Aliviar la carga de hipofosfatasia en adultos con deterioro funcional debido a una enfermedad crónica (REBUILD)

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer con edad ≥ 18 años al momento de firmar el consentimiento informado
• Diagnóstico clínico de HPP de inicio pediátrico basado en signos y síntomas compatibles con HPP
• Antecedentes médicos que incluyan al menos una fractura no vertebral (o pseudofractura) sin evidencia de trauma significativo.
• La presencia de una fractura actual no es necesaria, pero para los participantes con fractura(s) actual(es) no curada(s) o pseudofractura(s) de la(s) extremidad(es) inferior(es) (es decir, femoral, tibial, peroné, metatarsiano) se debe proporcionar documentación de la presencia de estas fracturas durante al menos 3 meses antes de la selección (con o sin intervención quirúrgica)

Criterio de exclusión:

• Condición médica, enfermedad y/o lesión grave concurrente o recurrente, u otra circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, pueda interferir significativamente con el cumplimiento del estudio o la evaluación de los criterios de valoración del estudio, incluidas todas las evaluaciones requeridas por el protocolo y las actividades de seguimiento, o puede poner en riesgo al paciente
• Hiperparatiroidismo o hipoparatiroidismo primario o secundario
• Historial de hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en asfotasa alfa
• Uso de bisfosfonato oral dentro de los 6 a 12 meses (dependiendo de la vida media del fármaco evaluada por el investigador) y uso de bisfosfonato intravenoso (IV) dentro de los 12 meses anteriores a la selección
• Uso de denosumab en los 18 meses anteriores a la selección
• Uso de asfotasa alfa en los 6 meses anteriores a la selección
• Uso de teriparatida/análogo de la hormona paratiroidea en los 2 meses anteriores a la selección
• Tratamiento con inhibidores de estroncio o esclerostina en los 6 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
• Uso de vitamina B6 durante al menos 2 semanas antes de la selección
• 25-hidroxi (25-OH) vitamina D en suero por debajo de 20 nanogramos (ng)/mililitro (mL), con reposición y verificación permitida en la selección (los resultados del laboratorio local pueden usarse dentro de las 4 semanas posteriores a la selección)
• Pacientes de sexo femenino que están embarazadas, que planean quedar embarazadas o que amamantan