Программа предварительного одобрения (PAAP) для пралсетиниба (BLU-667) у пациентов с нерезектабельным или метастатическим НМРЛ или МРЩЖ

Критерии включения:

1а. Патологически задокументированный и окончательно диагностированный неоперабельный или метастатический НМРЛ со слиянием RET для пациентов, которые либо не получали лечения, либо ранее получали системную терапию. При наличии первичной драйверной мутации, такой как EGFR, ALK, ROS1, NTRK или BRAF, пациент должен сначала пройти соответствующую таргетную терапию. Пациент соответствует критериям, если слияние RET подтверждено И пациент прошел первоначальную терапию по поводу его/ее драйверной мутации, или

1б. Патологоанатомически документированная и окончательно диагностированная мутация RET у пациентов с распространенным МРЩЖ, которые ранее не получали лечения или ранее лечились терапией MKI, или

1с. Патологоанатомически подтвержденная и окончательно диагностированная распространенная солидная опухоль с онкогенным слиянием RET, ранее получавшая стандартное лечение, соответствующее типу опухоли.

2. Если ранее лечение селективным ингибитором RET (например, RETEVMO) было подтверждено, что пациент не прогрессировал, но прекратил лечение из-за побочных явлений.

3. Пациент не имеет права участвовать в продолжающемся исследовании пралсетиниба или не может получить доступ к текущему исследованию пралсетиниба.

4. Возраст пациента ≥ 12 лет. 5. Пациент имеет адекватную функцию жизненно важных органов, включая сердце, легкие, печень, почки, костный мозг и эндокринную систему, и ожидается, что он перенесет терапию ингибитором тирозинкиназы.

6. Отсутствие клинически симптоматического интерстициального заболевания легких или интерстициального пневмонита, включая лучевой пневмонит (т.е. влияющий на повседневную активность или требующий терапевтического вмешательства).

7. Пациент или законный опекун пациента, если это разрешено местными регулирующими органами, намеревается дать информированное согласие до начала лечения пралсетинибом.

8. Пациенту не требуется терапия сопутствующим препаратом, который является сильным ингибитором или сильным индуктором цитохрома P450 (CYP) 3A4.

9. Пациент не получал никакой системной противоопухолевой терапии (за исключением иммунотерапии или другой терапии антителами) и всех форм лучевой терапии в течение 14 дней или 5 периодов полувыведения до приема первой дозы пралсетиниба. Применение пралсетиниба может быть начато в течение этих периодов вымывания, если поставщик медицинских услуг сочтет это безопасным и отвечающим интересам пациента, при условии предварительного одобрения спонсора.

10. Пациент не получал никакой иммунотерапии или другой терапии антителами в течение 28 дней до приема первой дозы пралсетиниба (иммунотоксичность должна была снизиться до < степени 2 до начала приема пралсетиниба).

11. Пациент не подвергался серьезному хирургическому вмешательству (незначительные хирургические вмешательства, такие как установка центрального венозного катетера, биопсия опухоли с помощью иглы и установка зонда для кормления, не считаются серьезными хирургическими вмешательствами) в течение 14 дней до введения первой дозы пралсетиниба.

12. Женщины должны быть готовы, если они не находятся в постменопаузе или стерильны хирургическим путем, воздерживаться от половых сношений или использовать высокоэффективные средства контрацепции в период приема пралсетиниба и в течение как минимум 30 дней после приема последней дозы пралсетиниба. Мужчины, если они не бесплодны хирургическим путем, должны быть готовы воздерживаться от половых контактов или использовать высокоэффективные средства контрацепции в период приема пралсетиниба и в течение как минимум 90 дней после приема последней дозы пралсетиниба.

13. Женщины не должны быть беременными или кормящими грудью.