减轻因慢性病导致功能障碍的成人低磷酸酯酶症的负担 (REBUILD)

纳入标准：

• 签署知情同意书时年龄≥18岁的男性或女性
• 根据与 HPP 一致的症状和体征诊断儿童起病的 HPP
• 过去的病史包括至少一次非椎骨骨折（或假性骨折），但没有明显外伤的证据。
• 当前骨折的存在不是必需的，但对于当前有下肢（即股骨、胫骨、腓骨、跖骨）未愈合骨折或假性骨折的参与者，必须提供以下文件：在筛选前至少 3 个月存在这些骨折（有或没有手术干预）

排除标准：

• 研究者认为可能严重干扰研究依从性或研究终点评估（包括所有协议要求的评估和后续活动）的医疗状况、严重并发或复发的疾病和/或伤害或其他情有可原的情况，或可能会使患者处于危险之中
• 原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症或甲状旁腺功能减退症
• 对 asfotase alfa 中包含的任何成分过敏史
• 筛选前 6 至 12 个月内使用口服双膦酸盐（取决于研究者评估的药物半衰期）和 12 个月内静脉内 (IV) 双膦酸盐使用
• 筛选前 18 个月内使用狄诺塞麦
• 筛选前 6 个月内使用 Asfotase alfa
• 筛选前 2 个月内使用特立帕肽/甲状旁腺激素类似物
• 在研究药物首次给药前 6 个月内用锶或硬化蛋白抑制剂治疗
• 筛选前使用维生素 B6 至少 2 周
• 血清 25-羟基 (25-OH) 维生素 D 低于 20 纳克 (ng)/毫升 (mL)，筛查时允许补充和复查（如果在筛查后 4 周内可以使用当地实验室的结果）
• 怀孕、计划怀孕或哺乳期的女性患者