Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avlastning av hypofosfatasi hos voksne med funksjonssvikt på grunn av kronisk sykdom (REBUILD)

1. juni 2020 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 4, randomisert, multisenter, åpen etikett, 2-dosering, sikkerhet og tolerabilitet, effekt, farmakokinetisk og farmakodynamisk studie av asfotase alfa hos voksne pasienter med pediatrisk hypofosfatasi.

Studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk av 2 forskjellige doser (godkjent dose og lavere dose) av asfotase alfa hos voksne deltakere med pediatrisk debut hypofosfatasi (HPP).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 4

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne i alderen ≥ 18 år på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke
  • Klinisk diagnose av pediatrisk debut HPP basert på tegn og symptomer forenlig med HPP
  • Tidligere sykehistorie som inkluderer minst ett ikke-vertebralt brudd (eller pseudofraktur) pådratt uten bevis for betydelig traume.
  • Tilstedeværelsen av et nåværende brudd er ikke nødvendig, men for deltakere med aktuelle uhelbredte brudd eller pseudofraktur(er) i underekstremiteten(e) (det vil si femoral, tibial, fibular, metatarsal) må det fremlegges dokumentasjon på tilstedeværelse av disse bruddene i minst 3 måneder før screening (med eller uten kirurgisk inngrep)

Ekskluderingskriterier:

  • Medisinsk tilstand, alvorlig samtidig eller tilbakevendende sykdom og/eller skade, eller andre formildende omstendigheter som, etter etterforskerens oppfatning, i betydelig grad kan forstyrre studienes etterlevelse eller vurderingen av studiens endepunkter, inkludert alle protokollkrevde evalueringer og oppfølgingsaktiviteter, eller kan sette pasienten i fare
  • Primær eller sekundær hyperparatyreoidisme eller hypoparatyreoidisme
  • Anamnese med overfølsomhet overfor alle ingredienser i asfotase alfa
  • Oral bruk av bisfosfonater innen 6 til 12 måneder (avhengig av halveringstiden til legemidlet som vurdert av utrederen) og intravenøs (IV) bruk av bisfosfonater innen 12 måneder før screening
  • Denosumab brukes innen 18 måneder før screening
  • Asfotase alfa skal brukes innen 6 måneder før screening
  • Teriparatid/biskjoldbruskkjertelhormon analog bruk innen 2 måneder før screening
  • Behandling med strontium- eller sklerostinhemmere innen 6 måneder før den første dosen av studiemedikamentet
  • Vitamin B6 bruk i minst 2 uker før screening
  • Serum 25-hydroksy (25-OH) vitamin D under 20 nanogram (ng)/milliliter (mL), med påfyll og ny kontroll tillatt ved screening (resultater fra lokalt laboratorium kan brukes innen 4 uker etter screening)
  • Kvinnelige pasienter som er gravide, planlegger å bli gravide eller ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1 Asfotase Alfa
Deltakerne vil bli administrert asfotase alfa per godkjent dose i 36 uker.
Legemiddel: asfotase alfa
Asfotase alfa administreres subkutant.
Eksperimentell: Gruppe 2 Asfotase Alfa
Deltakerne vil bli administrert asfotase alfa per godkjent dose i 12 uker og deretter asfotase alfa i en lavere dose i 24 uker.
Legemiddel: asfotase alfa
Asfotase alfa administreres subkutant.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 36 i plasmakonsentrasjoner av uorganisk pyrofosfat (PPi) i gruppe 1
Tidsramme: Baseline, uke 36
Baseline, uke 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 36 i plasmakonsentrasjoner av PPi i gruppe 2
Tidsramme: Baseline, uke 36
Baseline, uke 36
Endring fra baseline til uke 36 i kortskjemaundersøkelsen med 36 elementer (SF-36) Fysisk komponentsammendrag (PCS) poengsum i gruppe 1 og 2
Tidsramme: Baseline, uke 36
Baseline, uke 36
Endre fra baseline til uke 36 i den gjentatte stolstandtesten (en komponent av det korte fysiske ytelsesbatteriet [SPPB]) i gruppe 1 og 2
Tidsramme: Baseline, uke 36
Baseline, uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. august 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AA-HPP-406

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på asfotase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere