Pre-Approval Access Program (PAAP) für Pralsetinib (BLU-667) bei Patienten mit nicht resezierbarem oder metastasiertem NSCLC oder MTC

Einschlusskriterien:

1a. Pathologisch dokumentiertes und definitiv diagnostiziertes nicht-resektables oder metastasiertes NSCLC mit einer RET-Fusion für Patienten, die entweder behandlungsnaiv sind oder zuvor mit einer systemischen Therapie behandelt wurden. Bei Vorliegen einer primären Treibermutation wie EGFR, ALK, ROS1, NTRK oder BRAF muss der Patient zunächst mit der geeigneten zielgerichteten Therapie behandelt werden. Der Patient ist geeignet, wenn die RET-Fusion bestätigt wird UND der Patient sich einer Ersttherapie für seine Treibermutation unterzogen hat, oder

1b. Pathologisch dokumentierte und definitiv diagnostizierte RET-Mutation bei fortgeschrittenen MTC-Patienten, die behandlungsnaiv sind oder zuvor mit einer MKI-Therapie behandelt wurden, oder

1c. Pathologisch dokumentierter und definitiv diagnostizierter fortgeschrittener solider Tumor mit einer onkogenen RET-Fusion, die zuvor mit einer für den Tumortyp geeigneten Standardbehandlung behandelt wurde.

2. Wenn Sie zuvor mit einem selektiven RET-Hemmer (z. B. RETEVMO) behandelt wurden, bestätigen Sie, dass der Patient keine Progression hat, aber die Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen abgebrochen hat.

3. Der Patient ist nicht für eine laufende Studie mit Pralsetinib geeignet oder hat keinen Zugang zu einer laufenden Studie mit Pralsetinib.

4. Der Patient ist ≥ 12 Jahre alt. 5. Der Patient hat eine ausreichende lebenswichtige Organfunktion, einschließlich Herz, Lunge, Leber, Nieren, Knochenmark und endokrin, und es wird erwartet, dass er die Therapie mit einem Tyrosinkinase-Inhibitor verträgt.

6. Keine klinisch symptomatische interstitielle Lungenerkrankung oder interstitielle Pneumonitis, einschließlich Strahlenpneumonitis (d. h. Aktivitäten des täglichen Lebens beeinträchtigen oder therapeutische Intervention erfordern).

7. Der Patient oder der gesetzliche Vormund des Patienten beabsichtigt, sofern dies von den örtlichen Aufsichtsbehörden gestattet wird, vor Beginn der Behandlung mit Pralsetinib eine Einverständniserklärung nach Aufklärung abzugeben.

8. Der Patient benötigt keine Therapie mit einer Begleitmedikation, die ein starker Inhibitor oder starker Induktor von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 ist.

9. Der Patient hat innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor der ersten Dosis von Pralsetinib keine Behandlung mit einer systemischen Krebstherapie (außer Immuntherapie oder anderen Antikörpertherapien) und allen Formen der Strahlentherapie erhalten. Mit der Behandlung mit Pralsetinib kann innerhalb dieser Washout-Phasen begonnen werden, wenn dies vom Gesundheitsdienstleister als sicher und im besten Interesse des Patienten erachtet wird, mit vorheriger Genehmigung des Sponsors.

10. Der Patient hat innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis von Pralsetinib keine Behandlung mit einer Immuntherapie oder einer anderen Antikörpertherapie erhalten (immunbedingte Toxizitäten müssen vor Beginn der Behandlung mit Pralsetinib auf <Grad 2 abgeklungen sein).

11. Der Patient hatte innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis von Pralsetinib keinen größeren chirurgischen Eingriff (kleinere chirurgische Eingriffe wie die Platzierung eines zentralen Venenkatheters, eine Tumornadelbiopsie und die Platzierung einer Ernährungssonde gelten nicht als größere chirurgische Eingriffe).

12. Frauen müssen bereit sein, wenn sie nicht postmenopausal oder chirurgisch steril sind, während der Verabreichung von Pralsetinib und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis von Pralsetinib auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Männer, die nicht chirurgisch steril sind, müssen bereit sein, während der Verabreichung von Pralsetinib und für mindestens 90 Tage nach der letzten Dosis von Pralsetinib auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.

13. Frauen dürfen nicht schwanger sein oder stillen.