Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus dupilumabin tehosta ja turvallisuudesta plaseboon verrattuna potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä (NS-DUPI)

tiistai 22. elokuuta 2023 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Satunnaistettu kaksoissokkoutettu pilottitutkimus dupilumabin tehosta ja turvallisuudesta plaseboon verrattuna potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä

Toistaiseksi ei ole olemassa tehokasta hoitoa Nethertonin oireyhtymän (NS) hallintaan. Potilaat käyttävät pehmittäviä aineita, joiden teho on rajallinen hilseilyssä eivätkä tehoa ihon tulehdukseen ja kutinaan. He voivat myös käyttää paikallisia kortikosteroideja tai kalsineuriinin estäjiä eksematoottisten leesioiden tapauksessa. Ihotulehdukseen kohdistuvien hoitojen käyttöä on raportoitu muutamissa tapausraporteissa. Niiden tehokkuus on hyvin rajallinen ja niiden käyttö rajallinen johtuen taudin kroonisuudesta, ihon heikentyneestä suojatoiminnasta sekä ihoinfektioiden ja ihosyöpien riskistä. Tästä syystä NS:n uusille hoidoille on valtava lääketieteellinen tarve. Tämän tutkimuksen odotetut seuraukset ovat, että 16 viikon dupilumabihoito on tehokkaampi kuin lumelääke keskivaikean tai vaikean NS:n hoidossa Dupilumabi voi näin ollen parantaa ihon tilaa ja elämänlaatu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on todiste konseptista (pilotti) kaksoissokkoutettu satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin dupilumabin tehoa ja turvallisuutta NS:n hoidossa. Potilaat satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan dupilumabia (2 annosta 300 mg) tai lumelääkettä lähtötilanteessa ja sitten yhden annoksen dupilumabia 300 mg tai lumelääkettä kahden viikon välein viikkoon 14 asti (yhteensä 8 annosta) Kohtalainen tai vaikea NS valittiin, jotta voidaan mitata ihon kunnon paranemista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Ei vielä rekrytointia
        • Dermatologie Necker
        • Ottaa yhteyttä:
          • tobecompleted
        • Päätutkija:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, Ranska
        • Rekrytointi
        • Dermatology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuiset potilaat, jotka kuuluvat sosiaaliturvaan.
  • NS:n kliininen diagnoosi (7) (trichorrhexis invaginata, laaja hilseily, ihotulehdus, allergiset ilmenemismuodot) ja LEKTI-värjäytymisen puuttuminen tai huomattava väheneminen.
  • Keskivaikeat tai vaikeat muodot: NASA (Netherton Area Severity Assessment -pisteet) pisteet ≥ 5/12 sisällyttämishetkellä.
  • Potilaat, jotka ymmärtävät tutkimusmenettelyt, mukaan lukien kyky täyttää potilaskohtaiset itsearviointikyselyt.
  • Potilaat, jotka suostuvat allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyys dupilumabille tai sen apuaineille.
  • Tavanomaisen hoidon muuttaminen (pehmittimet ja paikalliset kortikosteroidit, joita käytetään säännöllisesti) 2 viikon sisällä ennen sisällyttämistä.
  • Hoito paikallisilla kalsineuriinin estäjillä 1 viikko ennen sisällyttämistä.
  • Hoito suun kautta otettavalla immunosuppressantilla (mukaan lukien syklosporiini, metotreksaatti, atsatiopriini, mykofenolaattimofetiili), suun kautta otetuilla retinoideilla (asitretiini, alitretinoiini, isotretinoiini) tai valohoito 4 viikon sisällä ennen sisällyttämistä.
  • Hoito immunomoduloivilla biologisilla aineilla (kasvainnekroositekijän (TNF) estäjä) 16 viikkoa ennen sisällyttämistä.
  • Hoito toisella tutkimuslääkkeellä 8 viikon sisällä ennen sisällyttämistä.
  • Hoito systeemisellä antibiootilla 2 viikon sisällä ennen sisällyttämistä.
  • Aktiivinen ihotulehdus, joka vaatii systeemisen hoidon käyttöä 2 viikon sisällä ennen sisällyttämistä.
  • Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan mukaan heikentää kykyä arvioida hoidon tehoa.
  • Tunnettu tai epäilty immunosuppressio, mukaan lukien invasiiviset opportunistiset infektiot (esim. tuberkuloosi, histoplasmoosi, listerioosi, kokkidioidomykoosi, pneumokystaatti, aspergilloosi).
  • Nykyiset infektiot mukaan lukien helmintien aiheuttama infektio.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta tai imettävät tutkimuksen aikana. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka voivat olla seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät halua käyttää riittäviä ehkäisymenetelmiä.
  • Henkinen tai fyysinen kyvyttömyys täyttää kyselylomakkeita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Dupilumabi
Potilas saa 2 annosta lähtötilanteessa ja sitten 1 annoksen joka toinen viikko (yhteensä 8 antokertaa) 300 mg:n Dupilumabia (2 ml:n ruisku ihonalaiseen antoon).
Lääke: Dupilumab esitäytetty ruisku
dupilumabihoitoa vastaavan dupilumabihaara
Placebo Comparator: Plasebo
Potilas saa 2 annosta lähtötilanteessa ja sitten 1 annoksen joka 2. viikko (yhteensä 8 antokertaa) lumelääkettä (2 ml:n ruisku ihon alle).
Muut: Placebo esitäytetty ruisku
lumelääkettä vastaavasti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin vakavuus Netherton Area Severity Assessment Score (NASA) mukaan.
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 16
NASA pisteet
Päivä 0 ja viikko 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kutinauksen ja kivun kliininen tehokkuus
Aikaikkuna: Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28
NASA pisteet
Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28
Infektioiden esiintyminen (haittatapahtuma)
Aikaikkuna: Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28
Bakteeri- tai virusperäisten ihoinfektioiden määrä
Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28
Jokaisen käynnin välillä käytettyjen dermokortikosteroidien määrä arvioidaan potilaalle kuulusteluilla.
Aikaikkuna: Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28
putkien lukumäärä kerrottuna yhden putken painolla
Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28
QOL-pisteet
Aikaikkuna: Päivä 0, viikko 16 ja 28
QOL-pisteet
Päivä 0, viikko 16 ja 28
Ihon tulehdus
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 16
tulehdusmerkkien lukumäärä biopsioissa
Päivä 0 ja viikko 16
Proteaasitoiminta
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 16
proteaasimarkkerien lukumäärä biopsioissa
Päivä 0 ja viikko 16
Mikrobiomin kvalitatiivinen ja kvantitatiivinen analyysi
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 16
bakteerien määrä ja muoto
Päivä 0 ja viikko 16
Transepidermaalinen veden menetys (TEWL)
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 16
Mitattu Tewameterillä, joka on asetettu standardoidulle alueelle kyynärvarren etuosaan,
Päivä 0 ja viikko 16
Dupilumabin turvallisuus
Aikaikkuna: Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28
Verikokeet joka kuukausi viikkoon 16 asti (maksa- ja munuaiskokeet, kokonaisverenkuva)
Päivä 0, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, viikko 14, viikko 16, viikko 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Yhteistyökumppanit

MedSharing

Tutkijat

  • Päätutkija: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 23. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC31/19/0045

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa