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Eine Pilotstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Dupilumab im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Netherton-Syndrom (NS-DUPI)

22. August 2023 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse

Eine randomisierte doppelblinde Pilotstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Dupilumab im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Netherton-Syndrom

Bis heute gibt es keine wirksame Therapie zur Behandlung des Netherton-Syndroms (NS). Patienten verwenden Weichmacher mit einer begrenzten Wirksamkeit gegen Schuppenbildung und ohne Wirksamkeit gegen Hautentzündungen und Juckreiz. Bei ekzematösen Läsionen können sie auch topische Kortikosteroide oder Calcineurin-Inhibitoren verwenden. Die Anwendung von Therapien, die auf Hautentzündungen abzielen, wurde in einigen Fallberichten berichtet. Aufgrund der Chronizität der Erkrankung, der beeinträchtigten Hautbarrierefunktion und des Risikos für Hautinfektionen und Hautkrebs ist ihre Wirksamkeit sehr begrenzt und ihr Einsatz limitiert. Daher besteht ein enormer medizinischer Bedarf an neuartigen Therapien bei NS. Die erwarteten Konsequenzen dieser Studie sind, dass eine 16-wöchige Behandlung mit Dupilumab bei der Behandlung von mittelschwerer bis schwerer NS wirksamer sein wird als Placebo. Dupilumab könnte daher den Hautzustand verbessern und verbessern Lebensqualität.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zum Nachweis des Konzepts (Pilot), die die Wirksamkeit und Sicherheit von Dupilumab zur Behandlung von NS untersucht. Die Patienten werden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhalten Dupilumab (2 Dosen zu 300 mg) oder Placebo zu Studienbeginn und dann 1 Dosis Dupilumab 300 mg oder Placebo alle 2 Wochen bis Woche 14 (insgesamt 8 Verabreichungen). .Mittelschwere bis schwere NS wurden ausgewählt, um die Verbesserung des Hautzustands messen zu können.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Noch keine Rekrutierung
        • Dermatologie Necker
        • Kontakt:
          • tobecompleted
        • Hauptermittler:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Dermatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten, die einer Sozialversicherung angeschlossen sind.
  • Klinische Diagnose von NS (7) (Trichorrhexis invaginata, ausgedehnte Schuppung, Hautentzündung, allergische Manifestationen) und fehlende oder deutliche Verringerung der LEKTI-Färbung.
  • Mittelschwere bis schwere Formen: NASA-Score (Netherton Area Severity Assessment Score) ≥ 5/12 bei Aufnahme.
  • Patienten, die in der Lage sind, die Studienverfahren zu verstehen, einschließlich der Fähigkeit, patientenbasierte Fragebögen zur Selbsteinschätzung auszufüllen.
  • Patienten, die damit einverstanden sind, die schriftliche Einverständniserklärung zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen Dupilumab oder seine Hilfsstoffe.
  • Änderung der üblichen Behandlung (regelmäßige Anwendung von Weichmachern und topischen Kortikosteroiden) innerhalb von 2 Wochen vor der Aufnahme.
  • Behandlung mit topischen Calcineurin-Inhibitoren 1 Woche vor Aufnahme.
  • Behandlung mit oralem Immunsuppressivum (einschließlich Cyclosporin, Methotrexat, Azathioprin, Mycophenolatmofetil), oralen Retinoiden (Acitretin, Alitretinoin, Isotretinoin) oder Phototherapie innerhalb von 4 Wochen vor Aufnahme.
  • Behandlung mit immunmodulierenden Biologika (Hemmer des Tumornekrosefaktors (TNF)) 16 Wochen vor Aufnahme.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 8 Wochen vor Aufnahme.
  • Behandlung mit einem systemischen Antibiotikum innerhalb von 2 Wochen vor der Aufnahme.
  • Aktive Hautinfektion, die die Anwendung einer systemischen Therapie innerhalb von 2 Wochen vor der Aufnahme erfordert.
  • Jede andere Bedingung, die nach Angaben des Prüfarztes die Fähigkeit zur Bewertung der Behandlungswirkung beeinträchtigt.
  • Bekannte oder vermutete Immunsuppression in der Vorgeschichte, einschließlich Vorgeschichte invasiver opportunistischer Infektionen (z. B. Tuberkulose, Histoplasmose, Listeriose, Kokzidioidomykose, Pneumocystis, Aspergillose).
  • Aktuelle Infektionen, einschließlich Infektionen mit Helminthen.
  • Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die während der Studie schwanger werden oder stillen möchten. Frauen im gebärfähigen Alter, potenziell sexuell aktiv und nicht bereit, angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Geistige oder körperliche Unfähigkeit, die Fragebögen auszufüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dupilumab
Der Patient erhält zu Studienbeginn 2 Dosen und dann alle 2 Wochen 1 Dosis (insgesamt 8 Verabreichungen) Dupilumab 300 mg (Spritze mit 2 ml zur subkutanen Verabreichung).
Arzneimittel: Dupilumab-Fertigspritze
Verabreichung von Dupilumab entsprechend dem Dupilumab-Arm
Placebo-Komparator: Placebo
Der Patient erhält zu Studienbeginn 2 Dosen und dann alle 2 Wochen 1 Dosis (insgesamt 8 Verabreichungen) Placebo (Spritze mit 2 ml zur subkutanen Verabreichung).
Sonstiges: Placebo-Fertigspritze
Verabreichung von Placebo entsprechend dem Placebo-Arm

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Schwere der Erkrankung ist der Netherton Area Severity Assessment Score (NASA).
Zeitfenster: Tag 0 und Woche 16
NASA-Ergebnis
Tag 0 und Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Wirksamkeit Schweregrad von Juckreiz und Schmerzen
Zeitfenster: Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28
NASA-Ergebnis
Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28
Vorhandensein von Infektionen (Nebenwirkung)
Zeitfenster: Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28
Anzahl bakterieller oder viraler Hautinfektionen
Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28
Die Menge der zwischen jedem Besuch verwendeten Dermocorticosteroide wird durch Befragung des Patienten bewertet.
Zeitfenster: Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28
Anzahl der Rohre multipliziert mit dem Gewicht eines Rohres
Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28
QOL-Score
Zeitfenster: Tag 0, Woche 16 und 28
QOL-Score
Tag 0, Woche 16 und 28
Hautentzündung
Zeitfenster: Tag 0 und Woche 16
Anzahl der Entzündungsmarker auf Biopsien
Tag 0 und Woche 16
Protease-Aktivität
Zeitfenster: Tag 0 und Woche 16
Anzahl der Proteasemarker auf Biopsien
Tag 0 und Woche 16
Qualitative und quantitative Analyse des Mikrobioms
Zeitfenster: Tag 0 und Woche 16
Anzahl und Form der Bakterien
Tag 0 und Woche 16
Transepidermaler Wasserverlust (TEWL)
Zeitfenster: Tag 0 und Woche 16
Gemessen mit einem Tewameter, das auf einer standardisierten Fläche im vorderen Bereich des Unterarms angewendet wird,
Tag 0 und Woche 16
Sicherheit von Dupilumab
Zeitfenster: Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28
Monatlich durchgeführte Blutuntersuchungen bis Woche 16 (Leber- und Nierenuntersuchungen, Gesamtblutbild)
Tag 0, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 10, Woche 12, Woche 14, Woche 16, Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Mitarbeiter

MedSharing

Ermittler

  • Hauptermittler: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juli 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC31/19/0045

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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