Att lindra bördan av hypofosfatasi hos vuxna med funktionsnedsättning på grund av kronisk sjukdom (REBUILD)
1 juni 2020 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En fas 4, randomiserad, multicenter, öppen etikett, 2-dosregimen, säkerhet och tolerabilitet, effekt, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie av asfotas alfa hos vuxna patienter med pediatrisk hypofosfatasi
Studien kommer att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik och farmakodynamik för 2 olika doser (godkänd dos och lägre dos) av asfotas alfa hos vuxna deltagare med pediatrisk debut hypofosfatasi (HPP).
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 4
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna i åldern ≥ 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke
- Klinisk diagnos av pediatriskt debuterande HPP baserat på tecken och symtom som överensstämmer med HPP
- Tidigare medicinsk historia som inkluderar minst en icke-vertebral fraktur (eller pseudofraktur) utan tecken på betydande trauma.
- Förekomsten av en aktuell fraktur är inte nödvändig, men för deltagare med aktuella oläkta fraktur(er) eller pseudofraktur(er) i nedre extremitet(er) (det vill säga femoral, tibial, fibulär, metatarsal) måste dokumentation tillhandahållas för förekomst av dessa frakturer i minst 3 månader före screening (med eller utan kirurgiskt ingrepp)
Exklusions kriterier:
- Medicinskt tillstånd, allvarlig samtidig eller återkommande sjukdom och/eller skada, eller annan förmildrande omständighet som, enligt utredarens uppfattning, avsevärt kan störa studiens överensstämmelse eller bedömningen av studiens effektmått, inklusive alla protokoll som krävs för utvärderingar och uppföljningsaktiviteter, eller kan utsätta patienten för fara
- Primär eller sekundär hyperparatyreos eller hypoparatyreos
- Historik med överkänslighet mot någon ingrediens som ingår i asfotas alfa
- Oral bisfosfonatanvändning inom 6 till 12 månader (beroende på läkemedlets halveringstid som bedömts av utredaren) och intravenös (IV) bisfosfonatanvändning inom 12 månader före screening
- Använd denosumab inom 18 månader före screening
- Använd asfotas alfa inom 6 månader före screening
- Teriparatid/paratyreoideahormonanalog används inom 2 månader före screening
- Behandling med strontium- eller sklerostinhämmare inom 6 månader före den första dosen av studieläkemedlet
- Använd vitamin B6 i minst 2 veckor före screening
- Serum 25-hydroxi (25-OH) vitamin D under 20 nanogram (ng)/milliliter (mL), med påfyllning och omkontroll tillåten vid screening (resultat från lokalt laboratorium kan användas inom 4 veckor efter screening)
- Kvinnliga patienter som är gravida, planerar att bli gravida eller ammar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp 1 Asfotase Alfa
Deltagarna kommer att administreras asfotas alfa per godkänd dos i 36 veckor.
|
Asfotas alfa administreras subkutant.
|
|
Experimentell: Grupp 2 Asfotase Alfa
Deltagarna kommer att administreras asfotas alfa per godkänd dos i 12 veckor och sedan asfotas alfa i en lägre dos i 24 veckor.
|
Asfotas alfa administreras subkutant.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinje till vecka 36 i plasmakoncentrationer av oorganiskt pyrofosfat (PPi) i grupp 1
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Baslinje, vecka 36
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring från baslinje till vecka 36 i plasmakoncentrationer av PPi i grupp 2
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Baslinje, vecka 36
|
|
Ändring från baslinje till vecka 36 i kortformsundersökningen med 36 punkter (SF-36) sammanfattning av fysiska komponenter (PCS) i grupp 1 och 2
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Baslinje, vecka 36
|
|
Ändra från baslinje till vecka 36 i det upprepade testet av stolsställning (en komponent i det korta fysiska prestandabatteriet [SPPB]) i grupp 1 och 2
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Baslinje, vecka 36
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 april 2020
Primärt slutförande (Förväntat)
1 augusti 2022
Avslutad studie (Förväntat)
1 augusti 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 december 2019
Första postat (Faktisk)
6 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 juni 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 juni 2020
Senast verifierad
1 juni 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AA-HPP-406
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på asfotas alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.OkändGodartade, premaligna och maligna gynekologiska sjukdomar begränsade till bäckenetItalien
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityOkänd
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadHypofosfatasiFörenta staterna, Tyskland
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekryteringHypofosfatasiFörenta staterna, Japan, Italien, Tyskland, Kalkon, Indien, Australien, Storbritannien, Argentina, Frankrike, Kanada
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Xcenda, LLCAktiv, inte rekryterandeHypofosfatasiFörenta staterna
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekrytering
-
Alexion PharmaceuticalsGodkänd för marknadsföringHypofosfatasiFörenta staterna, Frankrike
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadHypofosfatasiFörenta staterna, Förenade arabemiraten, Storbritannien
-
Peking University Third HospitalRekryteringSköldkörtelögonsjukdomKina
-
University of EdinburghRekryteringAortastenos | Carcinoid syndrom | Kemoterapiinducerad systolisk dysfunktionStorbritannien