Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Linderung der Belastung durch Hypophosphatasie bei Erwachsenen mit funktioneller Beeinträchtigung aufgrund einer chronischen Erkrankung (REBUILD)

1. Juni 2020 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine randomisierte, multizentrische, offene, 2-Dosierungs-Phase-4-Studie zu Sicherheit und Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Asfotase Alfa bei erwachsenen Patienten mit pädiatrischer Hypophosphatasie

Die Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von 2 verschiedenen Dosen (zugelassene Dosis und niedrigere Dosis) von Asfotase alfa bei erwachsenen Teilnehmern mit pädiatrischer beginnender Hypophosphatasie (HPP) bewerten.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau im Alter von ≥ 18 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
  • Klinische Diagnose von HPP mit Beginn im Kindesalter basierend auf Anzeichen und Symptomen, die mit HPP übereinstimmen
  • Vorgeschichte, die mindestens eine nichtvertebrale Fraktur (oder Pseudofraktur) umfasst, die ohne Anzeichen eines signifikanten Traumas aufgetreten ist.
  • Das Vorhandensein einer aktuellen Fraktur ist nicht erforderlich, aber für Teilnehmer mit aktuellen nicht geheilten Frakturen oder Pseudofrakturen der unteren Extremität(en) (d. h. Oberschenkel, Schienbein, Wadenbein, Mittelfußknochen) muss eine Dokumentation vorgelegt werden Vorhandensein dieser Frakturen für mindestens 3 Monate vor dem Screening (mit oder ohne chirurgischen Eingriff)

Ausschlusskriterien:

  • Medizinischer Zustand, schwere gleichzeitige oder wiederkehrende Krankheit und/oder Verletzung oder andere mildernde Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes die Einhaltung der Studie oder die Bewertung der Studienendpunkte erheblich beeinträchtigen können, einschließlich aller im Protokoll erforderlichen Bewertungen und Nachsorgeaktivitäten, oder kann den Patienten gefährden
  • Primärer oder sekundärer Hyperparathyreoidismus oder Hypoparathyreoidismus
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen einen Inhaltsstoff, der in Asfotase alfa enthalten ist
  • Orale Bisphosphonatanwendung innerhalb von 6 bis 12 Monaten (abhängig von der Halbwertszeit des Arzneimittels, wie vom Prüfarzt beurteilt) und intravenöse (IV) Bisphosphonatanwendung innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Anwendung von Denosumab innerhalb von 18 Monaten vor dem Screening
  • Verwendung von Asfotase alfa innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Anwendung von Teriparatid/Parathormon-Analoga innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening
  • Behandlung mit Strontium- oder Sclerostin-Inhibitoren innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Anwendung von Vitamin B6 für mindestens 2 Wochen vor dem Screening
  • 25-Hydroxy (25-OH)-Vitamin D im Serum unter 20 Nanogramm (ng)/Milliliter (ml), wobei eine Repletion und erneute Überprüfung beim Screening erlaubt sind (Ergebnisse aus dem örtlichen Labor können verwendet werden, wenn sie innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening liegen)
  • Patientinnen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1 Asfotase Alfa
Die Teilnehmer erhalten 36 Wochen lang Asfotase alfa in der zugelassenen Dosis.
Asfotase alfa wird subkutan verabreicht.
Experimental: Gruppe 2 Asfotase Alfa
Die Teilnehmer erhalten 12 Wochen lang Asfotase alfa in der zugelassenen Dosis und dann 24 Wochen lang Asfotase alfa in einer niedrigeren Dosis.
Asfotase alfa wird subkutan verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Plasmakonzentrationen von anorganischem Pyrophosphat (PPi) in Gruppe 1 von Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Baseline, Woche 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der PPi-Plasmakonzentrationen in Gruppe 2 von Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Baseline, Woche 36
Änderung von Baseline zu Woche 36 in der 36-Punkte-Short-Form-Umfrage (SF-36) Physical Component Summary (PCS) Score in den Gruppen 1 und 2
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Baseline, Woche 36
Wechsel von Baseline zu Woche 36 im wiederholten Stuhlstandtest (eine Komponente der Short Physical Performance Battery [SPPB]) in den Gruppen 1 und 2
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Baseline, Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. April 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Asfotase alfa

3
Abonnieren