NAN-101 potilailla, joilla on luokan III sydämen vajaatoiminta (NAN-CS101)
tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: AskBio Inc
Vaihe 1 avoin etiketti, annoksen korotuskoe NAN-101:n intrakoronaarista infuusiota koehenkilöillä, joilla on NYHA-luokan III sydämen vajaatoiminta
Tämä on 1. vaiheen prospektiivinen, monikeskus, avoin, peräkkäinen annoskorotustutkimus, jossa tutkitaan BNP116.sc-CMV.I1c:n yksittäisen koronaarisen infuusion turvallisuutta, toteutettavuutta ja tehoa potilailla, joilla on NYHA-luokan III sydämen vajaatoiminta. .
Potilaita, joilla on oireinen sydämen vajaatoiminta, otetaan mukaan siihen asti, kunnes enintään 12 potilasta on saanut tutkimustuotteen infuusiota.
Kaikkia potilaita seurataan 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen, minkä jälkeen heille tehdään pitkäaikainen seuranta puolistrukturoiduilla puhelinkyselyillä kuuden kuukauden välein vielä 24 kuukauden ajan (+/- 30 päivää).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus mitattuna seuraavilla tavoilla, jotka arvioidaan 12 kuukauden seurantajakson aikana tiedonkeruutaulukon mukaisesti:
- Vastoinkäymiset
- Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
- Sydämen vajaatoiminta (HF) Sairaalahoito
Toissijaiset päätepisteet
Arvioidut toissijaiset turvallisuuspäätetapahtumat sisältävät seuraavat:
- Ekokardiografiset arvioinnit 4 viikkoa +/- 3 päivää BNP116.sc-CMV.I1c:n annon jälkeen, mukaan lukien
- LVEF:n, LVEVD:n, LVEDVI:n, VLESV:n, LVEVI:n, SpI:n ja GLS:n kaikukardiografiset arvioinnit ja mitraalisen regurgitaation asteen o
Toissijaiset tehokkuuden päätepisteet tutkivat tehoa. Toiminnalliset päätetapahtumat arvioidaan muutoksina lähtötilanteesta 6 ja 12 kuukauteen tutkimustuotteen annon jälkeen, kuten on osoitettu. Näitä päätepisteitä ovat:
Toiminnallinen tila ja sairaalahoidot
- Huippu VO2 mitattu kardiopulmonaalisella rasitustestillä
- 6 minuutin kävelytesti
- New York Heart Associationin (NYHA) luokitus
- Sairaalan ulkopuolella elävien päivien kokonaismäärä (samoin kuin sairaalan ulkopuolella olevien päivien kokonaismäärä prosentteina elossa olevien päivien kokonaismäärästä tutkimuksen jälkeen)
Fysiologiset arviot 6 ja 12 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
- LVEF:n, LVEVD:n, LVEDVI:n, VLESV:n, LVEVI:n, SpI:n ja GLS:n kaikukardiografiset arvioinnit ja mitraalisen regurgitaation asteen
- NT-proBNP-taso
Elämänlaatu 6 ja 12 kuukauden iässä verrattuna lähtötasoon
o Terveyteen liittyvä elämänlaatu Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire -kyselyllä (MLWHFQ) arvioituna
Seuraavat päätepisteet mitataan myös 12 kuukauden seurantajakson ja pitkän aikavälin seurantajakson aikana (kuukauteen 36 asti toimenpiteen jälkeen):
- Eloonjääminen
- Sydämensiirto
- Vasemman kammion apulaitteen (LVAD) implantointi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55407
- Minneapolis Heart Foundation Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- The Linder Center for Education and Research at The Christ Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin at Madison
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > 18 vuotta
- Krooninen ei-iskeeminen kardiomyopatia
- LVEF ≤ 30 % transthoracic echokardiografialla (TTE) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
NYHA-luokan III HF vähintään 6 kuukauden HF asianmukaisesta lääkehoidosta huolimatta (määritelty alla):
- Hoito sopivalla HF-hoidolla siedettynä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Beetasalpaajahoito ja angiotensiinikonvertaasin (ACE) estäjä tai angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB) tai sacubitril/valsartaani-yhdistelmähoito (Entresto) ≥ 90 päivää ennen osallistumista. Voi saada myös aldosteroniantagonistihoitoa. Edellä mainittujen lääkkeiden annosten on oltava vakaita ≥ 30 päivää ennen ilmoittautumista; ja
- Sydämen uudelleensynkronointihoito (CRT), jos se on kliinisesti aiheellista, on oltava implantoitu ≥ 90 päivää ennen osallistumista. Sisäinen kardiovertteridefibrillaattori (ICD) on implantoitava, jos se on kliinisesti aiheellista, vähintään 30 päivää ennen ilmoittautumista
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä vähintään yhtä seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä koko tutkimuksen ajan ja 6 kuukauden ajan IP-antamisen jälkeen:
- Kirurgisesti steriili (kahdenpuoleinen munanjohtimien ligaatio, kohdun poisto, molemminpuolinen munanpoisto) vähintään 6 kuukautta ennen IP-antoa
- Kohdunsisäinen laite paikallaan vähintään 90 päivää ennen IP:n vastaanottamista
- Estemenetelmät (kalvo plus siittiömyrkky tai kondomi) alkaen vähintään 30 päivää ennen IP:n saamista
- Abstinenssi (kohteen on oltava valmis pysymään pidättäytymisestä seulonnasta 6 kuukauden ajan IP:n saamisesta). Naiset voivat vaatia raittiutta ehkäisymenetelmäkseen vain silloin, kun se on kohteena olevan ensisijainen ja tavallinen elämäntapa
- Kumppanien kirurginen sterilointi (vasektomia) > 180 päivää ennen IP-antoa
- Hormonaaliset ehkäisyvalmisteet alkavat > 90 päivää ennen IP:tä. Jos hormonaaliset ehkäisyvalmisteet aloitetaan alle 90 päivää ennen IP:n saamista, koehenkilöiden on suostuttava käyttämään estemenetelmää (kalvo plus siittiömyrkky tai kondomi) seulonnasta 90 päivään hormonaalisten ehkäisyvalmisteiden käytön aloittamisen jälkeen.
- Miespuoliset henkilöt, jotka voivat saada lapsen:
- Sinun on suostuttava käyttämään kondomin IP-hallinnosta 6 kuukauden ajan IP-hallinnon ajankohdasta
- On suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä 6 kuukauteen IP:n vastaanottamisesta
- Dokumentoitu todiste vasektomiasta miehillä vähintään 180 päivää ennen IP:n saamista on hyväksyttävä ehkäisymuoto
- Miehet, jotka väittävät raittiutta ehkäisymenetelmäkseen, ovat sallittuja edellyttäen, että he suostuvat käyttämään estemenetelmiä, mikäli he alkavat seksuaalisesti aktiivisia seulonnan jälkeen kuuden kuukauden kuluessa IP:n saamisesta. Miehet saavat vaatia pidättymistä ehkäisykeinokseen vain silloin, kun se on kohteen suosituin ja tavanomainen elämäntapa
- Kyky allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake (ICF) ja lääketieteellisten tietojen luovutuslomake
- Sopiva ehdokas protokollassa määriteltyyn koronaariseen infuusioon infusoivan interventiokardiologin arvion mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Krooninen iskeeminen kardiomyopatia
- Laskimonsisäinen (IV) inotrooppinen hoito, intraaorttapallopumppu (IABP) tai perkutaaninen sydänapulaitehoito 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Restriktiivinen kardiomyopatia, obstruktiivinen kardiomyopatia, sydänpussin sairaus, amyloidoosi, infiltratiivinen kardiomyopatia, korjaamaton kilpirauhassairaus tai dyskineettinen LV-aneurysma
- Sydänkirurgia tai perkutaaninen sepelvaltimointerventio (PCI) 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Kolmannen asteen sydänkatkos
- Kliinisesti merkitsevä sydäninfarkti (MI) potilaan lääkärin arvion mukaan (esim. ST elevaatio MI [STEMI] tai suuri ei-STEMI) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Aiempi sydämensiirto, vasemman kammion pienennysleikkaus (LVRS), sydänlihasleikkaus, passiivinen rajoituslaite (esim. CorCap™ Cardiac Support Device), kirurgisesti implantoitu LVAD tai sydämen shuntti
- Todennäköisesti saa sydämen uudelleensynkronointihoitoa, kardiomyoplastiaa, LV-supistusleikkausta, sydämensiirtoa, tavanomaista revaskularisaatiomenettelyä tai läppäkorjausta 3 kuukauden sisällä IP-annostuksesta
- Tunnettu yliherkkyys angiografiassa käytetyille kontrastiväreille; suuriannoksisen steroidiesihoidon historia tai todennäköinen tarve ennen varjoaineangiografiaa
- Odotettu elossaoloaika < 1 vuosi tutkijan arvion mukaan
- Aktiivinen tai epäilty infektio 48 tunnin sisällä ennen ilmoittautumista, mikä on todistettu kuumeesta tai positiivisesta viljelystä
- Tunnettu luontainen maksasairaus (esim. kirroosi, hepatiitti A, krooninen hepatiitti B tai hepatiitti C -virusinfektio). Jos serologia on positiivinen ja PCR negatiivinen, tutkittava voi olla kelvollinen (vahvista lääkärin monitorilla).
- Maksan toimintakokeet (alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST], alkalinen fosfataasi) > 2x normaalin yläraja (ULN) 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
- Munuaisten vajaatoiminta, dialyysiriippuvainen tai seerumin kreatiniini > 2,5 mg/dl 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Verenvuotodiateesi tai trombosytopenia, joka määritellään verihiutaleiksi <50 000 verihiutaletta/μl 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Anemia, joka määritellään hemoglobiiniksi <10 g/dl tai verensiirrosta riippuvaiseksi 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Neutropenia määritellään absoluuttisiksi neutrofiileiksi <1500 mm3 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Tunnettu AIDS- tai HIV-positiivinen tila tai aikaisempi diagnoosi immuunipuutos, jonka absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000 solua/mm3
- Aikaisempi osallistuminen geeninsiirtotutkimukseen
- Tutkimustoimenpiteen saaminen tai toiseen kliiniseen tutkimukseen osallistuminen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä toisen tutkittavan lääkkeen annosta ennen NAN-101:n antamista, mikä voi vaikuttaa NAN-101:n terapeuttiseen potentiaaliin.
- Raskaus tai imetys seulonnan aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 3.25E13vg AB-1002
3,25E13vg AB-1002:n intrakoronaarinen infuusio enintään 6 koehenkilölle
|
AB-1002: een on 2 komponenttia.
Ensimmäinen on aktiivinen I-1-siirtogeeni (AA 1-65 T35D: n kanssa), ja toinen on vektori, BNP116, joka toimittaa geenin selektiivisesti sydämelle intrakoronaarisen antamisen jälkeen.
|
|
Kokeellinen: 1.08E14vg AB-1002
1,08E14vg AB-1002:n intrakoronaariinfuusio 6 potilaalle
|
AB-1002: een on 2 komponenttia.
Ensimmäinen on aktiivinen I-1-siirtogeeni (AA 1-65 T35D: n kanssa), ja toinen on vektori, BNP116, joka toimittaa geenin selektiivisesti sydämelle intrakoronaarisen antamisen jälkeen.
|
|
Kokeellinen: PLN-R14Del-potilaat: 3,25E13vg AB-1002
AB-1002:n intrakoronaarinen infuusio 3,25E13vg jopa 6 potilaalle, joilla on PLN-R14Del-geenimutaatio
|
AB-1002: een on 2 komponenttia.
Ensimmäinen on aktiivinen I-1-siirtogeeni (AA 1-65 T35D: n kanssa), ja toinen on vektori, BNP116, joka toimittaa geenin selektiivisesti sydämelle intrakoronaarisen antamisen jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Havaittu ja muutos lähtötasosta VO2: n huipulla
Aikaikkuna: Mitattu seulontaan, kuukausi 6, 9 ja kuukausi 12
|
Kardiopulmonaarinen harjoitustestaus modifioidulla Bruce -protokollalla
|
Mitattu seulontaan, kuukausi 6, 9 ja kuukausi 12
|
|
Havaittu ja muutos lähtötasosta ehokardiografisessa arvioinnissa vasemman kammion ejektiofraktiossa
Aikaikkuna: Mitattu seulontaan, 18–24 tuntia intervention jälkeen, viikko 4, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Echocardiografia LVEF -mittaus
|
Mitattu seulontaan, 18–24 tuntia intervention jälkeen, viikko 4, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Havaittu ja muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelymatkan etäisyydellä
Aikaikkuna: Mitattu seulontaan, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Sydämen vajaatoiminnan ennustettujen prosenttien analyysi verrattuna normaaleihin koehenkilöihin
|
Mitattu seulontaan, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. syyskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 27. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NAN-CS101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .