- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04244006
Uno studio pilota sull'efficacia e la sicurezza di Dupilumab rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Netherton (NS-DUPI)
22 agosto 2023 aggiornato da: University Hospital, Toulouse
Uno studio pilota randomizzato in doppio cieco sull'efficacia e la sicurezza di Dupilumab rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Netherton
Ad oggi, non esistono terapie efficaci per la gestione della sindrome di Netherton (NS) I pazienti utilizzano emollienti con un'efficacia limitata sulla desquamazione e nessuna efficacia sull'infiammazione cutanea e sul prurito.
Possono anche utilizzare corticosteroidi topici o inibitori della calcineurina in caso di lesioni eczematose.
L'uso di terapie mirate all'infiammazione della pelle è stato riportato in alcuni case report.
La loro efficacia è molto limitata ei loro usi sono limitati a causa della cronicità della malattia, della ridotta funzione di barriera cutanea e del rischio di infezioni e tumori della pelle.
Pertanto, vi è un enorme bisogno medico di nuove terapie nella NS. Le conseguenze attese di questo studio sono che un ciclo di 16 settimane di dupilumab sarà più efficace del placebo per il trattamento della NS da moderata a grave. Dupilumab potrebbe quindi migliorare le condizioni della pelle e qualità della vita.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questa è una prova di concetto (pilota) in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di dupilumab per il trattamento della SN.
I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere dupilumab (2 dosi da 300 mg), o placebo, al basale e poi 1 dose di dupilumab 300 mg, o placebo, ogni 2 settimane fino alla settimana 14 (totale di 8 somministrazioni) Sono stati selezionati NS da moderati a gravi per poter misurare il miglioramento delle condizioni della pelle.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Nadège ALGANS
- Numero di telefono: +33 0561777204
- Email: algans.n@chu-toulouse.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Helene TEXIER
- Email: texier.h@chu-toulouse.fr
Luoghi di studio
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Non ancora reclutamento
- Dermatologie Necker
-
Contatto:
- tobecompleted
-
Investigatore principale:
- Christine Bodemer
-
Toulouse, Francia
- Reclutamento
- Dermatology
-
Contatto:
- Helene TEXIER
- Email: texier.h@chu-toulouse.fr
-
Investigatore principale:
- Juliette MAZEREEUW-HAUTIER
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti iscritti ad un regime di protezione sociale.
- Diagnosi clinica di NS (7) (tricorressi invaginata, desquamazione estesa, infiammazione cutanea, manifestazioni allergiche) e riduzione assente o marcata della colorazione LEKTI.
- Forme da moderate a gravi: Punteggio NASA (Netherton Area Severity Assessment) ≥ 5/12 all'inclusione.
- Pazienti in grado di comprendere le procedure dello studio, compresa la capacità di completare questionari di autovalutazione basati sul paziente.
- Pazienti che accettano di firmare il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità al dupilumab o ai suoi eccipienti.
- Modifica del trattamento abituale (emollienti e corticosteroidi topici usati regolarmente) entro 2 settimane prima dell'inclusione.
- Trattamento con inibitori topici della calcineurina 1 settimana prima dell'inclusione.
- Trattamento con immunosoppressori orali (inclusi ciclosporina, metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetile), retinoidi orali (acitretina, alitretinoina, isotretinoina) o fototerapia entro 4 settimane prima dell'inclusione.
- Trattamento con farmaci biologici immunomodulanti (inibitore del fattore di necrosi tumorale (TNF)) 16 settimane prima dell'inclusione.
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 8 settimane prima dell'inclusione.
- Trattamento con un antibiotico sistemico entro 2 settimane prima dell'inclusione.
- Infezione cutanea attiva che richiede l'uso di una terapia sistemica entro 2 settimane prima dell'inclusione.
- Qualsiasi altra condizione che, secondo lo sperimentatore, comprometterà la capacità di valutare l'effetto del trattamento.
- Storia nota o sospetta di immunosoppressione, inclusa storia di infezioni opportunistiche invasive (ad esempio tubercolosi, istoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, pneumocystis, aspergillosi).
- Infezioni in corso inclusa l'infezione da elminti.
- Donne incinte o che allattano o donne che stanno pianificando una gravidanza o l'allattamento al seno durante lo studio. Donne in età fertile, potenzialmente sessualmente attive e riluttanti a utilizzare adeguati metodi di controllo delle nascite.
- Incapacità mentale o fisica di compilare i questionari.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Dupilumab
Il paziente riceverà 2 dosi al basale e poi 1 dose ogni 2 settimane (8 somministrazioni in totale) di Dupilumab 300 mg (siringa da 2 ml per somministrazione sottocutanea).
|
somministrazione di dupilumab corrispondente al braccio dupilumab
|
Comparatore placebo: Placebo
Il paziente riceverà 2 dosi al basale e poi 1 dose ogni 2 settimane (8 somministrazioni in totale) di placebo (siringa da 2 ml per somministrazione sottocutanea).
|
somministrazione di placebo corrispondente al braccio placebo
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
La gravità della malattia del punteggio Netherton Area Severity Assessment (NASA).
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
|
Punteggio della NASA
|
Giorno 0 e settimana 16
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Efficacia clinica gravità del prurito e del dolore
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
|
Punteggio della NASA
|
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
|
Presenza di infezioni (evento avverso)
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
|
Numero di infezioni cutanee batteriche o virali
|
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
|
La quantità di dermocorticosteroidi utilizzati tra una visita e l'altra sarà valutata interrogando il paziente.
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
|
numero di tubi moltiplicato per il peso di un tubo
|
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
|
Punteggio QOL
Lasso di tempo: Giorno 0, Settimana 16 e 28
|
Punteggio QOL
|
Giorno 0, Settimana 16 e 28
|
Infiammazione della pelle
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
|
numero di marcatori di infiammazione sulle biopsie
|
Giorno 0 e settimana 16
|
Attività proteasica
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
|
numero di marcatori di proteasi sulle biopsie
|
Giorno 0 e settimana 16
|
Analisi qualitativa e quantitativa del microbioma
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 16
|
numero e forma dei batteri
|
Giorno 0 e settimana 16
|
Perdita di acqua transepidermica (TEWL)
Lasso di tempo: Giorno 0 e Settimana 16
|
Misurato da un Tewameter applicato su un'area standardizzata nell'aspetto anteriore dell'avambraccio,
|
Giorno 0 e Settimana 16
|
Sicurezza di dupilumab
Lasso di tempo: Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
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Esami del sangue eseguiti ogni mese fino alla settimana 16 (esami epatici e renali, emocromo totale)
|
Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 luglio 2020
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 gennaio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 gennaio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
28 gennaio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RC31/19/0045
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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