Облегчение бремени гипофосфатазии у взрослых с функциональными нарушениями вследствие хронических заболеваний (REBUILD)

Критерии включения:

• Мужчина или женщина в возрасте ≥ 18 лет на момент подписания формы информированного согласия
• Клинический диагноз ГПП у детей на основании признаков и симптомов, характерных для ГПП.
• Медицинский анамнез в прошлом, который включает по крайней мере один внепозвоночный перелом (или псевдоперелом), полученный без признаков серьезной травмы.
• Наличие текущего перелома не обязательно, но для участников с текущим незажившим переломом(ами) или псевдопереломом(ами) нижней(их) конечности(й) (т.е. бедренной, большеберцовой, малоберцовой, плюсневой) документация должна быть предоставлена наличие этих переломов как минимум за 3 месяца до скрининга (с хирургическим вмешательством или без него)

Критерий исключения:

• Медицинское состояние, серьезное сопутствующее или рецидивирующее заболевание и/или травма или другие смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут существенно помешать соблюдению режима исследования или оценке конечных точек исследования, включая все требуемые протоколом оценки и последующие действия, или может подвергнуть пациента опасности
• Первичный или вторичный гиперпаратиреоз или гипопаратиреоз
• История гиперчувствительности к любому ингредиенту, содержащемуся в асфотазе альфа.
• Пероральное применение бисфосфонатов в течение 6–12 месяцев (в зависимости от периода полувыведения препарата по оценке исследователя) и внутривенное (в/в) применение бисфосфонатов в течение 12 месяцев до скрининга
• Использование деносумаба в течение 18 месяцев до скрининга
• Использование асфотазы альфа в течение 6 месяцев до скрининга
• Применение терипаратида/аналогов паратиреоидного гормона в течение 2 месяцев до скрининга
• Лечение ингибиторами стронция или склеростина в течение 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата
• Использование витамина B6 в течение как минимум 2 недель до скрининга
• Уровень 25-гидрокси (25-OH) витамина D в сыворотке ниже 20 нанограмм (нг)/мл (мл), при этом допускается восполнение и повторная проверка при скрининге (результаты местной лаборатории могут быть использованы, если в течение 4 недель после скрининга)
• Женщины-пациенты, которые беременны, планируют забеременеть или кормят грудью