Pre-Approval Access Program (PAAP) för Pralsetinib (BLU-667) hos patienter med inoperabel eller metastaserad NSCLC eller MTC

Inklusionskriterier:

1a. Patologiskt dokumenterad och definitivt diagnostiserad icke-resektabel eller metastaserande NSCLC med en RET-fusion för patienter som antingen är behandlingsnaiva eller som tidigare har behandlats med systemisk terapi. I närvaro av en primär förarmutation, såsom EGFR, ALK, ROS1, NTRK eller BRAF, måste patienten först behandlas med lämplig riktad terapi. Patienten är berättigad om RET-fusion bekräftas OCH patienten har genomgått initial terapi för sin förarmutation, eller

1b. Patologiskt dokumenterad och definitivt diagnostiserad RET-mutation hos avancerade MTC-patienter som är behandlingsnaiva eller som tidigare har behandlats med MKI-terapi, eller

1c. Patologiskt dokumenterad och definitivt diagnostiserad avancerad solid tumör med en onkogen RET-fusion som tidigare behandlats med standardvård som är lämplig för tumörtypen.

2. Om den tidigare behandlats med en selektiv RET-hämmare (t.ex. RETEVMO), bekräfta att patienten inte har utvecklats men har avbrutit på grund av biverkning(er).

3. Patienten är inte berättigad till en pågående studie av pralsetinib eller kan inte få tillgång till en pågående studie av pralsetinib.

4. Patienten är ≥ 12 år gammal. 5. Patienten har adekvat vitala organfunktioner, inklusive hjärta, lungor, lever, njurar, benmärg och endokrina, och förväntas tolerera behandling med en tyrosinkinashämmare.

6. Ingen förekomst av kliniskt symptomatisk interstitiell lungsjukdom eller interstitiell pneumonit, inklusive strålningspneumonit (dvs. påverkar dagliga aktiviteter eller kräver terapeutisk intervention).

7. Patienten eller patientens vårdnadshavare, om det är tillåtet av lokala tillsynsmyndigheter, avser att ge informerat samtycke innan behandlingen med pralsetinib påbörjas.

8. Patienten behöver inte behandling med en samtidig medicinering som är en stark hämmare eller stark inducerare av cytokrom P450 (CYP) 3A4.

9. Patienten har inte fått behandling med någon systemisk anticancerterapi (förutom immunterapi eller andra antikroppsterapier) och alla former av strålbehandling inom 14 dagar eller 5 halveringstider före den första dosen av pralsetinib. Pralsetinib kan påbörjas inom dessa tvättperioder om vårdgivaren anser att det är säkert och i patientens bästa intresse, med sponsorgodkännande i förväg.

10. Patienten har inte fått behandling med någon immunterapi eller annan antikroppsbehandling inom 28 dagar före den första dosen av pralsetinib (immunrelaterade toxiciteter måste ha försvunnit till < grad 2 innan pralsetinib påbörjas).

11. Patienten har inte genomgått ett större kirurgiskt ingrepp (mindre kirurgiska ingrepp såsom placering av central venkateter, biopsi av tumörnål och placering av matningsslang anses inte vara större kirurgiska ingrepp) inom 14 dagar före den första dosen av pralsetinib.

12. Kvinnor måste vara villiga, om inte postmenopausala eller kirurgiskt sterila, att avstå från samlag eller använda högeffektiva preventivmedel under administreringsperioden för pralsetinib och i minst 30 dagar efter den sista dosen av pralsetinib. Män, om de inte är kirurgiskt sterila, måste vara villiga att avstå från samlag eller använda högeffektiva preventivmedel under administreringsperioden för pralsetinib och i minst 90 dagar efter den sista dosen av pralsetinib.

13. Kvinnor får inte vara gravida eller amma.