Pre-Approval Access Program (PAAP) for Pralsetinib (BLU-667) hos pasienter med ikke-opererbar eller metastatisk NSCLC eller MTC

Inklusjonskriterier:

1a. Patologisk dokumentert og definitivt diagnostisert ikke-resektabel eller metastatisk NSCLC med en RET-fusjon for pasienter som enten er behandlingsnaive, eller som tidligere har blitt behandlet med systemisk terapi. I nærvær av en primær drivermutasjon, slik som EGFR, ALK, ROS1, NTRK eller BRAF, må pasienten behandles med riktig målrettet terapi først. Pasienten er kvalifisert hvis RET-fusjon er bekreftet OG pasienten har gjennomgått innledende terapi for sin sjåførmutasjon, eller

1b. Patologisk dokumentert og definitivt diagnostisert RET-mutasjon hos avanserte MTC-pasienter som er behandlingsnaive eller som tidligere har blitt behandlet med MKI-terapi, eller

1c. Patologisk dokumentert og definitivt diagnostisert avansert solid svulst med en onkogen RET-fusjon tidligere behandlet med standard behandling som er egnet for tumortypen.

2. Hvis tidligere behandlet med en selektiv RET-hemmer (f.eks. RETEVMO), bekreft at pasienten ikke har utviklet seg, men har avbrutt på grunn av uønskede hendelser.

3. Pasienten er ikke kvalifisert for en pågående studie av pralsetinib eller kan ikke få tilgang til en pågående studie av pralsetinib.

4. Pasienten er ≥ 12 år. 5. Pasienten har tilstrekkelig vital organfunksjon, inkludert hjerte, lunger, lever, nyrer, benmarg og endokrine, og forventes å tolerere behandling med en tyrosinkinasehemmer.

6. Ingen tilstedeværelse av klinisk symptomatisk interstitiell lungesykdom eller interstitiell pneumonitt, inkludert strålingspneumonitt (dvs. påvirker dagliglivets aktiviteter eller krever terapeutisk intervensjon).

7. Pasienten eller pasientens juridiske verge, hvis tillatt av lokale regulatoriske myndigheter, har til hensikt å gi informert samtykke før oppstart av behandling med pralsetinib.

8. Pasienten trenger ikke behandling med samtidig medisin som er en sterk hemmer eller sterk induser av cytokrom P450 (CYP) 3A4.

9. Pasienten har ikke mottatt behandling med noen systemisk kreftbehandling (bortsett fra immunterapi eller annen antistoffterapi) og alle former for strålebehandling innen 14 dager eller 5 halveringstider før første dose pralsetinib. Pralsetinib kan startes innen disse utvaskingsperiodene hvis helsepersonell vurderer det som trygt og i pasientens beste interesse, med forhåndsgodkjenning fra sponsor.

10. Pasienten har ikke mottatt behandling med immunterapi eller annen antistoffbehandling innen 28 dager før den første dosen av pralsetinib (immunrelaterte toksisiteter må ha gått ned til < grad 2 før pralsetinib starter).

11. Pasienten har ikke hatt et større kirurgisk inngrep (mindre kirurgiske prosedyrer som plassering av sentralt venekateter, tumornålebiopsi og plassering av ernæringsrør regnes ikke som større kirurgiske prosedyrer) innen 14 dager før første dose pralsetinib.

12. Kvinner må være villige, om ikke postmenopausale eller kirurgisk sterile, til å avstå fra samleie eller bruke svært effektiv prevensjon under administrasjonsperioden for pralsetinib og i minst 30 dager etter siste dose pralsetinib. Menn, hvis de ikke er kirurgisk sterile, må være villige til å avstå fra samleie eller bruke svært effektiv prevensjon under administrasjonsperioden for pralsetinib og i minst 90 dager etter siste dose pralsetinib.

13. Kvinner må ikke være gravide eller ammende.