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Um estudo piloto da eficácia e segurança de dupilumabe versus placebo em pacientes com síndrome de Netherton (NS-DUPI)

15 de setembro de 2026 atualizado por: University Hospital, Toulouse

Um estudo piloto randomizado duplo-cego da eficácia e segurança de dupilumabe versus placebo em pacientes com síndrome de Netherton

To date, there are no effective therapy for the management of Netherton Syndrome (NS) Patients use emollients with a limited efficacy on scaling and no efficacy on skin inflammation and pruritus. They may also use topical corticosteroids or calcineurin inhibitors in case of eczematous lesions. The use of therapies targeting skin inflammation has been reported in a few case reports. Their efficacy is very limited and their uses are limited because of the chronicity of the disease, the impaired skin barrier function and the risk for skin infections and skin cancers. Therefore, there is a huge medical need for novel therapies in NS.The expected consequences of this study are that a 16-week course of dupilumab will be more effective than placebo for the treatment of moderate to severe NS Dupilumab could therefore improve skin condition and quality of life.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This is a proof of concept (pilot) double-blind randomized placebo-controlled study evaluating the efficacy and safety of dupilumab for the treatment of NS. Patients will be randomized in a 2:1 ratio to receive dupilumab (2 doses of 300 mg), or placebo, at baseline and then 1 dose of dupilumab 300 mg, or placebo, every 2 weeks until week 14 (total of 8 administrations).Moderate to severe NS were selected in order to be able to measure the improvement of skin condition.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75015
        • Dermatologie Necker
      • Toulouse, França
        • Dermatology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Adult patients affiliated to a social insurance protection regimen.
  • Clinical diagnosis of NS (7) (trichorrhexis invaginata, extensive scaling, skin inflammation, allergic manifestations) and absent or marked reduction of LEKTI staining.
  • Moderate to severe forms: NASA (Netherton Area Severity Assessment score) score ≥ 5/12 at inclusion.
  • Patients able to understand the study procedures including the ability to complete patient-based self-assessment questionnaires.
  • Patients who agree to sign the written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to dupilumab or its excipients.
  • Modification of the usual treatment (emollients and topical corticosteroids used on a regular basis) within 2 weeks before inclusion.
  • Treatment with topical calcineurin inhibitors 1 week before inclusion.
  • Treatment with oral immunosuppressant (including cyclosporine, methotrexate, azathioprine, mycophenolate mofetil), oral retinoids (acitretin, alitretinoin, isotretinoin) or phototherapy within 4 weeks before inclusion.
  • Treatment with immunomodulating biologics (Tumor Necrosis Factor (TNF) inhibitor) 16 weeks before inclusion.
  • Treatment with another investigational drug within 8 weeks before inclusion.
  • Treatment with a systemic antibiotic within 2 weeks before inclusion.
  • Active skin infection requiring the use of a systemic therapy within 2 weeks before the inclusion.
  • Any other condition that according to the investigator will impair the ability to evaluate treatment effect.
  • Known or suspected history of immunosuppression, including history of invasive opportunistic infections (e.g., tuberculosis, histoplasmosis, listeriosis, coccidioidomycosis, pneumocystis, aspergillosis).
  • Current infections including infection with helminthes.
  • Pregnant or breastfeeding women, or women planning to become pregnant or breastfeed during the study. Women of childbearing age, potentially sexually active, and unwilling to use adequate birth control methods.
  • Mental or physical incapacity to fill in the questionnaires.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dupilumab

The patient will receive 2 doses at baseline and then 1 dose every 2 weeks (8 administrations in total) of Dupilumab 300 mg (syringe of 2 mL for subcutaneous administration).
Medicamento: Dupilumab Prefilled Syringe

administration of dupilumab corresponding to dupilumab arm
Comparador de Placebo: Placebo

The patient will receive 2 doses at baseline and then 1 dose every 2 weeks (8 administrations in total) of placebo (syringe of 2 mL for subcutaneous administration)..
Outro: Placebo Prefilled Syringe

administration of placebo corresponding to placebo arm

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
The severity of the disease of the Netherton Area Severity Assessment score (NASA).
Prazo: Day 0 and week 16

NASA score
Day 0 and week 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Clinical efficacy severity of pruritus and pain
Prazo: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

NASA score
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Presence of infections (adverse event)
Prazo: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

Number of Bacterial or viral Skin infections
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Quantity of dermocorticosteroids used between each visit will be evaluated by questioning the patient.
Prazo: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

number of tubes multiplied by the weight of one tube
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
QOL score
Prazo: Day 0, Week 16 and 28

QOL score
Day 0, Week 16 and 28
Skin inflammation
Prazo: Day 0 and week 16

number of inflammation markers on biopsies
Day 0 and week 16
Protease activity
Prazo: Day 0 and week 16

number of protease markers on biopsies
Day 0 and week 16
Microbiome qualitative and quantitative analysis
Prazo: Day 0 and week 16

number and form of bacteria
Day 0 and week 16
Transepidermal water loss (TEWL)
Prazo: Day 0 and Week 16

Measured by a Tewameter applied on a standardized area in the anterior aspect of the forearm,
Day 0 and Week 16
Safety of dupilumab
Prazo: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

Blood tests performed every month until Week 16 (liver and renal tests, total blood count)
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Colaboradores

MedSharing

Investigadores

  • Investigador principal: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de julho de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

15 de novembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

28 de janeiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RC31/19/0045

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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