- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04189315
Linderung der Belastung durch Hypophosphatasie bei Erwachsenen mit funktioneller Beeinträchtigung aufgrund einer chronischen Erkrankung (REBUILD)
1. Juni 2020 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals
Eine randomisierte, multizentrische, offene, 2-Dosierungs-Phase-4-Studie zu Sicherheit und Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Asfotase Alfa bei erwachsenen Patienten mit pädiatrischer Hypophosphatasie
Die Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von 2 verschiedenen Dosen (zugelassene Dosis und niedrigere Dosis) von Asfotase alfa bei erwachsenen Teilnehmern mit pädiatrischer beginnender Hypophosphatasie (HPP) bewerten.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 4
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mann oder Frau im Alter von ≥ 18 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
- Klinische Diagnose von HPP mit Beginn im Kindesalter basierend auf Anzeichen und Symptomen, die mit HPP übereinstimmen
- Vorgeschichte, die mindestens eine nichtvertebrale Fraktur (oder Pseudofraktur) umfasst, die ohne Anzeichen eines signifikanten Traumas aufgetreten ist.
- Das Vorhandensein einer aktuellen Fraktur ist nicht erforderlich, aber für Teilnehmer mit aktuellen nicht geheilten Frakturen oder Pseudofrakturen der unteren Extremität(en) (d. h. Oberschenkel, Schienbein, Wadenbein, Mittelfußknochen) muss eine Dokumentation vorgelegt werden Vorhandensein dieser Frakturen für mindestens 3 Monate vor dem Screening (mit oder ohne chirurgischen Eingriff)
Ausschlusskriterien:
- Medizinischer Zustand, schwere gleichzeitige oder wiederkehrende Krankheit und/oder Verletzung oder andere mildernde Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes die Einhaltung der Studie oder die Bewertung der Studienendpunkte erheblich beeinträchtigen können, einschließlich aller im Protokoll erforderlichen Bewertungen und Nachsorgeaktivitäten, oder kann den Patienten gefährden
- Primärer oder sekundärer Hyperparathyreoidismus oder Hypoparathyreoidismus
- Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen einen Inhaltsstoff, der in Asfotase alfa enthalten ist
- Orale Bisphosphonatanwendung innerhalb von 6 bis 12 Monaten (abhängig von der Halbwertszeit des Arzneimittels, wie vom Prüfarzt beurteilt) und intravenöse (IV) Bisphosphonatanwendung innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
- Anwendung von Denosumab innerhalb von 18 Monaten vor dem Screening
- Verwendung von Asfotase alfa innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
- Anwendung von Teriparatid/Parathormon-Analoga innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening
- Behandlung mit Strontium- oder Sclerostin-Inhibitoren innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
- Anwendung von Vitamin B6 für mindestens 2 Wochen vor dem Screening
- 25-Hydroxy (25-OH)-Vitamin D im Serum unter 20 Nanogramm (ng)/Milliliter (ml), wobei eine Repletion und erneute Überprüfung beim Screening erlaubt sind (Ergebnisse aus dem örtlichen Labor können verwendet werden, wenn sie innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening liegen)
- Patientinnen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Gruppe 1 Asfotase Alfa
Die Teilnehmer erhalten 36 Wochen lang Asfotase alfa in der zugelassenen Dosis.
|
Asfotase alfa wird subkutan verabreicht.
|
Experimental: Gruppe 2 Asfotase Alfa
Die Teilnehmer erhalten 12 Wochen lang Asfotase alfa in der zugelassenen Dosis und dann 24 Wochen lang Asfotase alfa in einer niedrigeren Dosis.
|
Asfotase alfa wird subkutan verabreicht.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Veränderung der Plasmakonzentrationen von anorganischem Pyrophosphat (PPi) in Gruppe 1 von Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
|
Baseline, Woche 36
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Änderung der PPi-Plasmakonzentrationen in Gruppe 2 von Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
|
Baseline, Woche 36
|
Änderung von Baseline zu Woche 36 in der 36-Punkte-Short-Form-Umfrage (SF-36) Physical Component Summary (PCS) Score in den Gruppen 1 und 2
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
|
Baseline, Woche 36
|
Wechsel von Baseline zu Woche 36 im wiederholten Stuhlstandtest (eine Komponente der Short Physical Performance Battery [SPPB]) in den Gruppen 1 und 2
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
|
Baseline, Woche 36
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. April 2020
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. August 2022
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. August 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Dezember 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. Dezember 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. Dezember 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Juni 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. Juni 2020
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AA-HPP-406
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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