Hypofosfatasiasta johtuvan taakan helpottaminen aikuisilla, joilla on kroonisesta sairaudesta johtuva toimintahäiriö (REBUILD)
maanantai 1. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Vaihe 4, satunnaistettu, monikeskus, avoin, 2-annostusohjelma, turvallisuus ja siedettävyys, teho, farmakokineettinen ja farmakodynaaminen Asfotase Alfan tutkimus aikuispotilailla, joilla on lapsilla alkanut hypofosfatasia
Tutkimuksessa arvioidaan asfotaasi alfan kahden eri annoksen (hyväksytty annos ja pienempi annos) turvallisuutta, siedettävyyttä, tehoa, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla potilailla, joilla on lapsilla alkavaa hypofosfatasiaa (HPP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- Lapsille alkaneen HPP:n kliininen diagnoosi HPP:n mukaisten merkkien ja oireiden perusteella
- Aiempi sairaushistoria, johon sisältyy vähintään yksi nikamamurtuma (tai näennäismurtuma), joka on tapahtunut ilman todisteita merkittävästä traumasta.
- Nykyisen murtuman esiintyminen ei ole välttämätöntä, mutta osallistujille, joilla on parantumaton murtuma tai alaraajojen pseudomurtuma (eli reisiluun, sääriluun, fibulaariseen, jalkapöydänluun), on toimitettava asiakirjat näiden murtumien esiintyminen vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa (kirurgisen toimenpiteen kanssa tai ilman)
Poissulkemiskriteerit:
- Terveystila, vakava samanaikainen tai toistuva sairaus ja/tai vamma tai muu lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan voi merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista tai tutkimuksen päätepisteiden arviointia, mukaan lukien kaikki protokollan edellyttämät arvioinnit ja seurantatoimet, tai voi vaarantaa potilaan
- Primaarinen tai sekundaarinen hyperparatyreoosi tai hypoparatyreoosi
- Aiempi yliherkkyys jollekin asfotaasi alfan sisältämälle aineelle
- Bisfosfonaatin käyttö suun kautta 6–12 kuukauden sisällä (riippuen tutkijan arvioimasta lääkkeen puoliintumisajasta) ja suonensisäinen (IV) bisfosfonaatin käyttö 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Denosumabia käytetään 18 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Asfotaasi alfaa käytetään 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Teriparatidi/lisäkilpirauhashormonianalogin käyttö 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Hoito strontium- tai sklerostiinin estäjillä 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- Käytä B6-vitamiinia vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa
- Seerumin 25-hydroksi (25-OH) D-vitamiinia alle 20 nanogrammaa (ng)/millilitra (ml), täydennys ja uudelleentarkistus sallittu seulonnassa (paikallisen laboratorion tuloksia voidaan käyttää, jos seulontaan on kulunut 4 viikkoa)
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettävät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1 Asfotase Alfa
Osallistujille annetaan asfotaasi alfaa hyväksyttyä annosta kohti 36 viikon ajan.
|
Asfotaasi alfa annetaan ihon alle.
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2 Asfotase Alfa
Osallistujille annetaan asfotaasi alfaa hyväksyttyä annosta kohti 12 viikon ajan ja sitten asfotaasi alfaa pienemmällä annoksella 24 viikon ajan.
|
Asfotaasi alfa annetaan ihon alle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 36 epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) plasmapitoisuuksissa ryhmässä 1
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 36
|
Perustaso, viikko 36
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 36 PPi:n plasmapitoisuuksissa ryhmässä 2
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 36
|
Perustaso, viikko 36
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 36 36 kohdan lyhyen lomakkeen kyselyssä (SF-36) fyysisten komponenttien yhteenvedon (PCS) pisteet ryhmissä 1 ja 2
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 36
|
Perustaso, viikko 36
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 36 toistuvassa tuolin seisomatestissä (komponentti lyhyessä fyysisessä suorituskyvyssä olevassa akussa [SPPB]) ryhmissä 1 ja 2
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 36
|
Perustaso, viikko 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. elokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. elokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. kesäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AA-HPP-406
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .