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Uno studio pilota sull'efficacia e la sicurezza di Dupilumab rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Netherton (NS-DUPI)

22 agosto 2023 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Uno studio pilota randomizzato in doppio cieco sull'efficacia e la sicurezza di Dupilumab rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Netherton

Ad oggi, non esistono terapie efficaci per la gestione della sindrome di Netherton (NS) I pazienti utilizzano emollienti con un'efficacia limitata sulla desquamazione e nessuna efficacia sull'infiammazione cutanea e sul prurito. Possono anche utilizzare corticosteroidi topici o inibitori della calcineurina in caso di lesioni eczematose. L'uso di terapie mirate all'infiammazione della pelle è stato riportato in alcuni case report. La loro efficacia è molto limitata ei loro usi sono limitati a causa della cronicità della malattia, della ridotta funzione di barriera cutanea e del rischio di infezioni e tumori della pelle. Pertanto, vi è un enorme bisogno medico di nuove terapie nella NS. Le conseguenze attese di questo studio sono che un ciclo di 16 settimane di dupilumab sarà più efficace del placebo per il trattamento della NS da moderata a grave. Dupilumab potrebbe quindi migliorare le condizioni della pelle e qualità della vita.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Questa è una prova di concetto (pilota) in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di dupilumab per il trattamento della SN. I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere dupilumab (2 dosi da 300 mg), o placebo, al basale e poi 1 dose di dupilumab 300 mg, o placebo, ogni 2 settimane fino alla settimana 14 (totale di 8 somministrazioni) Sono stati selezionati NS da moderati a gravi per poter misurare il miglioramento delle condizioni della pelle.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

      • Paris, Francia, 75015
        • Non ancora reclutamento
        • Dermatologie Necker
        • Contatto:
          • tobecompleted
        • Investigatore principale:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • Dermatology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti iscritti ad un regime di protezione sociale.
  • Diagnosi clinica di NS (7) (tricorressi invaginata, desquamazione estesa, infiammazione cutanea, manifestazioni allergiche) e riduzione assente o marcata della colorazione LEKTI.
  • Forme da moderate a gravi: Punteggio NASA (Netherton Area Severity Assessment) ≥ 5/12 all'inclusione.
  • Pazienti in grado di comprendere le procedure dello studio, compresa la capacità di completare questionari di autovalutazione basati sul paziente.
  • Pazienti che accettano di firmare il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità al dupilumab o ai suoi eccipienti.
  • Modifica del trattamento abituale (emollienti e corticosteroidi topici usati regolarmente) entro 2 settimane prima dell'inclusione.
  • Trattamento con inibitori topici della calcineurina 1 settimana prima dell'inclusione.
  • Trattamento con immunosoppressori orali (inclusi ciclosporina, metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetile), retinoidi orali (acitretina, alitretinoina, isotretinoina) o fototerapia entro 4 settimane prima dell'inclusione.
  • Trattamento con farmaci biologici immunomodulanti (inibitore del fattore di necrosi tumorale (TNF)) 16 settimane prima dell'inclusione.
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 8 settimane prima dell'inclusione.
  • Trattamento con un antibiotico sistemico entro 2 settimane prima dell'inclusione.
  • Infezione cutanea attiva che richiede l'uso di una terapia sistemica entro 2 settimane prima dell'inclusione.
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo lo sperimentatore, comprometterà la capacità di valutare l'effetto del trattamento.
  • Storia nota o sospetta di immunosoppressione, inclusa storia di infezioni opportunistiche invasive (ad esempio tubercolosi, istoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, pneumocystis, aspergillosi).
  • Infezioni in corso inclusa l'infezione da elminti.
  • Donne incinte o che allattano o donne che stanno pianificando una gravidanza o l'allattamento al seno durante lo studio. Donne in età fertile, potenzialmente sessualmente attive e riluttanti a utilizzare adeguati metodi di controllo delle nascite.
  • Incapacità mentale o fisica di compilare i questionari.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dupilumab
Il paziente riceverà 2 dosi al basale e poi 1 dose ogni 2 settimane (8 somministrazioni in totale) di Dupilumab 300 mg (siringa da 2 ml per somministrazione sottocutanea).
somministrazione di dupilumab corrispondente al braccio dupilumab
Comparatore placebo: Placebo
Il paziente riceverà 2 dosi al basale e poi 1 dose ogni 2 settimane (8 somministrazioni in totale) di placebo (siringa da 2 ml per somministrazione sottocutanea).
somministrazione di placebo corrispondente al braccio placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La gravità della malattia del punteggio Netherton Area Severity Assessment (NASA).
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
Punteggio della NASA
Giorno 0 e settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia clinica gravità del prurito e del dolore
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
Punteggio della NASA
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
Presenza di infezioni (evento avverso)
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
Numero di infezioni cutanee batteriche o virali
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
La quantità di dermocorticosteroidi utilizzati tra una visita e l'altra sarà valutata interrogando il paziente.
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
numero di tubi moltiplicato per il peso di un tubo
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
Punteggio QOL
Lasso di tempo: Giorno 0, Settimana 16 e 28
Punteggio QOL
Giorno 0, Settimana 16 e 28
Infiammazione della pelle
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
numero di marcatori di infiammazione sulle biopsie
Giorno 0 e settimana 16
Attività proteasica
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
numero di marcatori di proteasi sulle biopsie
Giorno 0 e settimana 16
Analisi qualitativa e quantitativa del microbioma
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
numero e forma dei batteri
Giorno 0 e settimana 16
Perdita di acqua transepidermica (TEWL)
Lasso di tempo: Giorno 0 e Settimana 16
Misurato da un Tewameter applicato su un'area standardizzata nell'aspetto anteriore dell'avambraccio,
Giorno 0 e Settimana 16
Sicurezza di dupilumab
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
Esami del sangue eseguiti ogni mese fino alla settimana 16 (esami epatici e renali, emocromo totale)
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Netherton

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