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Uno studio pilota sull'efficacia e la sicurezza di Dupilumab rispetto al placebo in pazienti con sindrome di Netherton

Uno studio pilota randomizzato in doppio cieco sull'efficacia e la sicurezza di Dupilumab rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Netherton

Sponsor

Lead Sponsor: University Hospital, Toulouse

Collaboratore: MedSharing

Fonte University Hospital, Toulouse
Breve riassunto

Ad oggi non esistono terapie efficaci per la gestione della sindrome di Netherton (NS) I pazienti usano emollienti con un'efficacia limitata sul ridimensionamento e nessuna efficacia sulla pelle infiammazione e prurito. Possono anche usare corticosteroidi topici o calcineurina inibitori in caso di lesioni eczematose. L'uso di terapie mirate all'infiammazione della pelle è stato riportato in alcuni casi clinici. La loro efficacia è molto limitata ei loro usi lo sono limitata a causa della cronicità della malattia, della ridotta funzione di barriera cutanea e del rischio di infezioni della pelle e tumori della pelle. Pertanto, c'è un enorme bisogno medico di romanzo terapie in NS. Le conseguenze previste di questo studio sono che un corso di 16 settimane di dupilumab sarà più efficace del placebo per il trattamento della NS da moderata a grave Dupilumab potrebbe quindi migliorare le condizioni della pelle e la qualità della vita.

Descrizione dettagliata

Questa è una prova di concetto (pilota) in doppio cieco randomizzato e controllato con placebo valutare l'efficacia e la sicurezza di dupilumab per il trattamento della NS. I pazienti lo saranno randomizzato in un rapporto 2: 1 per ricevere dupilumab (2 dosi da 300 mg) o placebo, al basale e poi 1 dose di dupilumab 300 mg, o placebo, ogni 2 settimane fino alla settimana 14 (totale di 8 sono state selezionate NS da moderate a gravi per poter misurare la miglioramento della condizione della pelle.

Stato generale reclutamento
Data d'inizio 2020-07-23
Data di completamento 2021-06-01
Data di completamento principale 2021-06-01
Fase Fase 2 / Fase 3
Tipo di studio interventistica
Il risultato principale
Misurare Lasso di tempo
La gravità della malattia del punteggio Netherton Area Severity Assessment (NASA). Giorno 0 e settimana 16
Esito secondario
Misurare Lasso di tempo
Clinical efficacy severity of pruritus and pain Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Presenza di infezioni (evento avverso) Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
La quantità di dermocorticosteroidi utilizzati tra ogni visita sarà valutata interrogando il paziente. Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
Punteggio QOL Giorno 0, settimana 16 e 28
Infiammazione della pelle Giorno 0 e settimana 16
Attività proteasica Giorno 0 e settimana 16
Analisi qualitativa e quantitativa del microbioma Giorno 0 e settimana 16
Perdita d'acqua transepidermica (TEWL) Giorno 0 e settimana 16
Sicurezza di dupilumab Giorno 0, settimana 2, settimana 4, settimana 6, settimana 8, settimana 10, settimana 12, settimana 14, settimana 16, settimana 28
Iscrizione 24
Condizione
Intervento

Tipo di intervento: Drug

Nome intervento: Dupilumab Prefilled Syringe

Descrizione: administration of dupilumab corresponding to dupilumab arm

Etichetta del gruppo del braccio: Dupilumab

Tipo di intervento: Altro

Nome intervento: Siringa preriempita per Placebo

Descrizione: somministrazione di placebo corrispondente al braccio placebo

Etichetta del gruppo del braccio: Placebo

Eleggibilità

Criteri:

Criterio di inclusione:

- Pazienti adulti affiliati a un regime di protezione sociale.

- Diagnosi clinica di NS (7) (tricoressi invaginata, desquamazione estesa, cute infiammazione, manifestazioni allergiche) e riduzione assente o marcata di LEKTI colorazione.

- Forme da moderate a gravi: punteggio NASA (punteggio Netherton Area Severity Assessment) ≥ 5/12 all'inclusione.

- Pazienti in grado di comprendere le procedure dello studio inclusa la capacità di completarlo questionari di autovalutazione basati sul paziente.

- Pazienti che accettano di firmare il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

- Ipersensibilità a dupilumab o ai suoi eccipienti.

- Modifica del trattamento abituale (emollienti e corticosteroidi topici utilizzati su a base regolare) entro 2 settimane prima dell'inclusione.

- Trattamento con inibitori topici della calcineurina 1 settimana prima dell'inclusione.

- Trattamento con immunosoppressori orali (inclusi ciclosporina, metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetile), retinoidi orali (acitretina, alitretinoina, isotretinoina) o fototerapia entro 4 settimane prima dell'inclusione.

- Trattamento con farmaci biologici immunomodulatori (inibitore del fattore di necrosi tumorale (TNF)) 16 settimane prima dell'inclusione.

- Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 8 settimane prima dell'inclusione.

- Trattamento con un antibiotico sistemico entro 2 settimane prima dell'inclusione.

- Infezione cutanea attiva che richiede l'uso di una terapia sistemica entro 2 settimane prima l'inclusione.

- Qualsiasi altra condizione che, secondo l'investigatore, pregiudica la capacità di valutare l'effetto del trattamento.

- Storia nota o sospetta di immunosoppressione, inclusa la storia di invasività infezioni opportunistiche (ad esempio, tubercolosi, istoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, pneumocisti, aspergillosi).

- Infezioni attuali, inclusa l'infezione da elminti.

- Donne incinte o che allattano o che stanno pianificando una gravidanza o allattamento durante lo studio. Donne in età fertile, potenzialmente sessualmente attive e riluttante a utilizzare metodi di controllo delle nascite adeguati.

- Incapacità mentale o fisica di compilare i questionari.

Genere:

Tutti

Età minima:

18 anni

Età massima:

N / A

Volontari sani:

No

Ufficiale generale
Cognome Ruolo Affiliazione
Juliette MAZEREEUW-HAUTIER Principal Investigator Toulouse Hospital
Contatto generale

Cognome: Nadège ALGANS

Telefono: 0561777204

Telefono interno: +33

E-mail: [email protected]

Posizione
Servizio, struttura: Stato: Contatto: Investigatore:
Dermatologie Necker | Paris, 75015, France Not yet recruiting tobecompleted Christine Bodemer Principal Investigator
Dermatology | Toulouse, France reclutamento Helene TEXIER [email protected] Juliette MAZEREEUW-HAUTIER Investigatore principale
Paesi di posizione

Francia

Data di verifica

2020-07-01

Parte responsabile

Genere: Sponsor

Ha accesso esteso No
Numero di armi 2
Braccio di gruppo

Etichetta: Dupilumab

Genere: Experimental

Descrizione: The patient will receive 2 doses at baseline and then 1 dose every 2 weeks (8 administrations in total) of Dupilumab 300 mg (syringe of 2 mL for subcutaneous administration).

Etichetta: Placebo

Genere: Comparatore di placebo

Descrizione: Il paziente riceverà 2 dosi al basale e poi 1 dose ogni 2 settimane (8 somministrazioni in totale) di placebo (siringa da 2 mL per somministrazione sottocutanea).

Acronimo NS-DUPI
Informazioni sul design dello studio

Assegnazione: Randomizzato

Modello di intervento: Assegnazione parallela

Descrizione del modello di intervento: un braccio con dupilumab (2/3 dei pazienti) e un braccio con placebo (1/3 dei pazienti)

Scopo principale: Trattamento

Mascheramento: Triplo (partecipante, fornitore di cure, investigatore)

Descrizione del mascheramento: Dupilumab e placebo saranno forniti in siringhe preriempite da 2 mL identiche. Per proteggere i non vedenti, ogni kit di trattamento di siringhe preriempite di vetro da 2 ml (dupilumab / placebo) sarà preparato in modo tale che i trattamenti (dupilumab e il suo placebo corrispondente) siano identici e indistinguibili e saranno etichettati con un numero di kit di trattamento.

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