Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Łagodzenie obciążenia hipofosfatazją u dorosłych z upośledzeniem czynnościowym spowodowanym chorobą przewlekłą (REBUILD)

1 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte, 2-dawkowe badanie fazy 4, bezpieczeństwo i tolerancja, skuteczność, farmakokinetyka i farmakodynamika asfotazy alfa u dorosłych pacjentów z hipofosfatazją występującą u dzieci

Badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność, farmakokinetykę i farmakodynamikę 2 różnych dawek (dawka zatwierdzona i dawka niższa) asfotazy alfa u dorosłych uczestników z hipofosfatazją wieku dziecięcego (HPP).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  • Rozpoznanie kliniczne HPP o początku u dzieci na podstawie objawów przedmiotowych i podmiotowych zgodnych z HPP
  • Historia medyczna obejmująca co najmniej jedno złamanie pozakręgowe (lub rzekome złamanie) bez dowodów na znaczny uraz.
  • Obecność aktualnego złamania nie jest konieczna, ale w przypadku uczestników z obecnymi niezagojonymi złamaniami lub pseudozłamaniami kończyn dolnych (tj. kości udowej, piszczelowej, strzałkowej, śródstopia) należy przedstawić dokumentację potwierdzającą obecność tych złamań przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym (z interwencją chirurgiczną lub bez)

Kryteria wyłączenia:

  • Stan zdrowia, poważna współistniejąca lub nawracająca choroba i/lub uraz lub inne okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą znacząco zakłócić zgodność badania lub ocenę punktów końcowych badania, w tym wszystkie oceny wymagane w protokole i działania następcze, lub może narazić pacjenta na ryzyko
  • Pierwotna lub wtórna nadczynność lub niedoczynność przytarczyc
  • Historia nadwrażliwości na którykolwiek składnik zawarty w asfotazie alfa
  • Doustne stosowanie bisfosfonianów w ciągu 6 do 12 miesięcy (w zależności od okresu półtrwania leku ocenionego przez badacza) i dożylne (IV) stosowanie bisfosfonianów w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie denosumabu w ciągu 18 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie asfotazy alfa w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie teryparatydu/analogu hormonu przytarczyc w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie inhibitorami strontu lub sklerostyny ​​w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  • Stosowanie witaminy B6 przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Surowica 25-hydroksy(25-OH) witaminy D poniżej 20 nanogramów (ng)/mililitr (ml), z uzupełnieniem i ponowną kontrolą dozwoloną podczas badania przesiewowego (wyniki z lokalnego laboratorium mogą być wykorzystane, jeśli w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego)
  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1 Asfotaza Alfa
Uczestnicy będą otrzymywać asfotazę alfa zgodnie z zatwierdzoną dawką przez 36 tygodni.
Lek: asfotaza alfa
Asfotazę alfa podaje się podskórnie.
Eksperymentalny: Grupa 2 Asfotaza Alfa
Uczestnicy będą otrzymywać asfotazę alfa w zatwierdzonej dawce przez 12 tygodni, a następnie asfotazę alfa w niższej dawce przez 24 tygodnie.
Lek: asfotaza alfa
Asfotazę alfa podaje się podskórnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu od wartości początkowej do tygodnia 36. w grupie 1.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 36
Wartość wyjściowa, tydzień 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia PPi w osoczu od punktu początkowego do tygodnia 36. w grupie 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 36
Wartość wyjściowa, tydzień 36
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 36 w 36-itemowej krótkiej ankiecie (SF-36) Wynik podsumowania komponentu fizycznego (PCS) w grupach 1 i 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 36
Wartość wyjściowa, tydzień 36
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 36 w teście powtarzanego stania na krześle (składnik baterii krótkiej sprawności fizycznej [SPPB]) w grupach 1 i 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 36
Wartość wyjściowa, tydzień 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AA-HPP-406

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na asfotaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj