Badanie dotyczące stosowania momelotynibu w porównaniu z danazolem u pacjentów z objawami i niedokrwistością zwłóknienia szpiku (MOMENTUM)
30 października 2023 zaktualizowane przez: Sierra Oncology LLC - a GSK company
Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą oceniające działanie momelotynibu (MMB) w porównaniu z danazolem (DAN) u pacjentów z objawami niedokrwistości z pierwotnym zwłóknieniem szpiku (PMF), zwłóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną (ET) zwłóknienie szpiku, którzy byli wcześniej leczeni terapią inhibitorami JAK
MOMENTUM to randomizowane, podwójnie ślepe, aktywne badanie kontrolne fazy 3, mające na celu potwierdzenie zróżnicowanych korzyści klinicznych badanego leku momelotinib (MMB) w porównaniu z danazolem (DAN) u pacjentów z objawami i niedokrwistością, którzy wcześniej otrzymywali zatwierdzony inhibitor kinazy janusowej (JAKi ) terapia zwłóknienia szpiku (MF). Celem tego badania klinicznego jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa MMB z DAN w leczeniu i zmniejszaniu: 1) objawów związanych z chorobą, 2) konieczności transfuzji krwi i 3) splenomegalii u dorosłych z pierwotną MF, poprzedzoną czerwienicą prawdziwą MF lub nadpłytkowość samoistna MF. Badanie planowane jest między innymi w: Australii, Austrii, Belgii, Bułgarii, Kanadzie, Czechach, Danii, Francji, Niemczech, Węgrzech, Izraelu, Włoszech, Nowej Zelandii, Polsce, Rumunii, Singapurze, Korei Południowej, Hiszpania, Szwecja, Tajwan, Wielka Brytania i Stany Zjednoczone.
Pacjenci muszą wykazywać objawy z MFSAF v4.0 Całkowity wynik objawów ≥ 10 podczas badania przesiewowego i anemia z Hgb < 10 g/dl. W przypadku pacjentów z trwającą terapią JAKi podczas badań przesiewowych, terapia JAKi musi być zmniejszana przez okres co najmniej 1 tygodnia, po czym następuje 2-tygodniowa przerwa bez leczenia przed randomizacją.
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do doustnego samodzielnego podawania zaślepionego leczenia: MMB plus placebo lub DAN plus placebo. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej MMB, którzy ukończyli randomizowany okres leczenia do końca 24. tygodnia, mogą nadal otrzymywać MMB w rozszerzonym okresie leczenia otwartym do końca 204. tygodnia (całkowity okres leczenia około 4 lat), jeśli pacjent toleruje i nadal odnosi korzyści z MMB.
Pacjenci przydzieleni losowo do otrzymania DAN mogą przejść do otwartego leczenia MMB w następujących okolicznościach:
- pod koniec 24. tygodnia, jeśli zakończą randomizowany okres leczenia; lub
- pod koniec 24. tygodnia, jeśli przerywają leczenie DAN, ale kontynuują badania i nie otrzymują zabronionych leków, w tym alternatywnej aktywnej terapii anty-MF; lub
- w dowolnym momencie podczas randomizowanego okresu leczenia, jeśli spełniają zdefiniowane w protokole kryteria dotyczące radiologicznie potwierdzonej objawowej progresji śledziony.
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej DAN, którzy otrzymują korzyść kliniczną pod koniec 24. tygodnia, mogą zdecydować się na kontynuację terapii DAN do 48. tygodnia. Leczenie porównawcze, DAN, jest lekiem zatwierdzonym w USA i niektórych innych krajach i jest zalecane przez krajowe wytyczne jako leczenie niedokrwistości w MF.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Kontaktowy adres e-mail MOMENTUM: momentum_clintrials.gov@sierraoncology.com
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
195
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
- Canberra Region Cancer Centre
-
-
New South Wales
-
Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Perth Radiological Clinic - Magnetic Resonance Centre
-
-
-
-
-
Steyr, Austria, 4400
- Oberösterreichische Gesundheitsholding GmbH
-
-
Tyrol
-
Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Austria, 4020
- Ordensklinikum Linz Elisabethinen
-
-
Vienna
-
Wien, Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2060
- Ziekenhuis Netwerk Antwerpen Stuivenberg
-
Liège, Belgia, B-4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
Brussels
-
Bruxelles, Brussels, Belgia, 1070
- Hôpital Erasme
-
-
Hainaut
-
Charleroi, Hainaut, Belgia, 6000
- Grand Hôpital De Charleroi - Notre Dame
-
-
West-Vlaanderen
-
Brugge, West-Vlaanderen, Belgia, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
Pleven, Bułgaria, 5800
- University Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Georgi Stranski EAD
-
Sofia, Bułgaria, 1756
- National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- University Hospital St. Ivan Rilski
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska
-
-
-
-
Jihormoravsky Kraj
-
Brno, Jihormoravsky Kraj, Czechy, 625 00
- Fakultní Nemocnice Brno
-
-
-
-
Hovedstaden
-
Herlev, Hovedstaden, Dania, 2730
- Herlev Hospital
-
-
Nordjylland
-
Aalborg, Nordjylland, Dania, 9000
- Aalborg Universitetshospital - Syd
-
-
Sjælland
-
Roskilde, Sjælland, Dania, 4000
- Sjællands Universitetshospital - Roskilde
-
-
Syddanmark
-
Odense, Syddanmark, Dania, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49 933
- Centre Hosptitalier Universitaire Angers
-
Lille, Francja, 59000
- Hopital Saint-Vincent de Paul - Lille
-
Marseille, Francja, 13385
- Hopital de la Conception
-
Mulhouse, Francja, 68100
- Hôpital Emile Muller
-
Nantes, Francja, 44000
- Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hotel Dieu
-
Poitiers, Francja, 86021
- Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
-
-
Aquitaine
-
Pessac, Aquitaine, Francja, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
-
Basse-Normandie
-
Caen, Basse-Normandie, Francja, 14033
- Hospital Center University Of Caen Normandie
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Francja, 59037
- Hopital Claude Huriez
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Francja, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris, Ile-de-France, Francja, 75571
- Hôpital Saint-Antoine
-
-
Limousin
-
Limoges, Limousin, Francja, 87042
- Centre Hospitalier Universitaire Limoges
-
-
Nord Pas-Des-Calais
-
Lens, Nord Pas-Des-Calais, Francja, 62307
- Centre Hospitalier de Lens
-
-
Pays De La Loire
-
Le Mans, Pays De La Loire, Francja, 72037
- Centre Hospitalier Le Mans
-
-
Picardie
-
Amiens, Picardie, Francja, 80054
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur
-
Nice, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Francja, 06200
- Hôpital l'Archet
-
-
Rhone-Alps
-
Pierre-Bénite, Rhone-Alps, Francja, 69495
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Hiszpania, 08916
- Hospital Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Hiszpania, 08003
- Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques
-
Cáceres, Hiszpania, 10003
- Hospital San Pedro de Alcantara
-
Girona, Hiszpania, 17007
- Institut Catala d'Oncologia GIRONA
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Universitario Virgen de La Victoria
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Hiszpania, 46009
- Hospital Universitario La Fe
-
Zaragoza, Hiszpania, 50012
- Hospital de Día Quirónsalud Zaragoza
-
-
Asturias
-
Oviedo, Asturias, Hiszpania, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Haifa, Izrael, 3436212
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kfar Saba, Izrael, 4428164
- Meir Medical Center
-
Nahariya, Izrael
- Western Galilee Hospital-Nahariya
-
Petah tikva, Izrael, 4941492
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
-
Tel Aviv, Izrael
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
Central District
-
Be'er Ya'aqov, Central District, Izrael, 7030000
- Yitzhak Shamir Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Izrael, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
-
Jerusalem District
-
Jerusalem, Jerusalem District, Izrael
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1J 1Z4
- Hôpital de l'Enfant-Jésus
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Saint Paul's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax Infirmary
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 5C2
- McMaster University Medical Center
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
- Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Köln, Niemcy, 50937
- Uniklinik Köln
-
Lübeck, Niemcy, 23538
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lubeck
-
Mutlangen, Niemcy, 73557
- Kliniken Ostalb - Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Aachen, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 52074
- Universitätsklinikum Aachen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Minden, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Niemcy, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
-
Sachsen-Anhalt
-
Halle, Sachsen-Anhalt, Niemcy, 06120
- Universitätsklinikum Halle
-
-
Thuringen
-
Jena, Thuringen, Niemcy, 07747
- Universitätsklinikum Jena
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 0622
- North Shore Hospital
-
Auckland, Nowa Zelandia, 2025
- Middlemore Clinical Trials
-
-
-
-
-
Łódź, Polska, 93-513
- Wojewódzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi
-
-
Dolnoslaskie
-
Wrocław, Dolnoslaskie, Polska, 50-367
- Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, Polska, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie
-
-
Malopolskie
-
Kraków, Malopolskie, Polska, 31-501
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polska, 02-776
- Instytut Hematologii I Transfuzjologii
-
Warszawa, Mazowieckie, Polska, 03-401
- Alvamed Zakład Specjalistycznej Opieki Zdrowotnej
-
-
Małopolskie
-
Kraków, Małopolskie, Polska, 31-826
- Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie
-
-
Opolskie
-
Opole, Opolskie, Polska, 45-064
- Szpital Wojewodzki w Opolu
-
-
Pomorskie
-
Gdańsk, Pomorskie, Polska, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
-
Salskie
-
Chorzów, Salskie, Polska, 41-503
- Silesian Healthy Blood Clinic
-
-
-
-
-
Busan, Republika Korei, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
Busan, Republika Korei, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
Seongnam-si, Republika Korei, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Republika Korei
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Republika Korei
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Republika Korei, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Republika Korei, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul Saint Mary's Hospital
-
Ulsan, Republika Korei, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
Daegu Gwang'yeogsi
-
Daegu, Daegu Gwang'yeogsi, Republika Korei, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Braşov, Rumunia, 500366
- Laboratul clinic MedLife-Policlinica de Diagnostic Rapid Brasov
-
Bucharest, Rumunia, 030 171
- Coltea - Spital Clinic
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Rumunia, 200143
- Spitalul Filantropia - Craiova
-
-
Iasi County
-
Iaşi, Iasi County, Rumunia, 700483
- Institutul Regional de Oncologie Iasi
-
-
Mureș
-
Târgu-Mureş, Mureș, Rumunia, 540136
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapur, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
- Mayo Clinic Hospital - Phoenix
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92614
- Irvine Center for Clinical Research
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 91011
- Norris Comprehensive Cancer Center
-
Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90603
- American Institute of Research - Whittier
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Cancer Pavilion
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Illinois
-
Rolling Meadows, Illinois, Stany Zjednoczone, 60008
- Northwest Oncology & Hematology - Rolling Meadows
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Irving Medical Center - Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Avon, Ohio, Stany Zjednoczone, 44011
- Cleveland Clinic - Richard E. Jacobs Health Center
-
Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Allegheny Health Network
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
-
-
-
Uddevalla, Szwecja, 45153
- Uddevalla Sjukhus
-
-
Stockholm
-
Solna, Stockholm, Szwecja, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
Västra Götalands Län
-
Göteborg, Västra Götalands Län, Szwecja, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
-
-
Chaiyi
-
Puzi City, Chaiyi, Tajwan, 613
- Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Taichung
-
Taichung City, Taichung, Tajwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1083
- Semmelweis Egyetem
-
Győr, Węgry, 9023
- Petz Aladar Megyei Oktato Korhaz
-
-
Baranya
-
Pécs, Baranya, Węgry, 7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Węgry, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
-
Komárom-Esztergom
-
Tatabánya, Komárom-Esztergom, Węgry, 2800
- Szent Borbala Korhaz
-
-
Pest
-
Budapest, Pest, Węgry, 1097
- Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet - Szent László Telephely
-
-
Somogy
-
Kaposvár, Somogy, Węgry, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
-
-
Szabolcs-Szatmár-Bereg
-
Nyíregyháza, Szabolcs-Szatmár-Bereg, Węgry, 4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak Es Egyetemi Oktatokorhaz
-
-
Vas
-
Szombathely, Vas, Węgry, 9700
- Markusovszky Egyetemi Oktatokorhaz Szombathely
-
-
-
-
-
Alessandria, Włochy, 15121
- Azienda Ospedaliera Nazionale SS. Antonio e Biagio e C. Arrigo - Alessandria
-
Bologna, Włochy, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
-
Genova, Włochy, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milano, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milano, Włochy, 20162
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Napoli, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Novara, Włochy, 28100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
-
Roma, Włochy, 00161
- Umberto I - Policlinico di Roma
-
Roma, Włochy, 20123
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Udine, Włochy, 33100
- Presidio Ospedaliero Universitario Santa Maria della Misericordia
-
Varese, Włochy, 21100
- Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi
-
Verona, Włochy, 37134
- Ospedale Policlinico Giambattista Rossi Borgo Roma
-
-
Florence
-
Firenze, Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
-
Foggia
-
San Giovanni Rotondo, Foggia, Włochy, 71013
- Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
-
Forli-Cesena
-
Meldola, Forli-Cesena, Włochy, 47014
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Włochy, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
-
-
Pesaro E Urbino
-
Pesaro, Pesaro E Urbino, Włochy, 61121
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Marche Nord
-
-
Potenza
-
Rionero In Vulture, Potenza, Włochy, 85028
- IRCCS Centro di Riferimento Oncologico di Basilicata
-
-
Turin
-
Torino, Turin, Włochy, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
Torino, Turin, Włochy, 10128
- Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
-
-
-
-
England
-
Boston, England, Zjednoczone Królestwo, PE21 9QS
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
-
Bristol, England, Zjednoczone Królestwo, BS2 8ED
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 9Rt
- Guy's and Saint Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
Southampton, England, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Airdrie, Scotland, Zjednoczone Królestwo, ML6 0JS
- NHS Lanarkshire
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥ 18 lat.
- Potwierdzone rozpoznanie PMF zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) 2016 lub Post-PV/ET MF zgodnie z International Working Group-Mieloproliferative Nowotwory Badania i Leczenie (kryteria IWG-MRT).
- Objawowy, zdefiniowany jako TSS ≥ 10 jednostek oceniany za pomocą pojedynczej oceny MFSAF v4.0 podczas badania przesiewowego przed dniem BL1.
- Anemia, zdefiniowana jako Hgb < 10 g/dl w okresie badania przesiewowego/początkowego.
- Wcześniej leczony zatwierdzonym inhibitorem JAK z powodu PMF lub Post-PV/ET MF przez ≥ 90 dni lub ≥ 28 dni, jeśli leczenie inhibitorem JAK jest powikłane koniecznością przetoczenia erytrocytów ≥ 4 jednostek w ciągu 8 tygodni lub AE stopnia 3/4 małopłytkowość, niedokrwistość lub krwiak.
- Wyjściowa splenomegalia, zdefiniowana jako wyczuwalna śledziona na głębokości ≥ 5 cm, poniżej lewego marginesu żebrowego lub z objętością ≥ 450 cm³ w badaniu obrazowym (dopuszczalne jest badanie ultrasonograficzne, rezonans magnetyczny lub tomografia komputerowa), oceniana podczas badania przesiewowego w dowolnym momencie przed randomizacją.
- Wysokie ryzyko, pośrednie-2 lub pośrednie-1 ryzyko MF zgodnie z definicją DIPSS lub DIPSS-plus.
- Nie planuje się allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
Dopuszczalne oceny laboratoryjne:
- Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥ 0,75 × 10⁹/l.
- Liczba płytek krwi (PLT) ≥ 25 × 10⁹/l (bez konieczności transfuzji płytek krwi).
- Liczba wybuchów obwodowych < 10%.
- Aminotransferaza alaninowa/ transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa (AST/SGOT) i aminotransferaza alaninowa/ aminotransferaza glutaminowo-pirogronowa w surowicy (ALT/SGPT) ≤ 3 × GGN (≤ 5 × GGN, jeśli wątroba jest zajęta hematopoezą pozaszpikową, jak ocenił badacz lub jeśli jest związana na terapię chelatorem żelaza rozpoczętą w ciągu ostatnich 60 dni).
- Obliczony klirens kreatyniny (CCr) ≥ 30 ml/min wg Cockcrofta-Gaulta.
- Bilirubina bezpośrednia ≤ 2,0 × GGN.
Kryteria wyłączenia:
Stosowanie następujących zabiegów w podanych przedziałach czasowych:
- Wcześniejsze leczenie momelotynibem w dowolnym momencie.
- Zatwierdzona terapia inhibitorami JAK (np. fedratynibem lub ruksolitynibem) w ciągu 1 tygodnia przed pierwszym dniem okresu początkowego.
- Aktywna terapia anty-MF w ciągu 1 tygodnia przed pierwszym dniem linii podstawowej.
- Silne induktory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) w ciągu 1 tygodnia przed randomizacją.
- Czynnik badawczy (w tym badane inhibitory JAK) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
- czynnik stymulujący erytropoezę (ESA) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
- Danazol w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją.
- Naświetlanie śledziony w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją.
- Obecne leczenie symwastatyną, atorwastatyną, lowastatyną lub rozuwastatyną.
- Historia raka gruczołu krokowego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka gruczołu krokowego, który był leczony chirurgicznie lub radioterapią z zamiarem wyleczenia i przypuszczalnie wyleczony.
- Specyficzny antygen prostaty (PSA) > 4 ng/ml.
- Nie nadaje się do pomiarów objętości śledziony z powodu wcześniejszej splenektomii lub nie chce lub nie może poddać się badaniu MRI lub tomografii komputerowej w celu pomiaru objętości śledziony zgodnie z wymogami protokołu.
Którekolwiek z poniższych (kryteria a - k):
- Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi: czynna niekontrolowana infekcja (pacjenci otrzymujący ambulatoryjne leczenie przeciwbakteryjne i/lub przeciwwirusowe z powodu kontrolowanej infekcji lub w ramach profilaktyki infekcji mogą zostać włączeni do badania).
- Istotne czynne lub przewlekłe krwawienie stopnia ≥ 2. według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0, w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
- Niestabilna dławica piersiowa w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją.
- Objawowa zastoinowa niewydolność serca w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją.
- Niekontrolowana arytmia serca w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją.
- Odstęp QTcF > 500 ms, chyba że wynika to z bloku odnogi pęczka Hisa.
- Obecna postępująca zakrzepica pomimo leczenia.
- Historia porfirii.
- Wynik Child-Pugh ≥ 10.
- Choroba psychiczna, sytuacja społeczna lub jakikolwiek inny stan, który ogranicza zgodność z wymaganiami badania lub może zakłócać interpretację wyników badania, zgodnie z oceną badacza lub sponsora.
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania ograniczeń protokołu dotyczących terapii MF i innych leków przed i podczas leczenia w ramach badania.
- Osoby z wcześniejszym lub współistniejącym nowotworem złośliwym, których naturalna historia lub leczenie może znacząco wpływać na ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności eksperymentalnego schematu leczenia.
- Znana klinicznie istotna niedokrwistość spowodowana niedoborem żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego, autoimmunologiczna lub dziedziczna niedokrwistość hemolityczna, krwawienie z przewodu pokarmowego lub talasemia.
- Znany pozytywny status w kierunku HIV.
- Przewlekłe aktywne lub ostre wirusowe zapalenie wątroby typu A, B lub C lub nosiciel wirusa zapalenia wątroby typu B lub C (wymagane badanie w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B i C).
- Nierozwiązane niehematologiczne toksyczności wynikające z wcześniejszych terapii, które są > stopnia 1 według CTCAE v5.0.
- Obecność neuropatii obwodowej ≥ stopnia 2 według CTCAE v5.0.
- Kobiety, które są już w ciąży lub karmią piersią.
Mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Momelotynib
Uczestnicy otrzymają momelotynib i placebo w celu dopasowania do danazolu
|
Tabletki momelotynibu będą przyjmowane samodzielnie doustnie raz dziennie
Inne nazwy:
Kapsułki placebo Danazolu będą do samodzielnego podawania doustnie dwa razy dziennie
|
|
Aktywny komparator: Danazol
Uczestnicy otrzymają danazol i placebo w celu dopasowania do momelotynibu
|
Kapsułki Danazolu będą do samodzielnego podawania doustnie dwa razy dziennie
Inne nazwy:
Tabletki placebo momelotynibu będą przyjmowane samodzielnie doustnie raz dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity wskaźnik odpowiedzi na objawy (TSS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Formularz oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF) TSS wersja (v) 4.0 wskaźnik odpowiedzi zdefiniowano jako odsetek uczestników z redukcją o >= 50 procent (%) w stosunku do wartości wyjściowych średniego MFSAF TSS w kolejnych 28-dniowym okresie bezpośrednio przed końcem 24. tygodnia.
Wskaźnik odpowiedzi TSS mierzono przy użyciu MFSAF v4.0.
MFSAF v4.0 składa się z 7 domen reprezentujących 7 najważniejszych objawów zwłóknienia szpiku (MF) zidentyfikowanych na podstawie istniejących dowodów uczestników i klinicystów: zmęczenie, nocne poty, świąd, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości i ból kości.
Uczestnicy oceniali każdą domenę objawów, stosując 11-punktową numeryczną skalę ocen od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić).
Skalę MFSAF TSS obliczono jako sumę wyników 7 domen dla możliwego zakresu wyników od 0 do 70, przy czym wyższy TSS odpowiadał poważniejszym objawom.
Zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych odpowiadało zmniejszeniu objawów MF.
Wartość wyjściowa stanowiła ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których stwierdzono niezależność od transfuzji (TI) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Status TI zdefiniowano jako brak transfuzji krwinek czerwonych (RBC) lub krwi pełnej przez >= 12 tygodni, przy braku poziomu hemoglobiny (Hgb) < 8 gramów na decylitr (g/dL) w tym samym okresie.
Przedstawiono odsetek uczestników z TI.
|
Tydzień 24
|
|
Wskaźnik odpowiedzi śledziony (SRR) >=25% w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Wskaźnik odpowiedzi śledziony (SRR) definiuje się jako odsetek uczestników, u których na koniec 24. tygodnia stwierdzono zmniejszenie objętości śledziony o >=25% w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa stanowiła ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w MFSAF TSS w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
TSS mierzono za pomocą MFSAF v4.0.
Skala MFSAF wersja 4.0 składa się z 7 domen reprezentujących 7 najistotniejszych objawów MF zidentyfikowanych na podstawie istniejących dowodów pochodzących od uczestników i lekarzy: zmęczenie, nocne poty, świąd, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości i ból kości.
Uczestnicy oceniali każdą domenę objawów przy użyciu 11-punktowej numerycznej skali ocen od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić).
Skalę MFSAF TSS obliczono jako sumę wyników z 7 domen dla możliwego zakresu wyników od 0 do 70, przy czym wyższy TSS odpowiadał poważniejszym objawom.
Zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych odpowiadało zmniejszeniu objawów MF.
Wartość wyjściowa stanowiła ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Wskaźnik odpowiedzi śledziony (SRR) >= 35% w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Wskaźnik odpowiedzi śledziony (SRR) definiuje się jako odsetek uczestników, u których na koniec 24. tygodnia stwierdzono zmniejszenie objętości śledziony o >=35% w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa stanowiła ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników, którym przetoczono zero jednostek krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Zgłoszono odsetek uczestników, którym przetoczono zero jednostek czerwonych krwinek w ciągu 24 tygodni.
|
Do 24 tygodni
|
|
Odsetek uczestników, u których przetoczono <= 4 jednostki krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Zgłoszono odsetek uczestników, u których przetoczono <=4 jednostki krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni.
|
Do 24 tygodni
|
|
Czas trwania odpowiedzi MFSAF TSS
Ramy czasowe: Maksymalnie do 151 tygodni
|
Czas trwania odpowiedzi MFSAF TSS definiuje się jako liczbę dni od początku początkowego 28-dniowego okresu, w którym u uczestnika wystąpiła redukcja o >= 50% w stosunku do wartości wyjściowych TSS, do pierwszego dnia 7-dniowej oceny, która określa średnią TSS na okres 28 dni, podczas którego TSS uczestników jest równy lub przekracza ich wartość bazową.
|
Maksymalnie do 151 tygodni
|
|
Czas trwania odpowiedzi TI
Ramy czasowe: Maksymalnie do 151 tygodni
|
Czas trwania TI definiuje się jako liczbę dni od (a) pierwszego dnia 12-tygodniowego okresu, który spełnia 12-tygodniową definicję statusu TI, do (b) pierwszej transfuzji czerwonych krwinek lub poziomu Hgb < 8 g/dl ( z wyjątkiem przypadków klinicznie jawnego krwawienia).
|
Maksymalnie do 151 tygodni
|
|
Średnia skumulowana liczba jednostek krwi pełnej przetoczonych w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
|
Skumulowane ryzyko transfuzji obliczono jako szacunkową średnią skumulowaną liczbę jednostek krwi pełnej przetoczonych podczas badania.
|
Do 24. tygodnia
|
|
Odsetek uczestników ze statusem uzależnienia od transfuzji (TD) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Status TD w 24. tygodniu definiuje się jako zapotrzebowanie >=4 jednostek RBC w okresie 8 tygodni bezpośrednio poprzedzających koniec 24. tygodnia.
|
Tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników z odpowiedzią na hemoglobinę
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Odpowiedzi hemoglobiny definiuje się jako wzrost Hgb o >= 1, >= 1,5 lub >= 2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych, mierzony w (kroczącym) okresie co najmniej 12 kolejnych tygodni, przypadającym całkowicie przed końcem 24. tygodnia.
Wartość wyjściowa stanowiła ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
Zgłaszano dane dotyczące odsetka uczestników, u których wystąpił wzrost stężenia hemoglobiny o >= 1, >= 1,5 lub >= 2 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Liczba wyjściowych uczestników TD ze statusem TI w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Uczestników definiowano jako chorych na TD, jeśli spełnili oba poniższe wymagania w ciągu 8 tygodni bezpośrednio przed końcem 24. tygodnia: przetoczono >= 4 jednostki krwinek czerwonych lub krwi pełnej (z wyjątkiem przypadku jawnego klinicznie krwawienia), każdą w odpowiedzi na oznaczenie hemoglobiny <= 9,5 g/dl; oraz wykonano >= 2 badania stężenia hemoglobiny w odstępie >= 28 dni pomiędzy najwcześniejszym i ostatnim oznaczeniem stężenia hemoglobiny.
Stan TI zdefiniowano jako niewymagający transfuzji krwinek czerwonych (z wyjątkiem przypadków klinicznie jawnego krwawienia) przez >= 12 tygodni bezpośrednio przed końcem 24. tygodnia, przy poziomie hemoglobiny >= 8 g/dl.
|
Tydzień 24
|
|
Czas trwania TI u wyjściowych uczestników TD
Ramy czasowe: Maksymalnie do 151 tygodni
|
Czas trwania TI definiuje się jako liczbę dni od (a) pierwszego dnia 12-tygodniowego okresu, który spełnia 12-tygodniową definicję statusu TI, do (b) pierwszej transfuzji czerwonych krwinek lub poziomu Hgb < 8 g/dl ( z wyjątkiem przypadków klinicznie jawnego krwawienia).
|
Maksymalnie do 151 tygodni
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i inne niż poważne zdarzenia niepożądane (inne niż SAE) – do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano badany(-e) produkt(y), produkt porównawczy lub zatwierdzony lek, niezależnie od związku przyczynowego z leczeniem.
SAE to zdarzenie niepożądane, które powoduje śmierć, zagrożenie życia, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niesprawność, powoduje wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub jakiekolwiek inne ważne zdarzenie medyczne zgodnie z wymogami medycznymi lub naukowymi osąd.
Zdarzenia niepożądane, które nie były poważne, uznano za zdarzenia niepożądane inne niż poważne.
|
Do 24. tygodnia
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i inne niż poważne zdarzenia niepożądane (inne niż SAE) – od 24. tygodnia do maksymalnie 151 tygodni
Ramy czasowe: Od 24. tygodnia do maksymalnie 151 tygodni
|
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano badany(-e) produkt(y), produkt porównawczy lub zatwierdzony lek, niezależnie od związku przyczynowego z leczeniem.
SAE to zdarzenie niepożądane, które powoduje śmierć, zagrożenie życia, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niesprawność, powoduje wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub jakiekolwiek inne ważne zdarzenie medyczne zgodnie z wymogami medycznymi lub naukowymi osąd.
Zdarzenia niepożądane, które nie były poważne, uznano za zdarzenia niepożądane inne niż poważne.
|
Od 24. tygodnia do maksymalnie 151 tygodni
|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Maksymalnie do 151 tygodni
|
Całkowite przeżycie definiuje się jako odstęp od daty podania pierwszej dawki badanego leku (lub daty randomizacji w przypadku uczestników, którzy nie otrzymali leczenia) do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
|
Maksymalnie do 151 tygodni
|
|
Przeżycie bez białaczki (LFS)
Ramy czasowe: Maksymalnie do 151 tygodni
|
LFS definiuje się jako odstęp od daty podania pierwszej dawki badanego leku (lub daty randomizacji w przypadku uczestników, którzy nie otrzymali leczenia) do jakichkolwiek dowodów transformacji białaczkowej i/lub śmierci (z dowolnej przyczyny).
|
Maksymalnie do 151 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie zmęczenia związanego z chorobą oceniana za pomocą MFSAF TSS wersja 4.0 w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Skala MFSAF wersja 4.0 obejmuje 7 domen reprezentujących 7 najistotniejszych objawów MF zidentyfikowanych na podstawie istniejących dowodów pochodzących od uczestników i lekarzy: zmęczenie, nocne poty, świąd, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod lewymi żebrami, wczesne uczucie sytości i ból kości.
Uczestnicy oceniali każdą domenę objawów przy użyciu 11-punktowej numerycznej skali ocen od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić).
Zgłoszono dane dla domeny Zmęczenie związane z chorobą, mierzone przy użyciu 11-punktowej numerycznej skali ocen od 0 (brak) do 10 (najgorsze możliwe do wyobrażenia). Im wyższy wynik, tym najgorszy wynik.
Wzrost wyniku w porównaniu z wartością wyjściową wskazywał na pogorszenie zmęczenia, a spadek wyniku w porównaniu z wartością wyjściową wskazywał na poprawę zmęczenia.
Wartość wyjściowa stanowiła ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie zmęczenia związanego z chorobą nowotworową, oceniona przez Europejską Organizację ds. Badań i Leczenia Nowotworów, Kwestionariusz Jakości Życia (EORTC QLQ-C30) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Skala EORTC QLQ-C30 składa się z 5 skal funkcjonalnych (fizyczna, roli, emocjonalna, społeczna, poznawcza), ośmiu jednopunktowych skal objawów (zmęczenie, ból, nudności/wymioty, utrata apetytu, zaparcia, biegunka, bezsenność, duszność), a także a także podskale oceniające globalne zdrowie/jakość życia i wpływ finansowy.
Większość pozycji wykorzystuje 4-punktową skalę Likerta od „w ogóle” do „bardzo dużo” i tygodniowy okres przypominania, z wyjątkiem dwóch ostatnich pozycji, które wykorzystują 7-punktową skalę odpowiedzi od „bardzo słabo” do „znakomita” „.
Wyniki uśredniono i przekształcono w skalę od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczały lepsze funkcjonowanie/jakość życia.
Wzrost wyników w stosunku do wartości wyjściowych wskazywał na lepsze funkcjonowanie/jakość życia, a spadek wyników w stosunku do wartości wyjściowych wskazywał na pogorszenie funkcjonowania/jakości życia.
Wartość wyjściowa stanowiła ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji funkcji fizycznej ocenianej za pomocą systemu informacji pomiarowych zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Sprawność fizyczna, krótki formularz 10b w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Krótki formularz PROMIS dotyczący funkcji fizycznych 10b składa się z 14 pytań; każdy z 5-punktową odpowiedzią.
Krótka forma PROMIS ocenia zdolności uczestnika zgłaszane przez niego samodzielnie, a nie faktyczne wykonanie aktywności fizycznej.
Obejmuje to funkcjonowanie kończyn górnych (zręczność), kończyn dolnych (chodzenie lub mobilność) i regionów centralnych (szyja, plecy), a także instrumentalne czynności dnia codziennego, takie jak załatwianie spraw.
Uczestnicy oceniali każdą odpowiedź w skali od 1 (nie mogę tego zrobić) do 5 (bez żadnych trudności lub wcale).
Całkowity możliwy zakres wyników wynosił od 14 do 70, przy czym wyższe wyniki odpowiadały większej zdolności do funkcjonowania fizycznego.
Wzrost wyniku w porównaniu z wartością wyjściową wskazywał na poprawę zdolności do funkcjonowania fizycznego, a spadek wyniku w porównaniu z wartością wyjściową wskazywał na zmniejszenie zdolności do funkcjonowania fizycznego.
Punktem odniesienia była ostatnia ocena dokonana przed datą pierwszej dawki lub w dniu jej podania.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Srdan Verstovsek, M.D., Ph.D., Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
- Główny śledczy: Ruben Mesa, UT Health San Antonio Cancer Center, San Antonio, TX, USA
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 lutego 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 grudnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory
- Nowotwory według lokalizacji
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia płytek krwi
- Nowotwory szpiku kostnego
- Nowotwory hematologiczne
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
- Trombocytoza
- Nadpłytkowość, niezbędna
- Czerwienica prawdziwa
- Czerwienica
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Inhibitory kinazy białkowej
- Antagoniści hormonów
- Antagoniści estrogenu
- Danazol
- N-(cyjanometylo)-4-(2-((4-(4-morfolinylo)fenylo)amino)-4-pirymidynylo)benzamid
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRA-MMB-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .