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Soulager le fardeau de l'hypophosphatasie chez les adultes présentant une déficience fonctionnelle due à une maladie chronique (REBUILD)

1 juin 2020 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude de phase 4, randomisée, multicentrique, ouverte, à 2 dosages, d'innocuité et de tolérabilité, d'efficacité, de pharmacocinétique et d'étude pharmacodynamique de l'asfotase alpha chez des patients adultes atteints d'hypophosphatasie pédiatrique

L'étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de 2 doses différentes (dose approuvée et dose inférieure) d'asfotase alfa chez des participants adultes atteints d'hypophosphatasie pédiatrique (HPP).

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 4

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme âgé de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé
  • Diagnostic clinique de l'HPP d'apparition pédiatrique basé sur des signes et des symptômes compatibles avec l'HPP
  • Antécédents médicaux comprenant au moins une fracture non vertébrale (ou pseudofracture) subie sans preuve de traumatisme important.
  • La présence d'une fracture actuelle n'est pas nécessaire, mais pour les participants présentant une ou des fractures non cicatrisées ou une ou plusieurs pseudofractures des membres inférieurs (c'est-à-dire fémoraux, tibiaux, fibulaires, métatarsiens), une documentation doit être fournie. présence de ces fractures depuis au moins 3 mois avant le dépistage (avec ou sans intervention chirurgicale)

Critère d'exclusion:

  • Condition médicale, maladie et / ou blessure grave concomitante ou récurrente, ou autre circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer de manière significative avec la conformité à l'étude ou l'évaluation des critères d'évaluation de l'étude, y compris toutes les évaluations et activités de suivi requises par le protocole, ou peut mettre le patient en danger
  • Hyperparathyroïdie primaire ou secondaire ou hypoparathyroïdie
  • Antécédents d'hypersensibilité à l'un des ingrédients contenus dans l'asfotase alfa
  • Utilisation de bisphosphonates par voie orale dans les 6 à 12 mois (selon la demi-vie du médicament telle qu'évaluée par l'investigateur) et utilisation de bisphosphonates par voie intraveineuse (IV) dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Utilisation du dénosumab dans les 18 mois précédant le dépistage
  • Utilisation d'asfotase alfa dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Utilisation d'analogues de tériparatide/hormone parathyroïdienne dans les 2 mois précédant le dépistage
  • Traitement avec des inhibiteurs du strontium ou de la sclérostine dans les 6 mois précédant la première dose du médicament à l'étude
  • Utilisation de la vitamine B6 pendant au moins 2 semaines avant le dépistage
  • 25-hydroxy (25-OH) vitamine D sérique inférieure à 20 nanogrammes (ng)/millilitre (mL), avec réplétion et revérification autorisées lors du dépistage (les résultats du laboratoire local peuvent être utilisés s'ils sont dans les 4 semaines suivant le dépistage)
  • Patientes enceintes, prévoyant de devenir enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe 1 Asfotase Alfa
Les participants recevront de l'asfotase alfa par dose approuvée pendant 36 semaines.
Médicament: asfotase alfa
L'asfotase alfa est administrée par voie sous-cutanée.
Expérimental: Groupe 2 Asfotase Alfa
Les participants recevront de l'asfotase alfa à la dose approuvée pendant 12 semaines, puis de l'asfotase alfa à une dose plus faible pendant 24 semaines.
Médicament: asfotase alfa
L'asfotase alfa est administrée par voie sous-cutanée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 36 dans les concentrations plasmatiques de pyrophosphate inorganique (PPi) dans le groupe 1
Délai: Base de référence, semaine 36
Base de référence, semaine 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 36 dans les concentrations plasmatiques de PPi dans le groupe 2
Délai: Base de référence, semaine 36
Base de référence, semaine 36
Changement de la ligne de base à la semaine 36 dans le score du résumé de la composante physique (PCS) de l'enquête abrégée en 36 éléments (SF-36) dans les groupes 1 et 2
Délai: Base de référence, semaine 36
Base de référence, semaine 36
Changement de la ligne de base à la semaine 36 dans le test répété de position debout sur chaise (un composant de la batterie de performance physique courte [SPPB]) dans les groupes 1 et 2
Délai: Base de référence, semaine 36
Base de référence, semaine 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 avril 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 août 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 août 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2019

Première publication (Réel)

6 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2020

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AA-HPP-406

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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