Alívio da carga de hipofosfatasia em adultos com comprometimento funcional devido a doença crônica (REBUILD)

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher com idade ≥ 18 anos no momento da assinatura do termo de consentimento informado
• Diagnóstico clínico de HPP de início pediátrico com base em sinais e sintomas consistentes com HPP
• História médica pregressa que inclui pelo menos uma fratura não vertebral (ou pseudofratura) ocorrida sem evidência de trauma significativo.
• A presença de uma fratura atual não é necessária, mas para participantes com fratura(s) atual(is) não consolidada(s) ou pseudofratura(s) da(s) extremidade(s) inferior(is) (isto é, femoral, tibial, fibular, metatarsal) a documentação deve ser fornecida do presença dessas fraturas por pelo menos 3 meses antes da triagem (com ou sem intervenção cirúrgica)

Critério de exclusão:

• Condição médica, doença e/ou lesão concomitante ou recorrente grave ou outra circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa interferir significativamente na adesão ao estudo ou na avaliação dos desfechos do estudo, incluindo todas as avaliações exigidas pelo protocolo e atividades de acompanhamento, ou pode colocar o paciente em risco
• Hiperparatireoidismo ou hipoparatireoidismo primário ou secundário
• História de hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido na asfotase alfa
• Uso oral de bisfosfonatos dentro de 6 a 12 meses (dependendo da meia-vida da droga avaliada pelo investigador) e uso intravenoso (IV) de bisfosfonatos dentro de 12 meses antes da triagem
• Uso de denosumabe dentro de 18 meses antes da triagem
• Uso de asfotase alfa dentro de 6 meses antes da triagem
• Uso de teriparatida/análogo do hormônio da paratireoide nos 2 meses anteriores à triagem
• Tratamento com inibidores de estrôncio ou esclerostina dentro de 6 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo
• Uso de vitamina B6 por pelo menos 2 semanas antes da triagem
• Vitamina D 25-hidroxi (25-OH) sérica abaixo de 20 nanogramas (ng)/mililitro (mL), com reposição e nova verificação permitida na triagem (resultados do laboratório local podem ser usados ​​se dentro de 4 semanas da triagem)
• Pacientes do sexo feminino que estão grávidas, planejando engravidar ou amamentando