Programme d'accès pré-approbation (PAAP) pour le pralsetinib (BLU-667) chez les patients atteints d'un CPNPC ou d'un CMT non résécable ou métastatique

Critère d'intégration:

1a. CBNPC non résécable ou métastatique documenté pathologiquement et définitivement diagnostiqué avec une fusion RET pour les patients qui sont soit naïfs de traitement, soit qui ont déjà été traités par thérapie systémique. En présence d'une mutation conductrice primaire, telle que EGFR, ALK, ROS1, NTRK ou BRAF, le patient doit d'abord être traité avec la thérapie ciblée appropriée. Le patient est éligible si la fusion RET est confirmée ET le patient a suivi un traitement initial pour sa mutation conductrice, ou

1b. Mutation RET pathologiquement documentée et définitivement diagnostiquée chez les patients MTC avancés qui n'ont jamais reçu de traitement ou qui ont déjà été traités par MKI, ou

1c. Tumeur solide avancée documentée pathologiquement et définitivement diagnostiquée avec une fusion RET oncogène préalablement traitée avec la norme de soins appropriée au type de tumeur.

2. S'il a déjà été traité avec un inhibiteur sélectif de RET (par exemple, RETEVMO), confirmez que le patient n'a pas progressé mais a arrêté en raison d'un ou de plusieurs événements indésirables.

3. Le patient n'est pas éligible pour une étude en cours sur le pralsetinib ou ne peut pas accéder à une étude en cours sur le pralsetinib.

4. Le patient a ≥ 12 ans. 5. Le patient a une fonction adéquate des organes vitaux, y compris le cœur, les poumons, le foie, les reins, la moelle osseuse et le système endocrinien, et on s'attend à ce qu'il tolère un traitement avec un inhibiteur de la tyrosine kinase.

6. Absence de maladie pulmonaire interstitielle ou de pneumopathie interstitielle cliniquement symptomatique, y compris la pneumopathie radique (c'est-à-dire affectant les activités de la vie quotidienne ou nécessitant une intervention thérapeutique).

7. Le patient ou son tuteur légal, si autorisé par les autorités réglementaires locales, a l'intention de fournir un consentement éclairé avant le début du traitement par le pralsetinib.

8. Le patient n'a pas besoin d'être traité avec un médicament concomitant qui est un puissant inhibiteur ou un puissant inducteur du cytochrome P450 (CYP) 3A4.

9. Le patient n'a reçu aucun traitement anticancéreux systémique (à l'exception de l'immunothérapie ou d'autres thérapies par anticorps) et toutes les formes de radiothérapie dans les 14 jours ou 5 demi-vies précédant la première dose de pralsetinib. Le pralsetinib peut être commencé au cours de ces périodes de sevrage s'il est considéré par le fournisseur de soins de santé comme sûr et dans le meilleur intérêt du patient, avec l'approbation préalable du promoteur.

10. Le patient n'a reçu aucun traitement par immunothérapie ou autre thérapie par anticorps dans les 28 jours précédant la première dose de pralsetinib (les toxicités liées au système immunitaire doivent être passées à un niveau < 2 avant de commencer le pralsetinib).

11. Le patient n'a pas subi d'intervention chirurgicale majeure (les interventions chirurgicales mineures telles que la pose d'un cathéter veineux central, la biopsie à l'aiguille tumorale et la pose d'une sonde d'alimentation ne sont pas considérées comme des interventions chirurgicales majeures) dans les 14 jours précédant la première dose de pralsetinib.

12. Les femmes doivent être disposées, si elles ne sont pas ménopausées ou chirurgicalement stériles, à s'abstenir de rapports sexuels ou à utiliser une contraception hautement efficace pendant la période d'administration du pralsetinib et pendant au moins 30 jours après la dernière dose de pralsetinib. Les hommes, s'ils ne sont pas chirurgicalement stériles, doivent être disposés à s'abstenir de rapports sexuels ou à utiliser une contraception hautement efficace pendant la période d'administration du pralsetinib et pendant au moins 90 jours après la dernière dose de pralsetinib.

13. Les femmes ne doivent pas être enceintes ni allaiter.