Pre-Approval Access Program (PAAP) for Pralsetinib (BLU-667) hos patienter med ikke-operabel eller metastatisk NSCLC eller MTC

Inklusionskriterier:

1a. Patologisk dokumenteret og endeligt diagnosticeret ikke-operabel eller metastatisk NSCLC med en RET-fusion til patienter, som enten er behandlingsnaive, eller som tidligere har været behandlet med systemisk terapi. Ved tilstedeværelse af en primær drivermutation, såsom EGFR, ALK, ROS1, NTRK eller BRAF, skal patienten først behandles med den passende målrettede terapi. Patienten er berettiget, hvis RET-fusion er bekræftet OG patienten har gennemgået indledende behandling for hans/hendes førermutation, eller

1b. Patologisk dokumenteret og endeligt diagnosticeret RET-mutation hos fremskredne MTC-patienter, som er behandlingsnaive, eller som tidligere har været behandlet med MKI-terapi, eller

1c. Patologisk dokumenteret og endeligt diagnosticeret fremskreden solid tumor med en onkogen RET-fusion tidligere behandlet med standardbehandling, der er passende for tumortypen.

2. Hvis tidligere behandlet med en selektiv RET-hæmmer (f.eks. RETEVMO), skal du bekræfte, at patienten ikke har udviklet sig, men er afbrudt på grund af uønskede hændelser.

3. Patienten er ikke berettiget til en igangværende undersøgelse af pralsetinib eller kan ikke få adgang til en igangværende undersøgelse af pralsetinib.

4. Patienten er ≥ 12 år gammel. 5. Patienten har tilstrækkelig vital organfunktion, herunder hjerte, lunger, lever, nyrer, knoglemarv og endokrine funktioner og forventes at tolerere behandling med en tyrosinkinasehæmmer.

6. Ingen tilstedeværelse af klinisk symptomatisk interstitiel lungesygdom eller interstitiel lungebetændelse, inklusive strålingspneumonitis (dvs. påvirker daglige aktiviteter eller kræver terapeutisk intervention).

7. Patient eller patientens værge, hvis det er tilladt af lokale regulerende myndigheder, har til hensigt at give informeret samtykke før påbegyndelse af behandling med pralsetinib.

8. Patienten har ikke behov for behandling med samtidig medicin, som er en stærk hæmmer eller stærk inducer af cytochrom P450 (CYP) 3A4.

9. Patienten har ikke modtaget behandling med systemisk anticancerterapi (undtagen immunterapi eller andre antistofterapier) og alle former for strålebehandling inden for 14 dage eller 5 halveringstider før den første dosis pralsetinib. Pralsetinib kan påbegyndes inden for disse udvaskningsperioder, hvis sundhedsudbyderen vurderer det som sikkert og i patientens bedste interesse, med forudgående sponsorgodkendelse.

10. Patienten har ikke modtaget behandling med nogen immunterapi eller anden antistofterapi inden for 28 dage før den første dosis pralsetinib (immunrelaterede toksiciteter skal være forsvundet til < grad 2 før påbegyndelse af pralsetinib).

11. Patienten har ikke haft et større kirurgisk indgreb (mindre kirurgiske indgreb, såsom placering af centralt venekateter, tumornålebiopsi og anbringelse af ernæringssonde, betragtes ikke som større kirurgiske indgreb) inden for 14 dage før den første dosis pralsetinib.

12. Kvinder skal være villige, hvis ikke postmenopausale eller kirurgisk sterile, til at afholde sig fra samleje eller anvende højeffektiv prævention under administrationsperioden for pralsetinib og i mindst 30 dage efter den sidste dosis pralsetinib. Mænd, hvis de ikke er kirurgisk sterile, skal være villige til at afholde sig fra samleje eller anvende højeffektiv prævention under administrationsperioden for pralsetinib og i mindst 90 dage efter den sidste dosis pralsetinib.

13. Kvinder må ikke være gravide eller amme.