Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zmírnění zátěže hypofosfatázie u dospělých s funkčním poškozením v důsledku chronického onemocnění (REBUILD)

1. června 2020 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Randomizovaná, multicentrická, otevřená, 2dávková studie fáze 4, bezpečnost a snášenlivost, účinnost, farmakokinetická a farmakodynamická studie asfotázy Alfa u dospělých pacientů s hypofosfatázií s nástupem u dětí

Studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku 2 různých dávek (schválená dávka a nižší dávka) asfotázy alfa u dospělých účastníků s hypofosfatázií s nástupem u dětí (HPP).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
  • Klinická diagnóza HPP s nástupem u dětí na základě známek a příznaků odpovídajících HPP
  • Minulá anamnéza, která zahrnuje alespoň jednu nevertebrální zlomeninu (nebo pseudofrakturu) vzniklou bez známek významného traumatu.
  • Přítomnost aktuální zlomeniny není nutná, ale pro účastníky se současnou nezhojenou zlomeninou (zlomeniny) nebo pseudozlomeninou (zlomeninami) dolní končetiny (tj. stehenní, tibiální, fibulární, metatarzální) musí být předložena dokumentace přítomnost těchto zlomenin po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem (s chirurgickým zákrokem nebo bez něj)

Kritéria vyloučení:

  • Zdravotní stav, vážná souběžná nebo opakující se onemocnění a/nebo zranění nebo jiná polehčující okolnost, která podle názoru zkoušejícího může významně narušit soulad studie nebo hodnocení koncových bodů studie, včetně všech protokolem požadovaných hodnocení a následných činností, nebo může pacienta ohrozit
  • Primární nebo sekundární hyperparatyreóza nebo hypoparatyreóza
  • Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli složku obsaženou v asfotáze alfa
  • Perorální užívání bisfosfonátů během 6 až 12 měsíců (v závislosti na poločasu léčiva, jak ho zhodnotil zkoušející) a intravenózní (IV) užívání bisfosfonátů během 12 měsíců před screeningem
  • Denosumab použijte do 18 měsíců před screeningem
  • Asfotázu alfa použijte během 6 měsíců před screeningem
  • Teriparatid/analog parathormonu použijte během 2 měsíců před screeningem
  • Léčba inhibitory stroncia nebo sklerostinu během 6 měsíců před první dávkou studovaného léku
  • Vitamin B6 užívejte alespoň 2 týdny před screeningem
  • Sérový 25-hydroxy (25-OH) vitamín D pod 20 nanogramů (ng)/mililitr (ml), s doplňováním a opakovanou kontrolou při screeningu (výsledky z místní laboratoře lze použít, pokud do 4 týdnů od screeningu)
  • Pacientky, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo kojí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 Asfotase Alfa
Účastníkům bude podávána asfotáza alfa na schválenou dávku po dobu 36 týdnů.
Lék: asfotáza alfa
Asfotáza alfa se podává subkutánně.
Experimentální: Skupina 2 Asfotase Alfa
Účastníkům bude podávána asfotáza alfa na schválenou dávku po dobu 12 týdnů a poté asfotáza alfa v nižší dávce po dobu 24 týdnů.
Lék: asfotáza alfa
Asfotáza alfa se podává subkutánně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna plazmatických koncentrací anorganického pyrofosfátu (PPi) ve skupině 1 od výchozího stavu do 36. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 36
Výchozí stav, týden 36

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna plazmatických koncentrací PPi ve skupině 2 z výchozí hodnoty na týden 36
Časové okno: Výchozí stav, týden 36
Výchozí stav, týden 36
Změna z výchozího stavu na týden 36 v 36 položkovém krátkém průzkumu (SF-36) Skóre souhrnu fyzických složek (PCS) ve skupinách 1 a 2
Časové okno: Výchozí stav, týden 36
Výchozí stav, týden 36
Změna ze základního stavu na 36. týden v opakovaném testu stoje křesla (součást baterie s krátkým fyzickým výkonem [SPPB]) ve skupinách 1 a 2
Časové okno: Výchozí stav, týden 36
Výchozí stav, týden 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. dubna 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AA-HPP-406

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na asfotáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit