De last van hypofosfatasie verlichten bij volwassenen met functionele beperkingen als gevolg van chronische ziekten (REBUILD)

Inclusiecriteria:

• Man of vrouw ≥ 18 jaar oud op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier
• Klinische diagnose van HPP met aanvang bij kinderen op basis van tekenen en symptomen die overeenkomen met HPP
• Medische geschiedenis uit het verleden met ten minste één niet-vertebrale fractuur (of pseudofractuur) opgelopen zonder bewijs van significant trauma.
• De aanwezigheid van een huidige fractuur is niet noodzakelijk, maar voor deelnemers met huidige niet-genezen fractuur(s) of pseudofractuur(en) van de onderste extremiteit(en) (d.w.z. femoraal, scheenbeen, fibulair, middenvoetsbeentje) moet documentatie worden verstrekt van de aanwezigheid van deze fracturen gedurende minstens 3 maanden voorafgaand aan de screening (met of zonder chirurgische ingreep)

Uitsluitingscriteria:

• Medische aandoening, ernstige gelijktijdige of terugkerende ziekte en/of verwonding, of andere verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de naleving van de studie of de beoordeling van de eindpunten van de studie aanzienlijk kan verstoren, met inbegrip van alle door het protocol vereiste evaluaties en follow-upactiviteiten, of kan de patiënt in gevaar brengen
• Primaire of secundaire hyperparathyreoïdie of hypoparathyreoïdie
• Geschiedenis van overgevoeligheid voor een ingrediënt in asfotase alfa
• Oraal bisfosfonaatgebruik binnen 6 tot 12 maanden (afhankelijk van de halfwaardetijd van het geneesmiddel zoals beoordeeld door de onderzoeker) en intraveneus (IV) bisfosfonaatgebruik binnen 12 maanden voorafgaand aan screening
• Denosumab gebruik binnen 18 maanden voorafgaand aan screening
• Asfotase alfa gebruiken binnen 6 maanden voorafgaand aan screening
• Gebruik van teriparatide/parathyroïdhormoonanaloog binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening
• Behandeling met strontium- of sclerostineremmers binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
• Vitamine B6 minimaal 2 weken voor screening gebruiken
• Serum 25-hydroxy (25-OH) vitamine D lager dan 20 nanogram (ng)/milliliter (ml), met aanvulling en hercontrole toegestaan ​​bij screening (resultaten van plaatselijk laboratorium kunnen worden gebruikt indien binnen 4 weken na screening)
• Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding geven