Program přístupu před schválením (PAAP) pro pralsetinib (BLU-667) u pacientů s neresekovatelným nebo metastatickým NSCLC nebo MTC

Kritéria pro zařazení:

1a. Patologicky zdokumentovaný a definitivně diagnostikovaný neresekabilní nebo metastatický NSCLC s RET fúzí u pacientů, kteří buď dosud neléčili, nebo byli dříve léčeni systémovou terapií. V případě přítomnosti primární řidičské mutace, jako je EGFR, ALK, ROS1, NTRK nebo BRAF, musí být pacient nejprve léčen vhodnou cílenou terapií. Pacient je způsobilý, pokud je potvrzena fúze RET A pacient podstoupil úvodní terapii pro svou řidičskou mutaci, popř

1b. Patologicky zdokumentovaná a definitivně diagnostikovaná mutace RET u pokročilých pacientů s MTC, kteří dosud neléčili nebo byli dříve léčeni terapií MKI, popř.

1c. Patologicky zdokumentovaný a definitivně diagnostikovaný pokročilý solidní nádor s onkogenní RET fúzí dříve léčený standardní péčí vhodnou pro daný typ nádoru.

2. Pokud jste byli dříve léčeni selektivním inhibitorem RET (např. RETEVMO), potvrďte, že pacient neprogredoval, ale přerušil léčbu z důvodu nežádoucí příhody (příhod).

3. Pacient není způsobilý pro probíhající studii pralsetinibu nebo nemá přístup k probíhající studii pralsetinibu.

4. Pacientovi je ≥ 12 let. 5. Pacient má adekvátní funkce vitálních orgánů, včetně srdce, plic, jater, ledvin, kostní dřeně a endokrinního systému, a očekává se, že bude tolerovat léčbu inhibitorem tyrozinkinázy.

6. Žádná přítomnost klinicky symptomatického intersticiálního plicního onemocnění nebo intersticiální pneumonitidy, včetně radiační pneumonitidy (tj. ovlivňující aktivity každodenního života nebo vyžadující terapeutickou intervenci).

7. Pacient nebo jeho zákonný zástupce, pokud to povolí místní regulační orgány, má v úmyslu poskytnout informovaný souhlas před zahájením léčby pralsetinibem.

8. Pacient nevyžaduje souběžnou léčbu, která je silným inhibitorem nebo silným induktorem cytochromu P450 (CYP) 3A4.

9. Pacient nebyl léčen žádnou systémovou protinádorovou terapií (kromě imunoterapie nebo jiné protilátkové terapie) a žádnými formami radioterapie během 14 dnů nebo 5 poločasů před první dávkou pralsetinibu. Pralsetinib může být zahájen během těchto vymývacích období, pokud to poskytovatel zdravotní péče považuje za bezpečné a v nejlepším zájmu pacienta, s předchozím souhlasem sponzora.

10. Pacient nebyl léčen žádnou imunoterapií ani jinou protilátkovou terapií během 28 dnů před první dávkou pralsetinibu (imunitní toxicita musí před zahájením léčby pralsetinibem vymizet na < stupeň 2).

11. Pacient neprodělal větší chirurgický zákrok (menší chirurgické zákroky, jako je zavedení centrálního žilního katétru, biopsie nádorové jehly a umístění přívodní trubice se nepovažují za velký chirurgický zákrok) během 14 dnů před první dávkou pralsetinibu.

12. Ženy musí být ochotny, pokud nejsou postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní, zdržet se pohlavního styku nebo používat vysoce účinnou antikoncepci během období podávání pralsetinibu a po dobu alespoň 30 dnů po poslední dávce pralsetinibu. Muži, pokud nejsou chirurgicky sterilní, musí být ochotni zdržet se pohlavního styku nebo používat vysoce účinnou antikoncepci během období podávání pralsetinibu a po dobu alespoň 90 dnů po poslední dávce pralsetinibu.

13. Ženy nesmějí být těhotné ani kojit.