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Alleviare l'onere dell'ipofosfatasia negli adulti con compromissione funzionale dovuta a malattia cronica (REBUILD)

1 giugno 2020 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di fase 4, randomizzato, multicentrico, in aperto, a 2 dosi, sicurezza e tollerabilità, efficacia, farmacocinetica e farmacodinamica dell'asfotase alfa in pazienti adulti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico

Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di 2 diverse dosi (dose approvata e dose inferiore) di asfotase alfa in partecipanti adulti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico (HPP).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età ≥ 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato
  • Diagnosi clinica di HPP ad esordio pediatrico basata su segni e sintomi compatibili con HPP
  • Anamnesi patologica passata che includa almeno una frattura non vertebrale (o pseudofrattura) senza evidenza di trauma significativo.
  • La presenza di una frattura in atto non è necessaria, ma per i partecipanti con fratture attuali non cicatrizzate o pseudofratture dell'arto inferiore (ovvero femorale, tibiale, perone, metatarso) deve essere fornita la documentazione del presenza di queste fratture per almeno 3 mesi prima dello screening (con o senza intervento chirurgico)

Criteri di esclusione:

  • Condizione medica, grave malattia e/o infortunio concomitante o ricorrente o altra circostanza attenuante che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire in modo significativo con la conformità allo studio o la valutazione degli endpoint dello studio, comprese tutte le valutazioni richieste dal protocollo e le attività di follow-up, o può mettere a rischio il paziente
  • Iperparatiroidismo primario o secondario o ipoparatiroidismo
  • Storia di ipersensibilità a qualsiasi ingrediente contenuto in asfotase alfa
  • Uso di bifosfonati per via orale entro 6-12 mesi (a seconda dell'emivita del farmaco valutata dallo sperimentatore) e uso di bifosfonati per via endovenosa (IV) entro 12 mesi prima dello screening
  • Uso di Denosumab entro 18 mesi prima dello screening
  • Uso di asfotase alfa entro 6 mesi prima dello screening
  • Uso di teriparatide/analogo dell'ormone paratiroideo entro 2 mesi prima dello screening
  • - Trattamento con inibitori dello stronzio o della sclerostina entro 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio
  • Uso di vitamina B6 per almeno 2 settimane prima dello screening
  • 25-idrossi (25-OH) vitamina D sierica inferiore a 20 nanogrammi (ng)/millilitro (mL), con replezione e ricontrollo consentiti allo screening (i risultati del laboratorio locale possono essere utilizzati se entro 4 settimane dallo screening)
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1 Asfotase Alfa
Ai partecipanti verrà somministrato asfotase alfa per dose approvata per 36 settimane.
Droga: asfotasi alfa
Asfotase alfa viene somministrato per via sottocutanea.
Sperimentale: Gruppo 2 Asfotase Alfa
Ai partecipanti verrà somministrato asfotase alfa per dose approvata per 12 settimane e poi asfotase alfa a una dose inferiore per 24 settimane.
Droga: asfotasi alfa
Asfotase alfa viene somministrato per via sottocutanea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 36 delle concentrazioni plasmatiche di pirofosfato inorganico (PPi) nel gruppo 1
Lasso di tempo: Basale, settimana 36
Basale, settimana 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 36 delle concentrazioni plasmatiche di PPi nel gruppo 2
Lasso di tempo: Basale, settimana 36
Basale, settimana 36
Variazione dal basale alla settimana 36 nell'indagine breve a 36 voci (SF-36) Punteggio di riepilogo dei componenti fisici (PCS) nei gruppi 1 e 2
Lasso di tempo: Basale, settimana 36
Basale, settimana 36
Variazione dal basale alla settimana 36 nel test ripetuto in piedi sulla sedia (un componente della batteria di prestazioni fisiche brevi [SPPB]) nei gruppi 1 e 2
Lasso di tempo: Basale, settimana 36
Basale, settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 aprile 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 agosto 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AA-HPP-406

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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