Pre-Approval Access Program (PAAP) Pralsetinibille (BLU-667) potilailla, joilla on ei-leikkauskelvoton tai metastaattinen NSCLC tai MTC

Sisällyttämiskriteerit:

1a. Patologisesti dokumentoitu ja lopullisesti diagnosoitu ei-resekoitava tai metastaattinen NSCLC, jossa on RET-fuusio, potilaille, jotka eivät ole saaneet hoitoa tai joita on aiemmin hoidettu systeemisellä hoidolla. Ensisijaisen kuljettajan mutaation, kuten EGFR, ALK, ROS1, NTRK tai BRAF, läsnä ollessa potilasta on ensin hoidettava asianmukaisella kohdennetulla hoidolla. Potilas on kelvollinen, jos RET-fuusio on varmistettu JA potilas on saanut alkuhoidon kuljettajamutaationsa vuoksi, tai

1b. Patologisesti dokumentoitu ja lopullisesti diagnosoitu RET-mutaatio edenneillä MTC-potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa tai joita on aiemmin hoidettu MKI-hoidolla, tai

1c. Patologisesti dokumentoitu ja lopullisesti diagnosoitu pitkälle edennyt kiinteä kasvain, jossa on onkogeeninen RET-fuusio, jota on aiemmin hoidettu kasvaintyypille sopivalla tavanomaisella hoidolla.

2. Jos potilasta on aiemmin hoidettu selektiivisellä RET-estäjillä (esim. RETEVMO), varmista, että potilas ei ole edennyt, mutta on keskeyttänyt haittavaikutusten vuoksi.

3. Potilas ei ole oikeutettu meneillään olevaan pralsetinibitutkimukseen tai hän ei pääse meneillään olevaan pralsetinibitutkimukseen.

4. Potilas on ≥ 12-vuotias. 5. Potilaan elintärkeät elimet, mukaan lukien sydän, keuhkot, maksa, munuaiset, luuydin ja hormonitoiminta, ovat riittävät, ja hänen odotetaan sietävän tyrosiinikinaasi-inhibiittorihoitoa.

6. Ei kliinisesti oireenmukaista interstitiaalista keuhkosairautta tai interstitiaalista keuhkosairautta, mukaan lukien säteilykeuhkotulehdus (eli joka vaikuttaa päivittäiseen elämään tai vaatii terapeuttista toimenpiteitä).

7. Potilas tai potilaan laillinen huoltaja, jos paikalliset sääntelyviranomaiset sen sallivat, aikoo antaa tietoon perustuvan suostumuksen ennen pralsetinibihoidon aloittamista.

8. Potilas ei tarvitse hoitoa samanaikaisella lääkkeellä, joka on voimakas sytokromi P450 (CYP) 3A4:n estäjä tai indusoija.

9. Potilas ei ole saanut hoitoa millään systeemisellä syöpähoidolla (lukuun ottamatta immunoterapiaa tai muita vasta-ainehoitoja) eikä minkäänlaista sädehoitoa 14 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen ensimmäistä pralsetinibiannosta. Pralsetinibin käyttö voidaan aloittaa näiden huuhtoutumisjaksojen aikana, jos terveydenhuollon tarjoaja pitää sen turvallisena ja potilaan edun mukaisena, jos sponsori hyväksyy sen.

10. Potilas ei ole saanut immunoterapiaa tai muuta vasta-ainehoitoa 28 päivää ennen ensimmäistä pralsetinibi-annosta (immuunitoksisuuden on täytynyt hävitä < asteeseen 2 ennen pralsetinibihoidon aloittamista).

11. Potilaalle ei ole tehty suurta kirurgista toimenpidettä (pieniä kirurgisia toimenpiteitä, kuten keskuslaskimokatetrin asettelua, kasvaimen neulan biopsiaa ja syöttöletkun asettelua ei pidetä merkittävinä kirurgisina toimenpiteinä) 14 päivän aikana ennen ensimmäistä pralsetinibi-annosta.

12. Naisten on oltava valmiita, elleivät ne postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriileillä, pidättäytymään yhdynnästä tai käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä pralsetinibin antamisen aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen pralsetinibiannoksen jälkeen. Miesten, elleivät ne ole kirurgisesti steriilejä, on oltava valmiita pidättymään yhdynnästä tai käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä pralsetinibin antojakson aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen pralsetinibiannoksen jälkeen.

13. Naiset eivät saa olla raskaana tai imettää.