Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een pilootstudie naar de werkzaamheid en veiligheid van dupilumab versus placebo bij patiënten met het syndroom van Netherton (NS-DUPI)

22 augustus 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Een gerandomiseerde dubbelblinde pilotstudie naar de werkzaamheid en veiligheid van dupilumab versus placebo bij patiënten met het syndroom van Netherton

Tot op heden is er geen effectieve therapie voor de behandeling van het syndroom van Netherton (NS). Patiënten gebruiken verzachtende middelen met een beperkte werkzaamheid op schilfering en geen werkzaamheid op huidontsteking en pruritus. Ze kunnen ook lokale corticosteroïden of calcineurineremmers gebruiken in het geval van eczemateuze laesies. Het gebruik van therapieën gericht op huidontsteking is in enkele casusrapporten gemeld. Hun werkzaamheid is zeer beperkt en hun toepassingen zijn beperkt vanwege de chroniciteit van de ziekte, de verminderde huidbarrièrefunctie en het risico op huidinfecties en huidkanker. Daarom is er een enorme medische behoefte aan nieuwe therapieën bij NS. De verwachte gevolgen van deze studie zijn dat een kuur van 16 weken met dupilumab effectiever zal zijn dan placebo voor de behandeling van matige tot ernstige NS. Dupilumab zou daarom de huidconditie kunnen verbeteren en kwaliteit van het leven.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een proof of concept (pilot) dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie die de werkzaamheid en veiligheid van dupilumab voor de behandeling van NS evalueert. Patiënten zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om dupilumab (2 doses van 300 mg) of placebo te krijgen bij aanvang en vervolgens 1 dosis dupilumab 300 mg of placebo, elke 2 weken tot week 14 (in totaal 8 toedieningen). . Matige tot ernstige NS werden geselecteerd om de verbetering van de huidconditie te kunnen meten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Nog niet aan het werven
        • Dermatologie Necker
        • Contact:
          • tobecompleted
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, Frankrijk
        • Werving
        • Dermatology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen patiënten aangesloten bij een regime van sociale zekerheid.
  • Klinische diagnose van NS (7) (trichorrhexis invaginata, uitgebreide schilfering, huidontsteking, allergische manifestaties) en afwezige of duidelijke vermindering van LEKTI-kleuring.
  • Matige tot ernstige vormen: NASA-score (Netherton Area Severity Assessment score) ≥ 5/12 bij opname.
  • Patiënten die de onderzoeksprocedures kunnen begrijpen, inclusief het vermogen om patiëntgebaseerde zelfbeoordelingsvragenlijsten in te vullen.
  • Patiënten die ermee instemmen de schriftelijke geïnformeerde toestemming te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • Overgevoeligheid voor dupilumab of zijn hulpstoffen.
  • Aanpassing van de gebruikelijke behandeling (regelmatig gebruik van verzachtende middelen en topische corticosteroïden) binnen 2 weken voor opname.
  • Behandeling met lokale calcineurineremmers 1 week voor opname.
  • Behandeling met orale immunosuppressiva (waaronder ciclosporine, methotrexaat, azathioprine, mycofenolaatmofetil), orale retinoïden (acitretine, alitretinoïne, isotretinoïne) of fototherapie binnen 4 weken voor opname.
  • Behandeling met immunomodulerende biologische geneesmiddelen (tumornecrosefactor (TNF)-remmer) 16 weken voor opname.
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 8 weken voor opname.
  • Behandeling met een systemisch antibioticum binnen 2 weken voor opname.
  • Actieve huidinfectie die het gebruik van een systemische therapie vereist binnen 2 weken vóór opname.
  • Elke andere aandoening die volgens de onderzoeker het vermogen om het effect van de behandeling te evalueren zal aantasten.
  • Bekende of vermoede voorgeschiedenis van immunosuppressie, inclusief voorgeschiedenis van invasieve opportunistische infecties (bijv. tuberculose, histoplasmose, listeriose, coccidioidomycose, pneumocystis, aspergillose).
  • Huidige infecties, waaronder infectie met helminthes.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens het onderzoek. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, mogelijk seksueel actief en niet bereid om adequate anticonceptiemethoden te gebruiken.
  • Mentaal of fysiek onvermogen om de vragenlijsten in te vullen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dupilumab
De patiënt krijgt bij aanvang 2 doses en vervolgens elke 2 weken 1 dosis (8 toedieningen in totaal) Dupilumab 300 mg (spuit van 2 ml voor subcutane toediening).
Geneesmiddel: Dupilumab voorgevulde spuit
toediening van dupilumab overeenkomend met de dupilumab-arm
Placebo-vergelijker: Placebo
De patiënt krijgt bij aanvang 2 doses en vervolgens elke 2 weken 1 dosis (8 toedieningen in totaal) placebo (spuit van 2 ml voor subcutane toediening).
Ander: Placebo voorgevulde spuit
toediening van placebo overeenkomend met placebo-arm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De ernst van de ziekte van de Netherton Area Severity Assessment-score (NASA).
Tijdsspanne: Dag 0 en week 16
NASA-score
Dag 0 en week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische werkzaamheid ernst van pruritus en pijn
Tijdsspanne: Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
NASA-score
Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Aanwezigheid van infecties (bijwerking)
Tijdsspanne: Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Aantal bacteriële of virale huidinfecties
Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
De hoeveelheid dermocorticosteroïden die tussen elk bezoek wordt gebruikt, wordt geëvalueerd door de patiënt te ondervragen.
Tijdsspanne: Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
aantal buizen vermenigvuldigd met het gewicht van één buis
Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
QOL-score
Tijdsspanne: Dag 0, Week 16 en 28
QOL-score
Dag 0, Week 16 en 28
Ontsteking van de huid
Tijdsspanne: Dag 0 en week 16
aantal ontstekingsmarkers op biopsieën
Dag 0 en week 16
Protease activiteit
Tijdsspanne: Dag 0 en week 16
aantal proteasemarkers op biopsieën
Dag 0 en week 16
Microbioom kwalitatieve en kwantitatieve analyse
Tijdsspanne: Dag 0 en week 16
aantal en vorm van bacteriën
Dag 0 en week 16
Transepidermaal waterverlies (TEWL)
Tijdsspanne: Dag 0 en Week 16
Gemeten met een Tewameter aangebracht op een gestandaardiseerd gebied aan de voorkant van de onderarm,
Dag 0 en Week 16
Veiligheid van dupilumab
Tijdsspanne: Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Maandelijks uitgevoerde bloedtesten tot week 16 (lever- en niertesten, totaal aantal bloedcellen)
Dag 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Medewerkers

MedSharing

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC31/19/0045

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Netherton-syndroom

Klinische onderzoeken op Dupilumab voorgevulde spuit

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Germany

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren