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Uno studio su momelotinib rispetto a danazolo nei pazienti con mielofibrosi sintomatica e anemica (MOMENTUM)

30 ottobre 2023 aggiornato da: Sierra Oncology LLC - a GSK company

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, di fase 3 per valutare l'attività di momelotinib (MMB) rispetto a danazolo (DAN) in soggetti sintomatici, anemici con mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (PV) o trombocitemia post-essenziale (ET) Mielofibrosi precedentemente trattata con terapia con inibitori JAK

MOMENTUM è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo inteso a confermare i benefici clinici differenziati del farmaco sperimentale momelotinib (MMB) rispetto al danazolo (DAN) in soggetti sintomatici e anemici che hanno precedentemente ricevuto un inibitore della Janus chinasi approvato (JAKi ) terapia per la mielofibrosi (MF). Lo scopo di questo studio clinico è confrontare l'efficacia e la sicurezza di MMB rispetto a DAN nel trattamento e nella riduzione di: 1) sintomi correlati alla malattia, 2) necessità di trasfusioni di sangue e 3) splenomegalia, in adulti con MF primaria, post-policitemia vera MF o post-trombocitemia essenziale MF. Lo studio è pianificato in paesi inclusi, ma non limitati a: Australia, Austria, Belgio, Bulgaria, Canada, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Israele, Italia, Nuova Zelanda, Polonia, Romania, Singapore, Corea del Sud, Spagna, Svezia, Taiwan, Regno Unito e Stati Uniti.

I soggetti devono essere sintomatici con un MFSAF v4.0 Punteggio totale dei sintomi ≥ 10 allo screening ed essere anemici con Hgb < 10 g/dL. Per i soggetti con terapia JAKi in corso allo screening, la terapia JAKi deve essere ridotta gradualmente per un periodo di almeno 1 settimana, seguita da un intervallo di interruzione senza trattamento di 2 settimane prima della randomizzazione.

I soggetti saranno randomizzati 2:1 per autosomministrarsi per via orale in cieco trattamento: MMB più placebo o DAN più placebo. I soggetti randomizzati a ricevere MMB che completano il periodo di trattamento randomizzato fino alla fine della settimana 24 possono continuare a ricevere MMB nel periodo di trattamento esteso in aperto fino alla fine della settimana 204 (un periodo totale di trattamento di circa 4 anni) se il soggetto tollera e continua a beneficiare di MMB.

I soggetti randomizzati a ricevere DAN possono passare al trattamento in aperto con MMB nelle seguenti circostanze:

  • alla fine della settimana 24 se completano il periodo di trattamento randomizzato; o
  • alla fine della settimana 24 se interrompono il trattamento con DAN ma continuano le valutazioni dello studio e non ricevono farmaci proibiti inclusa la terapia alternativa attiva anti-MF; o
  • in qualsiasi momento durante il periodo di trattamento randomizzato se soddisfano i criteri definiti dal protocollo per la progressione splenica sintomatica confermata radiograficamente.

I soggetti randomizzati a ricevere DAN che ricevono beneficio clinico alla fine della settimana 24 possono scegliere di continuare la terapia DAN fino alla settimana 48. Il trattamento di confronto, DAN, è un farmaco approvato negli Stati Uniti e in alcuni altri paesi ed è raccomandato dalle linee guida nazionali come trattamento per l'anemia nella MF.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

E-mail di contatto MOMENTUM: momentum_clintrials.gov@sierraoncology.com

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

195

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Region Cancer Centre
    • New South Wales
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Calvary Mater Newcastle Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Perth Radiological Clinic - Magnetic Resonance Centre
  • Austria
      • Steyr, Austria, 4400
        • Oberösterreichische Gesundheitsholding GmbH
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Austria, 4020
        • Ordensklinikum Linz Elisabethinen
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2060
        • Ziekenhuis Netwerk Antwerpen Stuivenberg
      • Liège, Belgio, B-4000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgio, 1070
        • Hopital Erasme
    • Hainaut
      • Charleroi, Hainaut, Belgio, 6000
        • Grand Hôpital De Charleroi - Notre Dame
    • West-Vlaanderen
      • Brugge, West-Vlaanderen, Belgio, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • University Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Georgi Stranski EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Hospital St. Ivan Rilski
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital For Active Treatment Aleksandrovska
  • Canada
      • Québec, Canada, G1J 1Z4
        • Hôpital de L'Enfant-Jésus
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Saint Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • McMaster University Medical Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Cechia
    • Jihormoravsky Kraj
      • Brno, Jihormoravsky Kraj, Cechia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Busan, Corea, Repubblica di, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Seongnam-si, Corea, Repubblica di, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul Saint Mary's Hospital
      • Ulsan, Corea, Repubblica di, 44033
        • Ulsan University Hospital
    • Daegu Gwang'yeogsi
      • Daegu, Daegu Gwang'yeogsi, Corea, Repubblica di, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
  • Danimarca
    • Hovedstaden
      • Herlev, Hovedstaden, Danimarca, 2730
        • Herlev Hospital
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Danimarca, 9000
        • Aalborg Universitetshospital - Syd
    • Sjælland
      • Roskilde, Sjælland, Danimarca, 4000
        • Sjællands Universitetshospital - Roskilde
    • Syddanmark
      • Odense, Syddanmark, Danimarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Francia
      • Angers, Francia, 49 933
        • Centre Hosptitalier Universitaire Angers
      • Lille, Francia, 59000
        • Hopital Saint-Vincent de Paul - Lille
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital de la Conception
      • Mulhouse, Francia, 68100
        • Hôpital Emile Muller
      • Nantes, Francia, 44000
        • Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hotel Dieu
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Francia, 33604
        • Hôpital Haut-Lévèque
    • Basse-Normandie
      • Caen, Basse-Normandie, Francia, 14033
        • Hospital Center University Of Caen Normandie
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Francia, 59037
        • Hopital Claude Huriez
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Francia, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Paris, Ile-de-France, Francia, 75571
        • Hopital Saint-Antoine
    • Limousin
      • Limoges, Limousin, Francia, 87042
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
    • Nord Pas-Des-Calais
      • Lens, Nord Pas-Des-Calais, Francia, 62307
        • Centre Hospitalier de LENS
    • Pays De La Loire
      • Le Mans, Pays De La Loire, Francia, 72037
        • Centre Hospitalier Le Mans
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Francia, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur
      • Nice, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Francia, 06200
        • Hôpital l'Archet
    • Rhone-Alps
      • Pierre-Bénite, Rhone-Alps, Francia, 69495
        • Centre hospitalier Lyon-Sud
  • Germania
      • Köln, Germania, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lubeck
      • Mutlangen, Germania, 73557
        • Kliniken Ostalb - Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Germania, 52074
        • Universitätsklinikum Aachen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Minden, Nordrhein-Westfalen, Germania, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Germania, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Germania, 06120
        • Universitätsklinikum Halle
    • Thuringen
      • Jena, Thuringen, Germania, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israele, 3436212
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Kfar Saba, Israele, 4428164
        • Meir Medical Center
      • Nahariya, Israele
        • Western Galilee Hospital-Nahariya
      • Petah tikva, Israele, 4941492
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israele
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Central District
      • Be'er Ya'aqov, Central District, Israele, 7030000
        • Yitzhak Shamir Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
    • Jerusalem District
      • Jerusalem, Jerusalem District, Israele
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Azienda Ospedaliera Nazionale SS. Antonio e Biagio e C. Arrigo - Alessandria
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
      • Genova, Italia, 16132
        • Ospedale Policlinico San Martino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia, 20162
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
      • Roma, Italia, 00161
        • Umberto I - Policlinico di Roma
      • Roma, Italia, 20123
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Udine, Italia, 33100
        • Presidio Ospedaliero Universitario Santa Maria della Misericordia
      • Varese, Italia, 21100
        • Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi
      • Verona, Italia, 37134
        • Ospedale Policlinico Giambattista Rossi Borgo Roma
    • Florence
      • Firenze, Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Italia, 71013
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
    • Forli-Cesena
      • Meldola, Forli-Cesena, Italia, 47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
    • Monza E Brianza
      • Monza, Monza E Brianza, Italia, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
    • Pesaro E Urbino
      • Pesaro, Pesaro E Urbino, Italia, 61121
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Marche Nord
    • Potenza
      • Rionero In Vulture, Potenza, Italia, 85028
        • IRCCS Centro di Riferimento Oncologico di Basilicata
    • Turin
      • Torino, Turin, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Turin, Italia, 10128
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 0622
        • North Shore Hospital
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2025
        • Middlemore Clinical Trials
  • Polonia
      • Łódź, Polonia, 93-513
        • Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, Polonia, 50-367
        • Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polonia, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polonia, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warszawa, Mazowieckie, Polonia, 03-401
        • Alvamed Zakład Specjalistycznej Opieki Zdrowotnej
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polonia, 31-826
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie
    • Opolskie
      • Opole, Opolskie, Polonia, 45-064
        • Szpital Wojewódzki w Opolu
    • Pomorskie
      • Gdańsk, Pomorskie, Polonia, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku
    • Salskie
      • Chorzów, Salskie, Polonia, 41-503
        • Silesian Healthy Blood Clinic
  • Regno Unito
    • England
      • Boston, England, Regno Unito, PE21 9QS
        • United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
      • Bristol, England, Regno Unito, BS2 8ED
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • London, England, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Regno Unito, SE1 9Rt
        • Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, England, Regno Unito, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • Southampton, England, Regno Unito, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Airdrie, Scotland, Regno Unito, ML6 0JS
        • NHS Lanarkshire
  • Romania
      • Braşov, Romania, 500366
        • Laboratul clinic MedLife-Policlinica de Diagnostic Rapid Brasov
      • Bucharest, Romania, 030 171
        • Coltea - Spital Clinic
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Romania, 200143
        • Spitalul Filantropia - Craiova
    • Iasi County
      • Iaşi, Iasi County, Romania, 700483
        • Institutul Regional de Oncologie Iasi
    • Mureș
      • Târgu-Mureş, Mureș, Romania, 540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Tan Tock Seng Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques
      • Cáceres, Spagna, 10003
        • Hospital San Pedro de Alcántara
      • Girona, Spagna, 17007
        • Institut Català D'Oncologia Girona
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Hospital de Día Quirónsalud Zaragoza
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spagna, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Hospital - Phoenix
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92614
        • Irvine Center for Clinical Research
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 91011
        • Norris Comprehensive Cancer Center
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603
        • American Institute of Research - Whittier
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Cancer Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Illinois
      • Rolling Meadows, Illinois, Stati Uniti, 60008
        • Northwest Oncology & Hematology - Rolling Meadows
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center - Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Avon, Ohio, Stati Uniti, 44011
        • Cleveland Clinic - Richard E. Jacobs Health Center
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Allegheny Health Network
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • Svezia
      • Uddevalla, Svezia, 45153
        • Uddevalla Sjukhus
    • Stockholm
      • Solna, Stockholm, Svezia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
    • Västra Götalands Län
      • Göteborg, Västra Götalands Län, Svezia, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
    • Chaiyi
      • Puzi City, Chaiyi, Taiwan, 613
        • Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
    • Taichung
      • Taichung City, Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Győr, Ungheria, 9023
        • Petz Aladar Megyei Oktato Korhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungheria, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
    • Komárom-Esztergom
      • Tatabánya, Komárom-Esztergom, Ungheria, 2800
        • Szent Borbala Korhaz
    • Pest
      • Budapest, Pest, Ungheria, 1097
        • Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet - Szent László Telephely
    • Somogy
      • Kaposvár, Somogy, Ungheria, 7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
    • Szabolcs-Szatmár-Bereg
      • Nyíregyháza, Szabolcs-Szatmár-Bereg, Ungheria, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
    • Vas
      • Szombathely, Vas, Ungheria, 9700
        • Markusovszky Egyetemi Oktatókórház Szombathely

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni.
  2. Diagnosi confermata di PMF in accordo con i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2016, o Post-PV/ET MF in accordo con l'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (criteri IWG-MRT).
  3. Sintomatico, definito come un TSS di ≥ 10 unità valutato da una singola valutazione MFSAF v4.0 durante lo screening prima del giorno BL1.
  4. Anemico, definito come Hgb < 10 g/dL nel periodo di Screening/Baseline.
  5. Trattati in precedenza con un inibitore JAK approvato per PMF o Post-PV/ET MF per ≥ 90 giorni, o ≥ 28 giorni se la terapia con inibitori JAK è complicata dalla necessità di trasfusioni di globuli rossi di ≥ 4 unità in 8 settimane, o eventi avversi di Grado 3/4 di trombocitopenia, anemia o ematoma.
  6. Splenomegalia al basale, definita come presenza di una milza palpabile a ≥ 5 cm, al di sotto del margine costale sinistro, o con volume ≥ 450 cm³ all'imaging (ecografia, risonanza magnetica o TC sono accettabili), valutata durante lo screening in qualsiasi momento prima della randomizzazione.
  7. Rischio MF ad alto rischio, intermedio-2 o intermedio-1 come definito da DIPSS o DIPSS-plus.
  8. Nessun trapianto di cellule staminali allogeniche pianificato.

  9. Valutazioni di laboratorio accettabili:

    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 0,75 × 10⁹/L.
    • Conta piastrinica (PLT) ≥ 25 × 10⁹/L (senza necessità di trasfusione piastrinica).
    • Numero di blasti periferici < 10%.
    • Alanina aminotransferasi/transaminasi glutammico-ossalacetica (AST/SGOT) e alanina aminotransferasi/transaminasi glutammico-piruvica sierica (ALT/SGPT) ≤ 3 × ULN (≤ 5 × ULN se il fegato è interessato da emopoiesi extramidollare a giudizio dello sperimentatore o se correlata alla terapia chelante del ferro iniziata nei 60 giorni precedenti).
    • Clearance della creatinina calcolata (CCr) ≥ 30 mL/min secondo Cockcroft-Gault.
    • Bilirubina diretta ≤ 2,0 × ULN.

Criteri di esclusione:

  1. Uso dei seguenti trattamenti entro i periodi di tempo indicati:

    1. Precedente trattamento con momelotinib in qualsiasi momento.
    2. Terapia approvata con inibitori JAK (ad es. fedratinib o ruxolitinib) entro 1 settimana prima del primo giorno del basale.
    3. Terapia anti-MF attiva entro 1 settimana prima del primo giorno del basale.
    4. Potenti induttori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) entro 1 settimana prima della randomizzazione.
    5. Agente sperimentale (inclusi inibitori JAK sperimentali) entro 4 settimane prima della randomizzazione.
    6. Agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) entro 4 settimane prima della randomizzazione.
    7. Danazol entro 3 mesi prima della randomizzazione.
    8. Irradiazione splenica entro 3 mesi prima della randomizzazione.
    9. Trattamento in corso con simvastatina, atorvastatina, lovastatina o rosuvastatina.
  2. Storia di cancro alla prostata, ad eccezione del cancro alla prostata localizzato che è stato trattato chirurgicamente o mediante radioterapia con intento curativo e presunto guarito.
  3. Antigene prostatico specifico (PSA) > 4 ng/mL.
  4. Non adatto per le misurazioni del volume della milza a causa di una precedente splenectomia o per la riluttanza o l'impossibilità di sottoporsi a una scansione MRI o TC per la misurazione del volume della milza secondo i requisiti del protocollo.

  5. Uno qualsiasi dei seguenti (criteri a - k):

    1. Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a: infezione attiva non controllata (i soggetti che ricevono trattamenti antibatterici e/o antivirali ambulatoriali per infezioni sotto controllo o come profilassi delle infezioni possono essere inclusi nello studio).
    2. Evento significativo di sanguinamento attivo o cronico ≥ Grado 2 secondo Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0, entro 4 settimane prima della randomizzazione.
    3. Angina pectoris instabile entro 6 mesi prima della randomizzazione.
    4. Insufficienza cardiaca congestizia sintomatica entro 6 mesi prima della randomizzazione.
    5. Aritmia cardiaca incontrollata entro 6 mesi prima della randomizzazione.
    6. Intervallo QTcF > 500 msec, a meno che non sia attribuito a blocco di branca.
    7. Trombosi progressiva in atto nonostante il trattamento.
    8. Storia della porfiria.
    9. Punteggio Child-Pugh ≥ 10.
    10. Malattia psichiatrica, situazione sociale o qualsiasi altra condizione che limiterebbe la conformità ai requisiti dello studio o potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio, come giudicato dallo sperimentatore o dallo sponsor.
    11. Incapacità o riluttanza a rispettare le restrizioni del protocollo sulla terapia MF e altri farmaci prima e durante il trattamento in studio.
  6. - Soggetti con un tumore maligno precedente o concomitante, la cui storia naturale o trattamento ha un potenziale significativo di interferire con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del regime sperimentale.
  7. Anemia nota clinicamente significativa dovuta a carenza di ferro, vitamina B12 o folati, o anemia emolitica autoimmune o ereditaria, o sanguinamento gastrointestinale o talassemia.
  8. Stato positivo noto per l'HIV.
  9. Infezione virale cronica attiva o acuta da epatite A, B o C o portatore di epatite B o C (test richiesti per l'epatite B e C).
  10. Tossicità non ematologiche irrisolte da terapie precedenti che sono> Grado 1 per CTCAE v5.0.
  11. Presenza di neuropatia periferica ≥ Grado 2 per CTCAE v5.0.
  12. Donne che sono già in gravidanza o in allattamento.

Potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Momelotinib
I partecipanti riceveranno momelotinib più placebo per abbinare il danazolo
Droga: Momelotinib
Le compresse di momelotinib saranno autosomministrate per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
  • MMB, GS-0387, CYT387
Droga: Placebo per abbinare il danazolo
Le capsule placebo di Danazol saranno autosomministrate per via orale due volte al giorno
Comparatore attivo: Danazol
I partecipanti riceveranno danazolo più placebo per abbinare momelotinib
Droga: Danazol
Le capsule di Danazol saranno autosomministrate per via orale due volte al giorno
Altri nomi:
  • Danocrino
Droga: Placebo per abbinare momelotinib
Le compresse di momelotinib placebo saranno autosomministrate per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta del punteggio totale dei sintomi (TSS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
Il tasso di risposta del TSS versione (v) 4.0 del Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) è stato definito come percentuale di partecipanti con una riduzione >= 50% (%) rispetto al basale del TSS medio di MFSAF in un periodo consecutivo di 28 giorni immediatamente prima della fine della settimana 24. Il tasso di risposta TSS è stato misurato utilizzando MFSAF v4.0. MFSAF v4.0 comprende 7 domini che rappresentano i 7 sintomi più rilevanti della mielofibrosi (MF) identificati attraverso prove esistenti basate sui partecipanti e sui medici: affaticamento, sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce e dolore osseo. I partecipanti hanno valutato ciascun dominio dei sintomi utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti che va da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS MFSAF è stato calcolato come somma dei punteggi di 7 domini per un possibile intervallo di punteggi da 0 a 70, con un TSS più elevato corrispondente a sintomi più gravi. Una riduzione rispetto al basale corrispondeva a una diminuzione dei sintomi della MF. Il basale era l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno della data della prima dose.
Riferimento e settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con indipendenza dalla trasfusione (TI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Lo stato TI è stato definito come mancata ricezione di trasfusioni di globuli rossi (RBC) o di sangue intero per >=12 settimane, senza livelli di emoglobina (Hgb) < 8 grammi per decilitro (g/dL) durante lo stesso intervallo. È stata presentata la percentuale di partecipanti con TI.
Settimana 24
Tasso di risposta splenica (SRR) >=25% alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
Il tasso di risposta splenica (SRR) è definito come la percentuale di partecipanti che hanno una riduzione del volume della milza >= 25% rispetto al basale alla fine della settimana 24. Il basale era l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno della data della prima dose.
Riferimento e settimana 24
Variazione rispetto al basale nel TSS MFSAF alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
La TSS è stata misurata utilizzando MFSAF v4.0. Il MFSAF v4.0 comprende 7 domini che rappresentano i 7 sintomi più rilevanti di MF identificati attraverso prove esistenti basate sui partecipanti e sui medici: affaticamento, sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce e dolore osseo. I partecipanti hanno valutato ciascun dominio dei sintomi utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti che va da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il TSS MFSAF è stato calcolato come la somma dei punteggi dei 7 domini per un possibile range di punteggi da 0 a 70, con un TSS più alto corrispondente a sintomi più gravi. Una riduzione rispetto al basale corrispondeva a una diminuzione dei sintomi della MF. Il basale era l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno della data della prima dose. La variazione rispetto al basale è stata definita come il valore post-basale meno il valore basale.
Riferimento e settimana 24
Tasso di risposta splenica (SRR) >= 35% alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
Il tasso di risposta splenica (SRR) è definito come la percentuale di partecipanti che presentano una riduzione del volume della milza >= 35% rispetto al basale alla fine della settimana 24. Il basale era l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno della data della prima dose.
Riferimento e settimana 24
Percentuale di partecipanti con zero unità RBC trasfuse nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
È stata riportata la percentuale di partecipanti con zero unità RBC trasfuse nell'arco di 24 settimane.
Fino a 24 settimane
Percentuale di partecipanti con <=4 unità RBC trasfuse nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
È stata riportata la percentuale di partecipanti con <=4 unità RBC trasfuse nell'arco di 24 settimane.
Fino a 24 settimane
Durata della risposta TSS di MFSAF
Lasso di tempo: Fino ad un massimo di 151 settimane
La durata della risposta TSS di MFSAF è definita come il numero di giorni dall'inizio del periodo iniziale di 28 giorni in cui un partecipante ha avuto una riduzione >= 50% dal TSS basale al primo giorno della valutazione di 7 giorni che determina la media TSS per il periodo di 28 giorni durante il quale il TSS dei partecipanti è pari o superiore al valore di base.
Fino ad un massimo di 151 settimane
Durata della risposta TI
Lasso di tempo: Fino ad un massimo di 151 settimane
La durata della TI è definita come il numero di giorni da (a) il primo giorno di un periodo di 12 settimane che soddisfa la definizione di stato TI di 12 settimane, a (b) la prima trasfusione di globuli rossi o il livello di Hgb < 8 g/dL ( tranne nel caso di sanguinamento clinicamente evidente).
Fino ad un massimo di 151 settimane
Numero cumulativo medio di unità di sangue intero trasfuse nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Il rischio trasfusionale cumulativo è stato calcolato come il numero cumulativo medio stimato di unità di sangue intero trasfuse durante lo studio.
Fino alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con stato di dipendenza da trasfusione (TD) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Lo stato TD alla Settimana 24 è definito come il fabbisogno di >=4 unità RBC in un periodo di 8 settimane immediatamente prima della fine della Settimana 24.
Settimana 24
Percentuale di partecipanti con una risposta di emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
Le risposte dell'emoglobina sono definite come aumenti di >= 1, >= 1,5 o >= 2 g/dl rispetto al basale in Hgb, misurati su un periodo (rotativo) di almeno 12 settimane consecutive che ricadono interamente prima della fine della settimana 24. Il basale era l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno della data della prima dose. Sono stati riportati i dati relativi alla percentuale di partecipanti che hanno avuto un aumento dell'emoglobina >= 1, >= 1,5 o >= 2 g/dl rispetto al basale.
Riferimento e settimana 24
Numero di partecipanti TD al basale con stato TI alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
I partecipanti venivano definiti affetti da TD se soddisfacevano entrambi i seguenti requisiti nelle 8 settimane immediatamente precedenti la fine della settimana 24: >= 4 unità di globuli rossi o di sangue intero venivano trasfuse (tranne nel caso di sanguinamento clinicamente evidente), ciascuna in risposta a una valutazione dell'emoglobina <= 9,5 g/dL; e ci sono state >= 2 valutazioni dell'emoglobina con >= 28 giorni tra la prima e l'ultima valutazione dell'emoglobina. Lo stato TI è stato definito come non richiedente trasfusione di globuli rossi (tranne nel caso di sanguinamento clinicamente evidente) per >= 12 settimane immediatamente prima della fine della settimana 24, con livelli di emoglobina >= 8 g/dL.
Settimana 24
Durata del TI nei partecipanti al TD al basale
Lasso di tempo: Fino ad un massimo di 151 settimane
La durata della TI è definita come il numero di giorni da (a) il primo giorno di un periodo di 12 settimane che soddisfa la definizione di stato TI di 12 settimane, a (b) la prima trasfusione di globuli rossi o il livello di Hgb < 8 g/dL ( tranne nel caso di sanguinamento clinicamente evidente).
Fino ad un massimo di 151 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi non gravi (non SAE) - fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante allo studio a cui è stato somministrato uno o più prodotti sperimentali, un prodotto di confronto o un farmaco approvato, indipendentemente dalla relazione causale con il trattamento. Un SAE è un evento avverso che provoca morte, pericolo di vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero già esistente, provoca disabilità o incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/difetto congenito o qualsiasi evento medico importante secondo i criteri medici o scientifici giudizio. Gli eventi avversi che non erano gravi sono stati considerati eventi avversi non gravi.
Fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi non gravi (non SAE) - Dalla settimana 24 a un massimo di 151 settimane
Lasso di tempo: Dalla settimana 24 a un massimo di 151 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante a uno studio a cui è stato somministrato uno o più prodotti sperimentali, un prodotto di confronto o un farmaco approvato, indipendentemente dalla relazione causale con il trattamento. Un SAE è un evento avverso che provoca morte, pericolo di vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero già esistente, provoca disabilità o incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/difetto congenito o qualsiasi evento medico importante secondo i criteri medici o scientifici giudizio. Gli eventi avversi che non erano gravi sono stati considerati eventi avversi non gravi.
Dalla settimana 24 a un massimo di 151 settimane
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Fino ad un massimo di 151 settimane
La sopravvivenza globale è definita come l’intervallo tra la data della prima somministrazione del farmaco in studio (o la data di randomizzazione per i partecipanti che non hanno ricevuto il trattamento) e la morte per qualsiasi causa.
Fino ad un massimo di 151 settimane
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: Fino ad un massimo di 151 settimane
LFS è definita come l'intervallo dalla data di somministrazione del primo farmaco in studio (o data di randomizzazione per i partecipanti che non hanno ricevuto il trattamento) a qualsiasi evidenza di trasformazione leucemica e/o morte (per qualsiasi causa).
Fino ad un massimo di 151 settimane
Variazione rispetto al basale dell'affaticamento correlato alla malattia valutato da MFSAF TSS v4.0 alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
Il MFSAF v4.0 comprende 7 domini che rappresentano i 7 sintomi più rilevanti di MF identificati attraverso prove esistenti basate sui partecipanti e sui medici: affaticamento, sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce e dolore osseo. I partecipanti hanno valutato ciascun dominio dei sintomi utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti che va da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Sono stati riportati dati per il dominio della fatica correlata alla malattia misurato utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti che va da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile), il punteggio più alto indica il risultato peggiore. Un aumento del punteggio rispetto al basale indicava un peggioramento dell'affaticamento e una diminuzione del punteggio rispetto al basale indicava un miglioramento dell'affaticamento. Il basale era l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno della data della prima dose. La variazione rispetto al basale è stata definita come il valore post-basale meno il valore basale.
Riferimento e settimana 24
Variazione rispetto al basale dell'affaticamento correlato al cancro valutato dal questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro (EORTC QLQ-C30) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
L'EORTC QLQ-C30 comprende 5 scale funzionali (fisica, di ruolo, emotiva, sociale, cognitiva), otto scale sintomatiche a voce singola (affaticamento, dolore, nausea/vomito, perdita di appetito, costipazione, diarrea, insonnia, dispnea), nonché nonché sottoscale che valutano la salute globale, la qualità della vita e l’impatto finanziario. La maggior parte degli item utilizza una scala Likert a 4 punti da "per niente" a "molto" e un periodo di richiamo di una settimana, ad eccezione degli ultimi due item che utilizzano una scala di risposta a 7 punti da "molto scarso" a "eccellente" ". È stata calcolata la media dei punteggi e trasformata in una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentano un migliore funzionamento/qualità della vita. Un aumento dei punteggi rispetto al basale indicava un miglioramento del funzionamento/qualità della vita, mentre una diminuzione dei punteggi rispetto al basale indicava un peggioramento del funzionamento/qualità della vita. Il basale era l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno della data della prima dose. La variazione rispetto al basale è stata definita come il valore post-basale meno il valore basale.
Riferimento e settimana 24
Variazione rispetto al basale del punteggio della funzione fisica valutato dal sistema informativo sulla misurazione degli esiti riferiti dal paziente (PROMIS) Modulo breve della funzione fisica 10b alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
PROMIS Physical Function Short Form 10b è composto da 14 domande; ciascuno con una risposta in 5 punti. Il modulo breve PROMIS valuta le capacità autodichiarate di un partecipante piuttosto che le prestazioni effettive delle attività fisiche. Ciò include il funzionamento degli arti superiori (destrezza), degli arti inferiori (camminare o mobilità) e delle regioni centrali (collo, schiena), nonché attività strumentali della vita quotidiana, come fare commissioni. I partecipanti hanno assegnato un punteggio a ciascuna risposta su una scala da 1 (incapace di fare) a 5 (senza alcuna difficoltà o per niente). L'intervallo totale di punteggi possibili era compreso tra 14 e 70, con punteggi più alti corrispondenti a una maggiore capacità di funzionalità fisica. Un aumento del punteggio rispetto al basale indicava un miglioramento della capacità della funzione fisica e una diminuzione del punteggio rispetto al basale indicava una riduzione della capacità della funzione fisica. Il basale è stata l’ultima valutazione effettuata prima o il giorno stesso della data della prima dose. La variazione rispetto al basale è stata definita come il valore post-basale meno il valore basale.
Riferimento e settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sierra Oncology LLC - a GSK company

Investigatori

  • Investigatore principale: Srdan Verstovsek, M.D., Ph.D., Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Investigatore principale: Ruben Mesa, UT Health San Antonio Cancer Center, San Antonio, TX, USA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

3 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

22 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRA-MMB-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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