Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lindring af hypophosphatasia hos voksne med funktionsnedsættelse på grund af kronisk sygdom (REBUILD)

1. juni 2020 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En fase 4, randomiseret, multicenter, open-label, 2-dosis regime, sikkerhed og tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk undersøgelse af asfotase alfa hos voksne patienter med pædiatrisk debuterende hypofosfatasi

Studiet vil evaluere sikkerhed, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik og farmakodynamik af 2 forskellige doser (godkendt dosis og lavere dosis) af asfotase alfa hos voksne deltagere med pædiatrisk-debut hypofosfatasi (HPP).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring
  • Klinisk diagnose af pædiatrisk debuterende HPP baseret på tegn og symptomer i overensstemmelse med HPP
  • Tidligere sygehistorie, der omfatter mindst én nonvertebral fraktur (eller pseudofraktur), der er pådraget uden tegn på væsentlige traumer.
  • Tilstedeværelsen af ​​en aktuel fraktur er ikke nødvendig, men for deltagere med aktuelle uhelede fraktur(er) eller pseudofraktur(er) i underekstremitet(erne) (det vil sige femoral, tibial, fibulær, metatarsal) skal der forelægges dokumentation for tilstedeværelse af disse frakturer i mindst 3 måneder før screening (med eller uden kirurgisk indgreb)

Ekskluderingskriterier:

  • Medicinsk tilstand, alvorlig samtidig eller tilbagevendende sygdom og/eller skade eller anden formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan påvirke undersøgelsens efterlevelse eller vurderingen af ​​undersøgelsens endepunkter, herunder alle protokolkrævede evalueringer og opfølgningsaktiviteter, eller kan bringe patienten i fare
  • Primær eller sekundær hyperparathyroidisme eller hypoparathyroidisme
  • Anamnese med overfølsomhed over for enhver ingrediens indeholdt i asfotase alfa
  • Oral brug af bisfosfonater inden for 6 til 12 måneder (afhængig af lægemidlets halveringstid som vurderet af investigator) og intravenøs (IV) brug af bisfosfonater inden for 12 måneder før screening
  • Denosumab anvendes inden for 18 måneder før screening
  • Asfotase alfa anvendes inden for 6 måneder før screening
  • Teriparatid/biskjoldbruskkirtelhormon analog brug inden for 2 måneder før screening
  • Behandling med strontium- eller sclerostinhæmmere inden for 6 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Brug af vitamin B6 i mindst 2 uger før screening
  • Serum 25-hydroxy (25-OH) vitamin D under 20 nanogram (ng)/milliliter (mL), med genopfyldning og genkontrol tilladt ved screening (resultater fra lokalt laboratorium kan bruges, hvis inden for 4 uger efter screening)
  • Kvindelige patienter, der er gravide, planlægger at blive gravide eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1 Asfotase Alfa
Deltagerne vil blive administreret asfotase alfa pr. godkendt dosis i 36 uger.
Medicin: asfotase alfa
Asfotase alfa administreres subkutant.
Eksperimentel: Gruppe 2 Asfotase Alfa
Deltagerne vil blive administreret asfotase alfa pr. godkendt dosis i 12 uger og derefter asfotase alfa i en lavere dosis i 24 uger.
Medicin: asfotase alfa
Asfotase alfa administreres subkutant.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 36 i plasmakoncentrationer af uorganisk pyrophosphat (PPi) i gruppe 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​36
Baseline, uge ​​36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 36 i plasmakoncentrationer af PPi i gruppe 2
Tidsramme: Baseline, uge ​​36
Baseline, uge ​​36
Ændring fra baseline til uge 36 i kortformsundersøgelsen med 36 punkter (SF-36) Fysisk komponentoversigt (PCS) score i gruppe 1 og 2
Tidsramme: Baseline, uge ​​36
Baseline, uge ​​36
Skift fra baseline til uge 36 i den gentagne stolestandstest (en komponent af det korte fysiske ydeevne batteri [SPPB]) i gruppe 1 og 2
Tidsramme: Baseline, uge ​​36
Baseline, uge ​​36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2019

Først opslået (Faktiske)

6. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AA-HPP-406

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med asfotase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner