomegali, defineret som at have en palpabel milt ved ≥ 5 cm, under venstre kystmargin eller med volumen ≥ 450 cm³ på billeddannelse (ultralyd, MR eller CT er acceptable), vurderet under screening på et hvilket som helst tidspunkt før randomisering.
  7. Høj risiko, mellem-2 eller mellem-1 risiko MF som defineret af DIPSS eller DIPSS-plus.
  8. Ingen allogen stamcelletransplantation planlagt.

  9. Acceptable laboratorievurderinger:

    • Absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 0,75 × 10⁹/L.
    • Blodpladetal (PLT) ≥ 25 × 10⁹/L (uden krav om blodpladetransfusion).
    • Antal perifere sprængninger < 10 %.
    • Alaninaminotransferase/glutamin-oxaloeddikesyretransaminase (AST/SGOT) og alaninaminotransferase/serumglutamin-pyrodruesyretransaminase (ALT/SGPT) ≤ 3 × ULN (≤ 5 × ULN, hvis leveren er involveret af ekstramedullær hæmatopoiesis, eller hvis beslægtet af investigatoren til jernchelatorbehandling, der blev startet inden for de foregående 60 dage).
    • Beregnet kreatininclearance (CCr) ≥ 30 ml/min ifølge Cockcroft-Gault.
    • Direkte bilirubin ≤ 2,0 × ULN.

Ekskluderingskriterier:

  1. Brug af følgende behandlinger inden for de angivne tidsperioder:

    1. Forudgående momelotinib-behandling til enhver tid.
    2. Godkendt JAK-hæmmerbehandling (f.eks. fedratinib eller ruxolitinib) inden for 1 uge før den første dag i baseline.
    3. Aktiv anti-MF-behandling inden for 1 uge før den første dag i baseline.
    4. Potente Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4) inducere inden for 1 uge før randomisering.
    5. Undersøgelsesmiddel (inklusive undersøgelsesmæssige JAK-hæmmere) inden for 4 uger før randomisering.
    6. Erythropoiesis-stimulerende middel (ESA) inden for 4 uger før randomisering.
    7. Danazol inden for 3 måneder før randomisering.
    8. Miltbestråling inden for 3 måneder før randomisering.
    9. Nuværende behandling med simvastatin, atorvastatin, lovastatin eller rosuvastatin.
  2. Anamnese med prostatacancer, med undtagelse af lokaliseret prostatakræft, der er blevet behandlet kirurgisk eller ved strålebehandling med helbredende hensigt og formodet helbredt.
  3. Prostataspecifikt antigen (PSA) > 4 ng/ml.
  4. Uegnet til miltvolumenmålinger på grund af forudgående miltoperation eller uvillig eller ude af stand til at gennemgå en MR- eller CT-scanning til miltvolumenmåling i henhold til protokolkrav.

  5. Et af følgende (kriterier a - k):

    1. Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til: aktiv ukontrolleret infektion (personer, der modtager ambulant antibakteriel og/eller antiviral behandling for infektion, der er under kontrol eller som infektionsprofylakse, kan inkluderes i forsøget).
    2. Signifikant aktiv eller kronisk blødningshændelse ≥ Grad 2 pr. Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0, inden for 4 uger før randomisering.
    3. Ustabil angina pectoris inden for 6 måneder før randomisering.
    4. Symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens inden for 6 måneder før randomisering.
    5. Ukontrolleret hjertearytmi inden for 6 måneder før randomisering.
    6. QTcF-interval > 500 msek, medmindre det tilskrives bundt-grenblok.
    7. Aktuel progressiv trombose trods behandling.
    8. Historie om porfyri.
    9. Child-Pugh-score ≥ 10.
    10. Psykiatrisk sygdom, social situation eller enhver anden tilstand, der ville begrænse overholdelse af forsøgskrav eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater, som vurderet af investigator eller sponsor.
    11. Manglende evne eller vilje til at overholde protokolbegrænsningerne for MF-terapi og anden medicin forud for og under undersøgelsesbehandling.
  6. Forsøgspersoner med en tidligere eller samtidig malignitet, hvis naturlige historie eller behandling har et betydeligt potentiale til at interferere med sikkerheds- eller effektivitetsvurderingen af ​​undersøgelsesregimet.
  7. Kendt klinisk signifikant anæmi på grund af jern-, vitamin B12- eller folatmangel eller autoimmun eller arvelig hæmolytisk anæmi eller gastrointestinal blødning eller thalassæmi.
  8. Kendt positiv status for HIV.
  9. Kronisk aktiv eller akut viral hepatitis A-, B- eller C-infektion eller hepatitis B- eller C-bærer (test påkrævet for hepatitis B og C).
  10. Uafklarede ikke-hæmatologiske toksiciteter fra tidligere behandlinger, der er > Grad 1 pr. CTCAE v5.0.
  11. Tilstedeværelse af perifer neuropati ≥ Grad 2 pr. CTCAE v5.0.
  12. Kvinder, der allerede er gravide eller ammende.

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Momelotinib
Deltagerne vil modtage momelotinib plus placebo for at matche danazol
Medicin: Momelotinib
Momelotinib-tabletter vil blive selvadministreret oralt én gang dagligt
Andre navne:
  • MMB, GS-0387, CYT387
Medicin: Placebo for at matche danazol
Danazol placebo-kapsler vil blive selvadministreret oralt to gange dagligt
Aktiv komparator: Danazol
Deltagerne vil modtage danazol plus placebo for at matche momelotinib
Medicin: Danazol
Danazol-kapsler vil blive selvadministreret oralt to gange dagligt
Andre navne:
  • Danocrine
Medicin: Placebo for at matche momelotinib
Momelotinib placebo-tabletter vil blive selvadministreret oralt én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total Symptom Score (TSS) responsrate i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) TSS version (v) 4.0 responsrate blev defineret som en procentdel af deltagere med en >= 50 procent (%) reduktion fra baseline i gennemsnitlig MFSAF TSS over en på hinanden følgende 28-dages periode umiddelbart før slutningen af ​​uge 24. TSS-responsraten blev målt ved hjælp af MFSAF v4.0. MFSAF v4.0 omfatter 7 domæner, der repræsenterer 7 mest relevante symptomer på myelofibrose (MF) identificeret gennem eksisterende deltager- og klinikerbaseret evidens: træthed, nattesved, kløe, ubehag i maven, smerter under venstre ribben, tidlig mæthed og knoglesmerter. Deltagerne scorede hvert symptomdomæne ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige). MFSAF TSS blev beregnet som summen af ​​score på 7 domæner for et muligt område af score på 0 til 70, med en højere TSS svarende til mere alvorlige symptomer. En reduktion fra baseline svarede til en mindskelse af MF-symptomer. Baseline var den sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato.
Baseline og uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med transfusionsuafhængighed (TI) i uge 24
Tidsramme: Uge 24
TI-status blev defineret som ikke at modtage røde blodlegemer (RBC) eller fuldblodstransfusion i >=12 uger, uden hæmoglobinniveau (Hgb) < 8 gram pr. deciliter (g/dL) i det samme interval. Procentdel af deltagere med TI er blevet præsenteret.
Uge 24
Splenic Respons Rate (SRR) på >=25 % i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Miltresponsrate (SRR) er defineret som procentdelen af ​​deltagere, der har en reduktion i miltvolumen på >=25 % fra baseline ved slutningen af ​​uge 24. Baseline var den sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i MFSAF TSS i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
TSS blev målt ved hjælp af MFSAF v4.0. MFSAF v4.0 omfatter 7 domæner, der repræsenterer de 7 mest relevante symptomer på MF, identificeret gennem eksisterende deltager- og klinikerbaseret evidens: træthed, nattesved, kløe, ubehag i maven, smerter under venstre ribben, tidlig mæthed og knoglesmerter. Deltagerne scorede hvert symptomdomæne ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige). MFSAF TSS blev beregnet som summen af ​​score af de 7 domæner for et muligt interval af score på 0 til 70, med en højere TSS svarende til mere alvorlige symptomer. En reduktion fra baseline svarede til en mindskelse af MF-symptomer. Baseline var den sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato. Ændring fra baseline blev defineret som post-baseline værdien minus baseline værdi.
Baseline og uge 24
Splenic Respons Rate (SRR) på >= 35 % i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Miltresponsrate (SRR) er defineret som procentdelen af ​​deltagere, der har en reduktion i miltvolumen på >=35 % fra baseline ved slutningen af ​​uge 24. Baseline var den sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato.
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere med nul RBC-enheder transfunderet over 24 uger
Tidsramme: Op til 24 uger
Procentdel af deltagere med nul RBC-enheder transfunderet over 24 uger blev rapporteret.
Op til 24 uger
Procentdel af deltagere med <=4 RBC-enheder transfunderet over 24 uger
Tidsramme: Op til 24 uger
Procentdel af deltagere med <=4 RBC-enheder transfunderet over 24 uger blev rapporteret.
Op til 24 uger
Varighed af MFSAF TSS-svar
Tidsramme: Op til maksimalt 151 uger
Varigheden af ​​MFSAF TSS-respons er defineret som antallet af dage fra starten af ​​den indledende 28-dages periode, hvor en deltager havde en >= 50 % reduktion fra baseline TSS til den første dag af den 7-dages vurdering, der bestemmer gennemsnittet TSS for den 28-dages periode, hvor deltagernes TSS er lig med eller overstiger deres basisværdi.
Op til maksimalt 151 uger
Varighed af TI-svar
Tidsramme: Op til maksimalt 151 uger
Varighed af TI er defineret som antallet af dage fra (a) den første dag i en 12-ugers periode, der opfylder definitionen af ​​12-ugers TI-status, til (b) den første RBC-transfusion eller Hgb-niveau < 8 g/dL ( undtagen i tilfælde af klinisk åbenlys blødning).
Op til maksimalt 151 uger
Gennemsnitligt kumulativt antal fuldblodsenheder transfunderet over 24 uger
Tidsramme: Op til uge 24
Kumulativ transfusionsrisiko blev beregnet som det estimerede gennemsnitlige kumulative antal fuldblodsenheder transfunderet under undersøgelsen.
Op til uge 24
Procentdel af deltagere med status for transfusionsafhængighed (TD) i uge 24
Tidsramme: Uge 24
TD-status i uge 24 er defineret som krav om >=4 RBC-enheder i en 8-ugers periode umiddelbart før slutningen af ​​uge 24.
Uge 24
Procentdel af deltagere med et hæmoglobinrespons
Tidsramme: Baseline og uge 24
Hæmoglobinrespons er defineret som stigninger på >= 1, >= 1,5 eller >= 2 g/dL fra baseline i Hgb, målt over en (rullende) periode på mindst 12 på hinanden følgende uger, der falder helt inden udgangen af ​​uge 24. Baseline var den sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato. Data er blevet rapporteret for procentdel af deltagere, der havde >= 1, >= 1,5 eller >= 2 g/dL stigning fra baseline i hæmoglobin.
Baseline og uge 24
Antal baseline TD-deltagere med TI-status i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Deltagerne blev defineret som havende TD, hvis de opfyldte begge følgende krav i de 8 uger umiddelbart før slutningen af ​​uge 24: >= 4 røde blodlegemer eller fuldblodsenheder blev transfunderet (undtagen i tilfælde af klinisk åbenlys blødning), hver som svar på en hæmoglobinvurdering på <= 9,5 g/dL; og der var >= 2 hæmoglobinvurderinger med >= 28 dage mellem den tidligste og seneste hæmoglobinvurdering. TI-status blev defineret som ikke at kræve transfusion af røde blodlegemer (undtagen i tilfælde af klinisk åbenlys blødning) i >= 12 uger umiddelbart før slutningen af ​​uge 24, med hæmoglobinniveauer >= 8 g/dL.
Uge 24
Varighed af TI i Baseline TD-deltagere
Tidsramme: Op til maksimalt 151 uger
Varighed af TI er defineret som antallet af dage fra (a) den første dag i en 12-ugers periode, der opfylder definitionen af ​​12-ugers TI-status, til (b) den første RBC-transfusion eller Hgb-niveau < 8 g/dL ( undtagen i tilfælde af klinisk åbenlys blødning).
Op til maksimalt 151 uger
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er) og ikke-alvorlige bivirkninger (ikke-SAE'er) - op til uge 24
Tidsramme: Op til uge 24
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en forsøgsdeltager, der har administreret et eller flere forsøgsprodukter, et sammenligningsprodukt eller et godkendt lægemiddel uanset årsagssammenhængen med behandlingen. En SAE er en AE, der resulterer i død, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller vigtige medicinske hændelser i henhold til medicinsk eller videnskabelig dom. Bivirkninger, der ikke var alvorlige, blev betragtet som ikke-alvorlige bivirkninger.
Op til uge 24
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE) og ikke-alvorlige bivirkninger (ikke-SAE) - fra uge 24 til maksimalt 151 uger
Tidsramme: Fra uge 24 til max 151 uger
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en forsøgsdeltager, der har administreret et eller flere forsøgsprodukter, et sammenligningsprodukt eller et godkendt lægemiddel uanset årsagssammenhængen med behandlingen. En SAE er en AE, der resulterer i død, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller vigtige medicinske hændelser i henhold til medicinsk eller videnskabelig dom. Bivirkninger, der ikke var alvorlige, blev betragtet som ikke-alvorlige bivirkninger.
Fra uge 24 til max 151 uger
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Op til maksimalt 151 uger
Samlet overlevelse er defineret som intervallet fra den første dosisdato for lægemiddel (eller randomiseringsdato for deltagere, der ikke modtog behandling) til døden uanset årsag.
Op til maksimalt 151 uger
Leukæmi-fri overlevelse (LFS)
Tidsramme: Op til maksimalt 151 uger
LFS er defineret som intervallet fra første undersøgelsesdosisdato (eller randomiseringsdato for deltagere, der ikke modtog behandling) til ethvert tegn på leukæmitransformation og/eller død (uanset årsag).
Op til maksimalt 151 uger
Ændring fra baseline i sygdomsrelateret træthed som vurderet af MFSAF TSS v4.0 i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
MFSAF v4.0 omfatter 7 domæner, der repræsenterer de 7 mest relevante symptomer på MF identificeret gennem eksisterende deltager- og klinikerbaseret evidens: træthed, nattesved, kløe, ubehag i maven, smerter under venstre ribben, tidlig mæthed og knoglesmerter. Deltagerne scorede hvert symptomdomæne ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige). Data er blevet rapporteret for sygdomsrelateret træthedsdomæne målt ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige), højere score indikerer det værste resultat. En stigning i score fra baseline indikerede en forværring af træthed, og et fald i score fra baseline indikerede en forbedring i træthed. Baseline var den sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato. Ændring fra baseline blev defineret som post-baseline værdien minus baseline værdi.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i kræftrelateret træthed som vurderet af European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
EORTC QLQ-C30 består af 5 funktionelle skalaer (fysisk, rolle, følelsesmæssig, social, kognitiv), otte enkeltelement symptomskalaer (træthed, smerter, kvalme/opkastning, tab af appetit, forstoppelse, diarré, søvnløshed, dyspnø), som samt underskalaer, der vurderer global sundhed/livskvalitet og økonomisk påvirkning. De fleste emner bruger en 4-punkts Likert-skala fra "slet ikke" til "meget meget" og en uges tilbagekaldelsesperiode med undtagelse af de sidste to punkter, som bruger en 7-punkts skalasvar fra "meget dårlig" til "fremragende ". Score blev beregnet som gennemsnit og transformeret til en 0-100 skala, hvor højere score repræsenterede bedre funktion/livskvalitet. En stigning i score fra baseline indikerede en forbedret funktion/livskvalitet, og et fald i score fra baseline indikerede en forringet funktion/livskvalitet. Baseline var den sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato. Ændring fra baseline blev defineret som post-baseline værdien minus baseline værdi.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i fysisk funktionsscore som vurderet af patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) Fysisk funktion Kort formular 10b i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
PROMIS Fysisk funktion Short Form 10b består af 14 spørgsmål; hver med et 5-punkts svar. PROMIS kortform vurderer en deltagers selvrapporterede evne frem for faktisk udførelse af fysiske aktiviteter. Dette inkluderer funktion af ens overekstremiteter (behændighed), underekstremiteter (gang eller mobilitet) og centrale regioner (nakke, ryg) såvel som instrumentelle aktiviteter i dagligdagen, såsom at løbe ærinder. Deltagerne scorede hvert svar på en skala fra 1 (ikke i stand til at gøre) til 5 (uden problemer eller slet ikke). Samlet mulig række af score var 14 til 70, med højere score svarende til en større fysisk funktionsevne. En stigning i score fra baseline indikerede en forbedring i fysisk funktionsevne, og et fald i score fra baseline indikerede en reduktion i fysisk funktionsevne. Baseline var sidste vurdering foretaget før eller på dagen for første dosisdato. Ændring fra baseline blev defineret som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Baseline og uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sierra Oncology LLC - a GSK company

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Srdan Verstovsek, M.D., Ph.D., Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Ledende efterforsker: Ruben Mesa, UT Health San Antonio Cancer Center, San Antonio, TX, USA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

29. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2019

Først opslået (Faktiske)

22. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRA-MMB-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær myelofibrose

Kliniske forsøg med Momelotinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner