Pre-Approval Access Program (PAAP) voor pralsetinib (BLU-667) bij patiënten met inoperabel of gemetastaseerd NSCLC of MTC

Inclusiecriteria:

1a. Pathologisch gedocumenteerde en definitief gediagnosticeerde niet-reseceerbare of gemetastaseerde NSCLC met een RET-fusie voor patiënten die therapienaïef zijn of die eerder zijn behandeld met systemische therapie. In aanwezigheid van een primaire driver-mutatie, zoals EGFR, ALK, ROS1, NTRK of BRAF, moet de patiënt eerst worden behandeld met de juiste gerichte therapie. De patiënt komt in aanmerking als RET-fusie is bevestigd EN de patiënt een initiële therapie heeft ondergaan voor zijn/haar driver-mutatie, of

1b. Pathologisch gedocumenteerde en definitief gediagnosticeerde RET-mutatie bij MTC-patiënten in een gevorderd stadium die therapienaïef zijn of die eerder zijn behandeld met MKI-therapie, of

1c. Pathologisch gedocumenteerde en definitief gediagnosticeerde gevorderde solide tumor met een oncogene RET-fusie, eerder behandeld met standaardzorg die geschikt is voor het tumortype.

2. Indien eerder behandeld met een selectieve RET-remmer (bijv. RETEVMO), bevestig dan dat de patiënt geen progressie vertoont maar is gestopt vanwege een of meer bijwerkingen.

3. Patiënt komt niet in aanmerking voor een lopende studie met pralsetinib of heeft geen toegang tot een lopende studie met pralsetinib.

4. Patiënt is ≥ 12 jaar oud. 5. Patiënt heeft een adequate vitale orgaanfunctie, waaronder hart, longen, lever, nieren, beenmerg en endocrien, en zal naar verwachting therapie met een tyrosinekinaseremmer verdragen.

6. Geen aanwezigheid van klinisch symptomatische interstitiële longziekte of interstitiële pneumonitis, inclusief stralingspneumonitis (d.w.z. die de activiteiten van het dagelijks leven beïnvloedt of therapeutische interventie vereist).

7. De patiënt of de wettelijke voogd van de patiënt, indien toegestaan ​​door de lokale regelgevende instanties, is voornemens geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan de start van de behandeling met pralsetinib.

8. Patiënt hoeft niet te worden behandeld met een gelijktijdig toegediend geneesmiddel dat een sterke remmer of sterke inductor is van cytochroom P450 (CYP) 3A4.

9. Patiënt heeft binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis pralsetinib geen behandeling gekregen met enige systemische antikankertherapie (behalve immunotherapie of andere antilichaamtherapieën) en alle vormen van radiotherapie. Pralsetinib kan binnen deze wash-out-periodes worden gestart als dit door de zorgverlener als veilig en in het belang van de patiënt wordt beschouwd, met voorafgaande goedkeuring van de Sponsor.

10. Patiënt heeft geen behandeling met immunotherapie of andere antilichaamtherapie gekregen binnen 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis pralsetinib (immuungerelateerde toxiciteit moet verminderd zijn tot < Graad 2 voordat met pralsetinib wordt begonnen).

11. Patiënt heeft geen grote chirurgische ingreep ondergaan (kleine chirurgische ingrepen zoals het plaatsen van een centrale veneuze katheter, tumornaaldbiopsie en plaatsing van een voedingssonde worden niet beschouwd als grote chirurgische ingrepen) binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis pralsetinib.

12. Vrouwen moeten bereid zijn, indien niet postmenopauzaal of chirurgisch steriel, zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of zeer effectieve anticonceptie toe te passen tijdens de toedieningsperiode van pralsetinib en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis pralsetinib. Mannen, indien niet chirurgisch steriel, moeten bereid zijn zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of zeer effectieve anticonceptie toe te passen tijdens de toedieningsperiode van pralsetinib en gedurende ten minste 90 dagen na de laatste dosis pralsetinib.

13. Vrouwen mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven.