在有症状和贫血的骨髓纤维化患者 (MOMENTUM) 中莫美罗替尼与达那唑的研究
2023年10月30日 更新者：Sierra Oncology LLC - a GSK company
一项随机、双盲、3 期研究，旨在评估莫美罗替尼 (MMB) 与达那唑 (DAN) 在有症状、贫血的原发性骨髓纤维化 (PMF)、真性红细胞增多症 (PV) 后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后的症状性贫血受试者中的活性(ET) 先前接受过 JAK 抑制剂治疗的骨髓纤维化
MOMENTUM 是一项随机、双盲、主动控制的 3 期试验，旨在确认研究药物莫美洛替尼 (MMB) 与达那唑 (DAN) 在先前接受过批准的 Janus 激酶抑制剂 (JAKi) 治疗的有症状和贫血受试者中的差异化临床益处) 治疗骨髓纤维化 (MF)。 本临床研究的目的是比较 MMB 与 DAN 在治疗和减少以下方面的有效性和安全性：1) 疾病相关症状，2) 输血需求和 3) 脾肿大，原发性 MF 成人，真性红细胞增多症后MF 或原发性血小板增多症后 MF。 该研究计划在以下国家/地区进行，包括但不限于：澳大利亚、奥地利、比利时、保加利亚、加拿大、捷克共和国、丹麦、法国、德国、匈牙利、以色列、意大利、新西兰、波兰、罗马尼亚、新加坡、韩国、西班牙、瑞典、台湾、英国和美国。
受试者必须具有 MFSAF v4.0 的症状 筛选时总症状评分≥ 10，并且贫血且 Hgb < 10 g/dL。 对于在筛选时正在进行 JAKi 治疗的受试者，JAKi 治疗必须在至少 1 周的时间内逐渐减少，然后在随机化之前进行 2 周的非治疗清除间隔。
受试者将以 2:1 的比例随机接受口服自我盲法治疗：MMB 加安慰剂或 DAN 加安慰剂。 随机接受 MMB 并完成随机治疗期至第 24 周结束的受试者可以在开放标签延长治疗期中继续接受 MMB 至第 204 周结束（总治疗期约为 4 年），如果受试者容忍并继续受益于 MMB。
在以下情况下，随机接受 DAN 的受试者可能会交叉接受 MMB 开放标签治疗：
- 如果他们完成了随机治疗期，则在第 24 周结束时；或者
- 在第 24 周结束时，如果他们停止使用 DAN 治疗但继续进行研究评估并且不接受违禁药物，包括替代的活性抗 MF 治疗；或者
- 在随机治疗期间的任何时间，如果他们符合协议定义的放射学确认的症状性脾脏进展标准。
在第 24 周结束时获得临床益处的随机接受 DAN 的受试者可选择继续 DAN 治疗直至第 48 周。 比较治疗 DAN 是美国和其他一些国家批准的药物，国家指南推荐将其作为 MF 贫血的治疗方法。
研究概览
地位
完全的
详细说明
MOMENTUM 联系邮箱：momentum_clintrials.gov@sierraoncology.com
研究类型
介入性
注册 (实际的)
195
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hovedstaden
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Herlev、Hovedstaden、丹麦、2730
- Herlev Hospital
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Nordjylland
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Aalborg、Nordjylland、丹麦、9000
- Aalborg Universitetshospital - Syd
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Sjælland
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Roskilde、Sjælland、丹麦、4000
- Sjællands Universitetshospital - Roskilde
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Syddanmark
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Odense、Syddanmark、丹麦、5000
- Odense Universitetshospital
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Haifa、以色列、3109601
- Rambam Health Care Campus
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Haifa、以色列、3436212
- Carmel Medical Center
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Jerusalem、以色列、9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Kfar Saba、以色列、4428164
- Meir Medical Center
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Nahariya、以色列
- Western Galilee Hospital-Nahariya
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Petah tikva、以色列、4941492
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
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Tel Aviv、以色列
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Central District
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Be'er Ya'aqov、Central District、以色列、7030000
- Yitzhak Shamir Medical Center
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Haifa District
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Haifa、Haifa District、以色列、31048
- Bnai Zion Medical Center
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Jerusalem District
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Jerusalem、Jerusalem District、以色列
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Pleven、保加利亚、5800
- University Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Georgi Stranski EAD
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Sofia、保加利亚、1756
- National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
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Sofia、保加利亚、1431
- University Hospital St. Ivan Rilski
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Sofia、保加利亚、1431
- University Multiprofile Hospital For Active Treatment Aleksandrovska
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Québec、加拿大、G1J 1Z4
- Hôpital de L'Enfant-Jésus
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
- Saint Paul's Hospital
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 1V7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8V 5C2
- McMaster University Medical Center
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3H 2R9
- Research Institute of the McGill University Health Centre
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Budapest、匈牙利、1083
- Semmelweis Egyetem
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Győr、匈牙利、9023
- Petz Aladar Megyei Oktato Korhaz
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Baranya
-
Pécs、Baranya、匈牙利、7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
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Hajdu-Bihar
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Debrecen、Hajdu-Bihar、匈牙利、4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Komárom-Esztergom
-
Tatabánya、Komárom-Esztergom、匈牙利、2800
- Szent Borbala Korhaz
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Pest
-
Budapest、Pest、匈牙利、1097
- Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet - Szent László Telephely
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Somogy
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Kaposvár、Somogy、匈牙利、7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
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Szabolcs-Szatmár-Bereg
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Nyíregyháza、Szabolcs-Szatmár-Bereg、匈牙利、4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
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Vas
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Szombathely、Vas、匈牙利、9700
- Markusovszky Egyetemi Oktatókórház Szombathely
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Taipei、台湾、10002
- National Taiwan University Hospital
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Taoyuan、台湾、333
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
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Chaiyi
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Puzi City、Chaiyi、台湾、613
- Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
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Taichung
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Taichung City、Taichung、台湾、40447
- China Medical University Hospital
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Busan、大韩民国、48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
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Busan、大韩民国、47392
- Inje University Busan Paik Hospital
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Seongnam-si、大韩民国、13620
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul、大韩民国
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韩民国
- Samsung Medical Center
-
Seoul、大韩民国、03722
- Severance Hospital
-
Seoul、大韩民国、06591
- The Catholic University of Korea Seoul Saint Mary's Hospital
-
Ulsan、大韩民国、44033
- Ulsan University Hospital
-
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Daegu Gwang'yeogsi
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Daegu、Daegu Gwang'yeogsi、大韩民国、41944
- Kyungpook National University Hospital
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Steyr、奥地利、4400
- Oberösterreichische Gesundheitsholding GmbH
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Tyrol
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Innsbruck、Tyrol、奥地利、6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
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Upper Austria
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Linz、Upper Austria、奥地利、4020
- Ordensklinikum Linz Elisabethinen
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Vienna
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Wien、Vienna、奥地利、1090
- Medizinische Universität Wien
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Köln、德国、50937
- Uniklinik Köln
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Lübeck、德国、23538
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lubeck
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Mutlangen、德国、73557
- Kliniken Ostalb - Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
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-
Nordrhein-Westfalen
-
Aachen、Nordrhein-Westfalen、德国、52074
- Universitätsklinikum Aachen
-
Essen、Nordrhein-Westfalen、德国、45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Minden、Nordrhein-Westfalen、德国、32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Sachsen
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Dresden、Sachsen、德国、01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Leipzig、Sachsen、德国、04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
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Sachsen-Anhalt
-
Halle、Sachsen-Anhalt、德国、06120
- Universitätsklinikum Halle
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Thuringen
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Jena、Thuringen、德国、07747
- Universitätsklinikum Jena
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Alessandria、意大利、15121
- Azienda Ospedaliera Nazionale SS. Antonio e Biagio e C. Arrigo - Alessandria
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Bologna、意大利、40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
-
Genova、意大利、16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milano、意大利、20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano、意大利、20162
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Napoli、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Novara、意大利、28100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
-
Roma、意大利、00161
- Umberto I - Policlinico di Roma
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Roma、意大利、20123
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Udine、意大利、33100
- Presidio Ospedaliero Universitario Santa Maria della Misericordia
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Varese、意大利、21100
- Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi
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Verona、意大利、37134
- Ospedale Policlinico Giambattista Rossi Borgo Roma
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Florence
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Firenze、Florence、意大利、50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
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Foggia
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San Giovanni Rotondo、Foggia、意大利、71013
- Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Forli-Cesena
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Meldola、Forli-Cesena、意大利、47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
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Monza E Brianza
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Monza、Monza E Brianza、意大利、20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
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Pesaro E Urbino
-
Pesaro、Pesaro E Urbino、意大利、61121
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Marche Nord
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Potenza
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Rionero In Vulture、Potenza、意大利、85028
- IRCCS Centro di Riferimento Oncologico di Basilicata
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Turin
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Torino、Turin、意大利、10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Torino、Turin、意大利、10128
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
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Jihormoravsky Kraj
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Brno、Jihormoravsky Kraj、捷克语、625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Singapore、新加坡、169608
- Singapore General Hospital
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Singapore、新加坡、308433
- Tan Tock Seng Hospital
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Auckland、新西兰、0622
- North Shore Hospital
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Auckland、新西兰、2025
- Middlemore Clinical Trials
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Antwerpen、比利时、2060
- Ziekenhuis Netwerk Antwerpen Stuivenberg
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Liège、比利时、B-4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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Brussels
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Bruxelles、Brussels、比利时、1070
- Hôpital Erasme
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Hainaut
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Charleroi、Hainaut、比利时、6000
- Grand Hôpital De Charleroi - Notre Dame
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West-Vlaanderen
-
Brugge、West-Vlaanderen、比利时、8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Angers、法国、49 933
- Centre Hosptitalier Universitaire Angers
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Lille、法国、59000
- Hopital Saint-Vincent de Paul - Lille
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Marseille、法国、13385
- Hôpital de la Conception
-
Mulhouse、法国、68100
- Hôpital Emile Muller
-
Nantes、法国、44000
- Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hotel Dieu
-
Poitiers、法国、86021
- Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
-
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Aquitaine
-
Pessac、Aquitaine、法国、33604
- Hôpital Haut-Lévèque
-
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Basse-Normandie
-
Caen、Basse-Normandie、法国、14033
- Hospital Center University Of Caen Normandie
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Hauts-de-France
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Lille、Hauts-de-France、法国、59037
- Hopital Claude Huriez
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Ile-de-France
-
Paris、Ile-de-France、法国、75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris、Ile-de-France、法国、75571
- Hopital Saint-Antoine
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Limousin
-
Limoges、Limousin、法国、87042
- Centre Hospitalier Universitaire Limoges
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Nord Pas-Des-Calais
-
Lens、Nord Pas-Des-Calais、法国、62307
- Centre Hospitalier de LENS
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Pays De La Loire
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Le Mans、Pays De La Loire、法国、72037
- Centre Hospitalier Le Mans
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Picardie
-
Amiens、Picardie、法国、80054
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
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Provence-Alpes-Côte d'Azur
-
Nice、Provence-Alpes-Côte d'Azur、法国、06200
- Hôpital l'Archet
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Rhone-Alps
-
Pierre-Bénite、Rhone-Alps、法国、69495
- Centre hospitalier Lyon-Sud
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Łódź、波兰、93-513
- Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi
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Dolnoslaskie
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Wrocław、Dolnoslaskie、波兰、50-367
- Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
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Lubelskie
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Lublin、Lubelskie、波兰、20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie
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Malopolskie
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Kraków、Malopolskie、波兰、31-501
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Mazowieckie
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Warszawa、Mazowieckie、波兰、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Warszawa、Mazowieckie、波兰、03-401
- Alvamed Zakład Specjalistycznej Opieki Zdrowotnej
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Małopolskie
-
Kraków、Małopolskie、波兰、31-826
- Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie
-
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Opolskie
-
Opole、Opolskie、波兰、45-064
- Szpital Wojewódzki w Opolu
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Pomorskie
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Gdańsk、Pomorskie、波兰、80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku
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Salskie
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Chorzów、Salskie、波兰、41-503
- Silesian Healthy Blood Clinic
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Australian Capital Territory
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Garran、Australian Capital Territory、澳大利亚、2605
- Canberra Region Cancer Centre
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New South Wales
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Waratah、New South Wales、澳大利亚、2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
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South Australia
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Bedford Park、South Australia、澳大利亚、5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
- Perth Radiological Clinic - Magnetic Resonance Centre
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Uddevalla、瑞典、45153
- Uddevalla Sjukhus
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Stockholm
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Solna、Stockholm、瑞典、171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
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Västra Götalands Län
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Göteborg、Västra Götalands Län、瑞典、413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Braşov、罗马尼亚、500366
- Laboratul clinic MedLife-Policlinica de Diagnostic Rapid Brasov
-
Bucharest、罗马尼亚、030 171
- Coltea - Spital Clinic
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Dolj
-
Craiova、Dolj、罗马尼亚、200143
- Spitalul Filantropia - Craiova
-
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Iasi County
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Iaşi、Iasi County、罗马尼亚、700483
- Institutul Regional de Oncologie Iasi
-
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Mureș
-
Târgu-Mureş、Mureș、罗马尼亚、540136
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85054
- Mayo Clinic Hospital - Phoenix
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California
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Irvine、California、美国、92614
- Irvine Center for Clinical Research
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Los Angeles、California、美国、91011
- Norris Comprehensive Cancer Center
-
Whittier、California、美国、90603
- American Institute of Research - Whittier
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Cancer Pavilion
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20057
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、美国、33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Illinois
-
Rolling Meadows、Illinois、美国、60008
- Northwest Oncology & Hematology - Rolling Meadows
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Irving Medical Center - Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Avon、Ohio、美国、44011
- Cleveland Clinic - Richard E. Jacobs Health Center
-
Canton、Ohio、美国、44718
- Gabrail Cancer Center
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Allegheny Health Network
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
-
-
England
-
Boston、England、英国、PE21 9QS
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
-
Bristol、England、英国、BS2 8ED
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
London、England、英国、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London、England、英国、SE1 9Rt
- Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
-
London、England、英国、W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
Southampton、England、英国、SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Airdrie、Scotland、英国、ML6 0JS
- NHS Lanarkshire
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona、西班牙、08916
- Hospital Germans Trias i Pujol
-
Barcelona、西班牙、08003
- Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques
-
Cáceres、西班牙、10003
- Hospital San Pedro de Alcantara
-
Girona、西班牙、17007
- Institut Català D'Oncologia Girona
-
Madrid、西班牙、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 De Octubre
-
Málaga、西班牙、29010
- Hospital Universitario Virgen de La Victoria
-
Salamanca、西班牙、37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
-
Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia、西班牙、46009
- Hospital Universitario La Fe
-
Zaragoza、西班牙、50012
- Hospital de Día Quirónsalud Zaragoza
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-
Asturias
-
Oviedo、Asturias、西班牙、33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 18 岁。
- 根据世界卫生组织 (WHO) 2016 年标准确诊为 PMF，或根据国际工作组 - 骨髓增生性肿瘤研究和治疗（IWG-MRT 标准）确诊 PV/ET MF。
- 有症状的，定义为在第 BL1 天之前的筛选期间通过单个 MFSAF v4.0 评估评估的 TSS ≥ 10 个单位。
- 贫血，定义为筛查/基线期间 Hgb < 10 g/dL。
- 以前用批准的 JAK 抑制剂治疗 PMF 或 PV/ET MF ≥ 90 天，或≥ 28 天，如果 JAK 抑制剂治疗并发 8 周内需要 ≥ 4 个单位的红细胞输注，或 3/4 级 AE血小板减少症、贫血或血肿。
- 基线脾肿大，定义为在左侧肋缘下方 ≥ 5 cm 处可触及脾脏，或影像学（超声、MRI 或 CT 可接受）体积 ≥ 450 cm³，在随机分组前的任何时间点进行筛选时进行评估。
- DIPSS 或 DIPSS-plus 定义的高风险、中等 2 或中等 1 风险 MF。
- 未计划进行同种异体干细胞移植。
可接受的实验室评估：
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 0.75 × 10⁹/L。
- 血小板计数 (PLT) ≥ 25 × 10⁹/L（无需输注血小板）。
- 外周爆炸计数 < 10%。
- 谷丙转氨酶/谷氨酸-草酰乙酸转氨酶 (AST/SGOT) 和丙氨酸转氨酶/血清谷氨酸-丙酮酸转氨酶 (ALT/SGPT) ≤ 3 × ULN（如果研究者判断肝脏受髓外造血影响或相关，则≤ 5 × ULN前 60 天内开始的铁螯合剂治疗）。
- 根据 Cockcroft-Gault 计算的肌酐清除率 (CCr) ≥ 30 mL/min。
- 直接胆红素 ≤ 2.0 × ULN。
排除标准：
在注明的时间段内使用以下治疗方法：
- 任何时候之前的莫美洛替尼治疗。
- 在基线第一天前 1 周内批准 JAK 抑制剂治疗（例如，fedratinib 或 ruxolitinib）。
- 基线第一天前 1 周内进行积极的抗 MF 治疗。
- 随机化前 1 周内使用强效细胞色素 P450 3A4 (CYP3A4) 诱导剂。
- 随机化前 4 周内的研究药物（包括研究 JAK 抑制剂）。
- 随机化前 4 周内使用红细胞生成刺激剂 (ESA)。
- 随机化前 3 个月内服用达那唑。
- 随机分组前 3 个月内接受过脾脏照射。
- 目前正在接受辛伐他汀、阿托伐他汀、洛伐他汀或瑞舒伐他汀治疗。
- 前列腺癌病史，已通过手术或放疗治疗并假定治愈的局限性前列腺癌除外。
- 前列腺特异性抗原 (PSA) > 4 ng/mL。
- 由于先前的脾切除术或不愿意或不能按照协议要求进行 MRI 或 CT 扫描以测量脾脏体积，因此不适合脾脏体积测量。
以下任何一项（标准 a - k）：
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于：活动性不受控制的感染（接受门诊抗菌和/或抗病毒治疗以控制感染或作为感染预防的受试者可能包括在试验中）。
- 随机分组前 4 周内，根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5.0 ≥ 2 级的显着活动性或慢性出血事件。
- 随机分组前 6 个月内出现不稳定型心绞痛。
- 随机分组前 6 个月内有症状的充血性心力衰竭。
- 随机分组前 6 个月内出现不受控制的心律失常。
- QTcF 间期 > 500 毫秒，除非归因于束支传导阻滞。
- 目前进行性血栓形成尽管治疗。
- 卟啉症的历史。
- Child-Pugh 评分 ≥ 10。
- 根据研究者或申办者的判断，精神疾病、社会状况或任何其他会限制对试验要求的依从性或可能干扰研究结果解释的情况。
- 在研究治疗之前和期间不能或不愿意遵守对 MF 治疗和其他药物的协议限制。
- 既往或并发恶性肿瘤的受试者，其自然病史或治疗有很大可能干扰研究方案的安全性或有效性评估。
- 由于铁、维生素 B12 或叶酸缺乏，或自身免疫性或遗传性溶血性贫血，或胃肠道出血或地中海贫血，已知有临床意义的贫血。
- 已知的 HIV 阳性状态。
- 慢性活动性或急性病毒性甲型、乙型或丙型肝炎感染，或乙型或丙型肝炎携带者（乙型和丙型肝炎需要进行检测）。
- 根据 CTCAE v5.0 的 > 1 级的先前治疗未解决的非血液学毒性。
- 根据 CTCAE v5.0 存在≥ 2 级的周围神经病变。
- 已经怀孕或哺乳期的妇女。
额外的纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：莫美洛替尼
参与者将接受莫美洛替尼加安慰剂以匹配达那唑
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Momelotinib 片剂将每天口服一次
其他名称：
达那唑安慰剂胶囊将每天口服两次
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有源比较器：达那唑
参与者将接受达那唑加安慰剂以匹配 momelotinib
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达那唑胶囊将每天两次自行口服给药
其他名称：
Momelotinib 安慰剂片剂将每天口服一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 周的总症状评分 (TSS) 有效率
大体时间：基线和第 24 周
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骨髓纤维化症状评估表 (MFSAF) TSS 版本 (v) 4.0 响应率定义为在第 24 周结束前连续 28 天期间平均 MFSAF TSS 较基线降低 >= 50% (%) 的参与者百分比。
TSS 响应率使用 MFSAF v4.0 进行测量。
MFSAF v4.0 包含 7 个域，代表通过现有参与者和临床医生的证据确定的 7 种最相关的骨髓纤维化 (MF) 症状：疲劳、盗汗、瘙痒、腹部不适、左肋骨下疼痛、早饱感和骨痛。
参与者使用 11 点数字评分量表对每个症状领域进行评分，评分范围从 0（不存在）到 10（可想象的最差）。
MFSAF TSS 计算为 7 个域的分数总和，可能的分数范围为 0 到 70，TSS 越高对应于更严重的症状。
相对于基线的降低对应于 MF 症状的减轻。
基线是首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
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基线和第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 周时具有输血独立性 (TI) 的参与者百分比
大体时间：第 24 周
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TI 状态定义为连续 12 周以上未接受红细胞 (RBC) 或全血输注，且在同一时间间隔内血红蛋白 (Hgb) 水平不低于 8 克/分升 (g/dL)。
已列出患有 TI 的参与者的百分比。
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第 24 周
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第 24 周时脾脏缓解率 (SRR) >=25%
大体时间：基线和第 24 周
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脾脏缓解率 (SRR) 定义为第 24 周结束时脾脏体积较基线减少 >=25% 的参与者的百分比。
基线是首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
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基线和第 24 周
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第 24 周 MFSAF TSS 相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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TSS 使用 MFSAF v4.0 进行测量。
MFSAF v4.0 包含 7 个领域，代表通过现有参与者和临床医生的证据确定的 7 种最相关的 MF 症状：疲劳、盗汗、瘙痒、腹部不适、左肋骨下疼痛、早饱感和骨痛。
参与者使用 11 点数字评分量表对每个症状领域进行评分，评分范围从 0（不存在）到 10（可想象的最差）。
MFSAF TSS 计算为 7 个域的分数总和，可能的分数范围为 0 到 70，TSS 越高对应于更严重的症状。
相对于基线的降低对应于 MF 症状的减轻。
基线是首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
相对于基线的变化被定义为基线后值减去基线值。
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基线和第 24 周
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第 24 周时脾脏缓解率 (SRR) >= 35%
大体时间：基线和第 24 周
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脾脏缓解率 (SRR) 定义为第 24 周结束时脾脏体积较基线减少 >=35% 的参与者的百分比。
基线是首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
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基线和第 24 周
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24 周内输血红细胞单位为零的参与者的百分比
大体时间：长达 24 周
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报告了 24 周内输血红细胞单位为零的参与者的百分比。
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长达 24 周
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24 周内输血 <=4 个红细胞单位的参与者百分比
大体时间：长达 24 周
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报告了 24 周内输血 <=4 红细胞单位的参与者的百分比。
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长达 24 周
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MFSAF TSS 响应的持续时间
大体时间：最长 151 周
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MFSAF TSS 响应的持续时间定义为从最初 28 天期间开始（其中参与者的 TSS 较基线降低 >= 50%）到确定平均值的 7 天评估第一天的天数参与者 TSS 等于或超过其基线值的 28 天期间的 TSS。
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最长 151 周
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TI 响应的持续时间
大体时间：最长 151 周
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TI 持续时间定义为从 (a) 满足 12 周 TI 状态定义的 12 周期间的第一天到 (b) 第一次红细胞输血或 Hgb 水平 < 8 g/dL 之间的天数（临床上明显出血的情况除外）。
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最长 151 周
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24 周内输注的全血单位的平均累积数量
大体时间：截至第 24 周
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累积输血风险计算为研究期间输注的全血单位的估计平均累积数量。
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截至第 24 周
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第 24 周时具有输血依赖 (TD) 状态的参与者的百分比
大体时间：第 24 周
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第 24 周的 TD 状态定义为在第 24 周结束之前的 8 周内需要 >=4 个 RBC 单位。
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第 24 周
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有血红蛋白反应的参与者百分比
大体时间：基线和第 24 周
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血红蛋白反应定义为 Hgb 较基线增加 >= 1、>= 1.5 或 >= 2 g/dL，在至少连续 12 周（滚动）期间测量，在第 24 周结束之前完全下降。
基线是首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
已报告血红蛋白较基线增加 >= 1、>= 1.5 或 >= 2 g/dL 的参与者百分比数据。
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基线和第 24 周
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第 24 周时具有 TI 状态的基线 TD 参与者数量
大体时间：第 24 周
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如果参与者在第 24 周结束前的 8 周内满足以下两项要求，则被定义为患有 TD：每人输注 >= 4 个红细胞或全血单位（临床明显出血的情况除外）响应血红蛋白评估 <= 9.5 g/dL；并且有 >= 2 次血红蛋白评估，最早和最晚的血红蛋白评估之间的间隔 >= 28 天。
TI状态定义为在第24周结束之前≥12周不需要红细胞输注（临床明显出血的情况除外），且血红蛋白水平≥8g/dL。
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第 24 周
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基线 TD 参与者的 TI 持续时间
大体时间：最长 151 周
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TI 持续时间定义为从 (a) 满足 12 周 TI 状态定义的 12 周期间的第一天到 (b) 第一次红细胞输血或 Hgb 水平 < 8 g/dL 之间的天数（临床上明显出血的情况除外）。
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最长 151 周
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发生严重不良事件 (SAE) 和非严重不良事件 (Non-SAE) 的参与者人数 - 截至第 24 周
大体时间：截至第 24 周
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不良事件 (AE) 是指服用研究产品、对照产品或已批准药物的试验参与者发生的任何不良医疗事件，无论与治疗是否存在因果关系。
SAE 是指导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或严重残疾或丧失能力、导致先天性异常/出生缺陷或根据医学或科学的任何重要医疗事件的 AE判断。
不严重的不良事件被视为非严重不良事件。
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截至第 24 周
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发生严重不良事件 (SAE) 和非严重不良事件 (Non-SAE) 的参与者人数 - 从第 24 周到最多 151 周
大体时间：从第 24 周到最长 151 周
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AE 是指试验参与者在服用研究产品、对照产品或已批准药物时发生的任何不良医疗事件，无论与治疗是否存在因果关系。
SAE 是指导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或严重残疾或丧失能力、导致先天性异常/出生缺陷或根据医学或科学的任何重要医疗事件的 AE判断。
不严重的不良事件被视为非严重不良事件。
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从第 24 周到最长 151 周
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总生存期 (OS)
大体时间：最长 151 周
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总生存期定义为从首次研究药物给药日期（或未接受治疗的参与者的随机化日期）到任何原因死亡的时间间隔。
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最长 151 周
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无白血病生存期 (LFS)
大体时间：最长 151 周
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LFS 定义为从首次研究药物给药日期（或未接受治疗的参与者的随机化日期）到任何白血病转化和/或死亡（任何原因）证据的时间间隔。
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最长 151 周
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第 24 周由 MFSAF TSS v4.0 评估的疾病相关疲劳基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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MFSAF v4.0 包含 7 个领域，代表通过现有参与者和临床医生的证据确定的 7 种最相关的 MF 症状：疲劳、盗汗、瘙痒、腹部不适、左肋骨下疼痛、早饱感和骨痛。
参与者使用 11 点数字评分量表对每个症状领域进行评分，评分范围从 0（不存在）到 10（可想象的最差）。
已报告疾病相关疲劳领域的数据，使用 11 点数字评分量表测量，范围从 0（不存在）到 10（最糟糕的想象），分数越高表示结果最差。
分数相对于基线的增加表明疲劳恶化，分数相对于基线的下降表明疲劳有所改善。
基线是首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
相对于基线的变化被定义为基线后值减去基线值。
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基线和第 24 周
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欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷 (EORTC QLQ-C30) 在第 24 周评估的癌症相关疲劳基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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EORTC QLQ-C30 由 5 个功能量表（身体、角色、情感、社交、认知）、8 个单项症状量表（疲劳、疼痛、恶心/呕吐、食欲不振、便秘、腹泻、失眠、呼吸困难）组成，以及评估全球健康/生活质量和财务影响的子量表。
大多数项目使用从“完全不”到“非常”的 4 点量表以及一周的回忆期，最后两个项目除外，它们使用从“非常差”到“优秀”的 7 点量表响应”。
对分数进行平均并转换为 0-100 等级，分数越高代表功能/生活质量越好。
分数相对于基线的增加表明功能/生活质量的改善，分数相对于基线的下降表明功能/生活质量的恶化。
基线是首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
相对于基线的变化被定义为基线后值减去基线值。
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基线和第 24 周
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第 24 周时通过患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 身体功能简表 10b 评估的身体功能评分相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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PROMIS 身体机能简表 10b 包含 14 个问题；每个都有 5 分响应。
PROMIS 简短形式评估参与者的自我报告能力，而不是身体活动的实际表现。
这包括上肢（灵活性）、下肢（行走或活动）和中央区域（颈部、背部）的功能以及日常生活的工具性活动，例如跑腿。
参与者对每个回答进行评分，评分范围从 1（无法做）到 5（没有任何困难，或根本没有）。
总分范围为 14 至 70，分数越高，身体机能能力越强。
得分较基线增加表明身体机能能力提高，得分较基线下降表明身体机能能力下降。
基线是在首次给药日期之前或当天进行的最后一次评估。
相对于基线的变化被定义为基线后值减去基线值。
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基线和第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Srdan Verstovsek, M.D., Ph.D.、Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
- 首席研究员：Ruben Mesa、UT Health San Antonio Cancer Center, San Antonio, TX, USA
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月7日
初级完成 (实际的)
2021年12月3日
研究完成 (实际的)
2022年12月29日
研究注册日期
首次提交
2019年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月20日
首次发布 (实际的)
2019年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月30日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SRA-MMB-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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莫美洛替尼的临床试验
-
Sierra Oncology, Inc.完全的原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症后骨髓纤维化 | 原发性血小板增多症后骨髓纤维化美国, 法国, 德国, 西班牙, 以色列, 保加利亚, 罗马尼亚, 日本, 台湾, 大韩民国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 荷兰, 新加坡, 波兰, 匈牙利, 丹麦, 瑞典, 英国, 捷克语, 奥地利