Un estudio piloto de la eficacia y seguridad de dupilumab versus placebo en pacientes con síndrome de Netherton (NS-DUPI)

Criterios de inclusión:

• Pacientes adultos afiliados a un régimen de protección del seguro social.
• Diagnóstico clínico de SN (7) (tricorrexis invaginata, descamación extensa, inflamación de la piel, manifestaciones alérgicas) y ausencia o marcada reducción de la tinción LEKTI.
• Formas moderadas a graves: Puntuación de la NASA (Netherton Area Severity Assessment score) ≥ 5/12 en el momento de la inclusión.
• Pacientes capaces de comprender los procedimientos del estudio, incluida la capacidad de completar cuestionarios de autoevaluación basados ​​en el paciente.
• Pacientes que acepten firmar el consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad a dupilumab o a sus excipientes.
• Modificación del tratamiento habitual (emolientes y corticoides tópicos utilizados de forma habitual) en las 2 semanas previas a la inclusión.
• Tratamiento con anticalcineurínicos tópicos 1 semana antes de la inclusión.
• Tratamiento con inmunosupresores orales (incluyendo ciclosporina, metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetilo), retinoides orales (acitretina, alitretinoína, isotretinoína) o fototerapia dentro de las 4 semanas previas a la inclusión.
• Tratamiento con biológicos inmunomoduladores (inhibidor del factor de necrosis tumoral (TNF)) 16 semanas antes de la inclusión.
• Tratamiento con otro fármaco en investigación dentro de las 8 semanas anteriores a la inclusión.
• Tratamiento con un antibiótico sistémico dentro de las 2 semanas antes de la inclusión.
• Infección activa de la piel que requiere el uso de una terapia sistémica dentro de las 2 semanas anteriores a la inclusión.
• Cualquier otra condición que, según el investigador, perjudique la capacidad de evaluar el efecto del tratamiento.
• Historia conocida o sospechada de inmunosupresión, incluida la historia de infecciones oportunistas invasivas (por ejemplo, tuberculosis, histoplasmosis, listeriosis, coccidioidomicosis, pneumocystis, aspergilosis).
• Infecciones actuales, incluida la infección por helmintos.
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o mujeres que planean quedar embarazadas o amamantar durante el estudio. Mujeres en edad fértil, potencialmente sexualmente activas y que no deseen utilizar métodos anticonceptivos adecuados.
• Incapacidad psíquica o física para cumplimentar los cuestionarios.