Programa de acceso previo a la aprobación (PAAP) para pralsetinib (BLU-667) en pacientes con NSCLC o MTC inoperable o metastásico

Criterios de inclusión:

1a. NSCLC no resecable o metastásico documentado patológicamente y definitivamente diagnosticado con una fusión RET para pacientes que no han recibido tratamiento previo o que han sido tratados previamente con terapia sistémica. En presencia de una mutación impulsora primaria, como EGFR, ALK, ROS1, NTRK o BRAF, el paciente debe ser tratado primero con la terapia dirigida adecuada. El paciente es elegible si se confirma la fusión RET Y el paciente se ha sometido a una terapia inicial para su mutación conductora, o

1b. Mutación RET patológicamente documentada y definitivamente diagnosticada en pacientes con CMT avanzado que no han recibido tratamiento previo o que han sido tratados previamente con terapia MKI, o

1c. Tumor sólido avanzado documentado anatomopatológicamente y diagnosticado definitivamente con una fusión RET oncogénica tratado previamente con el estándar de cuidado apropiado para el tipo de tumor.

2. Si se trató previamente con un inhibidor selectivo de RET (p. ej., RETEVMO), confirme que el paciente no haya progresado pero que haya interrumpido debido a eventos adversos.

3. El paciente no es elegible para un estudio en curso de pralsetinib o no puede acceder a un estudio en curso de pralsetinib.

4. El paciente tiene ≥ 12 años de edad. 5. El paciente tiene una función adecuada de los órganos vitales, incluidos el corazón, los pulmones, el hígado, los riñones, la médula ósea y el sistema endocrino, y se espera que tolere la terapia con un inhibidor de la tirosina quinasa.

6. Ausencia de enfermedad pulmonar intersticial clínicamente sintomática o neumonitis intersticial, incluida la neumonitis por radiación (es decir, que afecte las actividades de la vida diaria o requiera intervención terapéutica).

7. El paciente o el tutor legal del paciente, si lo permiten las autoridades reguladoras locales, tiene la intención de dar su consentimiento informado antes del inicio del tratamiento con pralsetinib.

8. El paciente no requiere terapia con un medicamento concomitante que sea un inhibidor fuerte o un inductor fuerte del citocromo P450 (CYP) 3A4.

9. El paciente no ha recibido tratamiento con ninguna terapia anticancerosa sistémica (excepto inmunoterapia u otras terapias con anticuerpos) y todas las formas de radioterapia en los 14 días o 5 semividas anteriores a la primera dosis de pralsetinib. Pralsetinib se puede iniciar dentro de estos períodos de lavado si el proveedor de atención médica lo considera seguro y en el mejor interés del paciente, con la aprobación previa del Patrocinador.

10. El paciente no ha recibido tratamiento con ninguna inmunoterapia u otra terapia con anticuerpos dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis de pralsetinib (las toxicidades relacionadas con el sistema inmunológico deben haberse resuelto a < Grado 2 antes de comenzar con pralsetinib).

11. El paciente no se ha sometido a un procedimiento quirúrgico mayor (los procedimientos quirúrgicos menores como la colocación de un catéter venoso central, la biopsia con aguja del tumor y la colocación de una sonda de alimentación no se consideran procedimientos quirúrgicos mayores) dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis de pralsetinib.

12. Las mujeres deben estar dispuestas, si no son posmenopáusicas o estériles quirúrgicamente, a abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el período de administración de pralsetinib y durante al menos 30 días después de la última dosis de pralsetinib. Los hombres, si no son estériles quirúrgicamente, deben estar dispuestos a abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el período de administración de pralsetinib y durante al menos 90 días después de la última dosis de pralsetinib.

13. Las mujeres no deben estar embarazadas ni amamantando.