Program dostępu przed zatwierdzeniem (PAAP) dla pralsetinibu (BLU-667) u pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym NSCLC lub MTC

Kryteria przyjęcia:

1a. Udokumentowany patologicznie i definitywnie zdiagnozowany nieoperacyjny lub przerzutowy NSCLC z fuzją RET u pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni systemowo. W przypadku obecności pierwotnej mutacji kierowcy, takiej jak EGFR, ALK, ROS1, NTRK lub BRAF, pacjenta należy najpierw leczyć odpowiednią terapią celowaną. Pacjent kwalifikuje się, jeśli potwierdzono fuzję RET ORAZ pacjent przeszedł wstępną terapię mutacji kierowcy lub

1b. Udokumentowana patologicznie i definitywnie zdiagnozowana mutacja RET u pacjentów z zaawansowanym RRT, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni terapią MKI, lub

1c. Udokumentowany patologicznie i definitywnie zdiagnozowany zaawansowany guz lity z onkogenną fuzją RET, wcześniej leczony zgodnie ze standardem postępowania odpowiednim dla typu guza.

2. Jeśli wcześniej leczono selektywnym inhibitorem RET (np. RETEVMO), należy potwierdzić, że u pacjenta nie nastąpiła progresja, ale przerwano leczenie z powodu zdarzenia niepożądanego.

3. Pacjent nie kwalifikuje się do trwającego badania pralsetynibu lub nie ma dostępu do trwającego badania pralsetynibu.

4. Pacjent ma ≥ 12 lat. 5. Pacjent ma odpowiednie funkcje życiowe narządów, w tym serce, płuca, wątrobę, nerki, szpik kostny i układ hormonalny, i oczekuje się, że będzie tolerował leczenie inhibitorem kinazy tyrozynowej.

6. Brak obecności klinicznie objawowej śródmiąższowej choroby płuc lub śródmiąższowego zapalenia płuc, w tym popromiennego zapalenia płuc (tj. wpływającego na codzienne czynności lub wymagającego interwencji terapeutycznej).

7. Pacjent lub opiekun prawny pacjenta, jeśli zezwalają na to lokalne organy regulacyjne, zamierza wyrazić świadomą zgodę przed rozpoczęciem leczenia pralsetynibem.

8. Pacjent nie wymaga jednoczesnego leczenia lekiem będącym silnym inhibitorem lub silnym induktorem cytochromu P450 (CYP) 3A4.

9. Pacjent nie był leczony żadną ogólnoustrojową terapią przeciwnowotworową (z wyjątkiem immunoterapii lub innych terapii przeciwciałami) ani żadnymi formami radioterapii w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki pralsetynibu. Pralsetinib można rozpocząć w tych okresach wymywania, jeśli pracownik służby zdrowia uzna to za bezpieczne i leżące w najlepszym interesie pacjenta, za uprzednią zgodą Sponsora.

10. Pacjent nie był leczony żadną immunoterapią ani inną terapią przeciwciałami w ciągu 28 dni przed podaniem pierwszej dawki pralsetinibu (toksyczność związana z układem odpornościowym musi ustąpić do stopnia < 2. przed rozpoczęciem stosowania pralsetynibu).

11. Pacjent nie był poddawany poważnemu zabiegowi chirurgicznemu (drobne zabiegi chirurgiczne, takie jak założenie cewnika do żyły centralnej, biopsja igłowa guza i założenie zgłębnika nie są uważane za poważne zabiegi chirurgiczne) w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki pralsetinibu.

12. Kobiety muszą być chętne do powstrzymania się od współżycia seksualnego lub stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji w okresie podawania pralsetynibu i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki pralsetynibu, jeśli nie jest to stan pomenopauzalny lub po zabiegu chirurgicznym. Mężczyźni, jeśli nie są sterylni chirurgicznie, muszą być skłonni do powstrzymania się od współżycia seksualnego lub stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji w okresie podawania pralsetynibu i przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki pralsetynibu.

13. Kobietom nie wolno być w ciąży ani karmić piersią.