Um estudo piloto da eficácia e segurança de dupilumabe versus placebo em pacientes com síndrome de Netherton (NS-DUPI)
22 de agosto de 2023 atualizado por: University Hospital, Toulouse
Um estudo piloto randomizado duplo-cego da eficácia e segurança de dupilumabe versus placebo em pacientes com síndrome de Netherton
Até o momento, não há terapia eficaz para o manejo da Síndrome de Netherton (SN). Os pacientes usam emolientes com eficácia limitada na descamação e sem eficácia na inflamação da pele e prurido.
Eles também podem usar corticosteróides tópicos ou inibidores de calcineurina em caso de lesões eczematosas.
O uso de terapias direcionadas à inflamação da pele foi relatado em alguns relatos de casos.
Sua eficácia é muito limitada e seus usos são limitados devido à cronicidade da doença, ao comprometimento da função de barreira da pele e ao risco de infecções e câncer de pele.
Portanto, há uma enorme necessidade médica de novas terapias em NS. As consequências esperadas deste estudo são que um curso de 16 semanas de dupilumabe será mais eficaz do que o placebo para o tratamento de NS moderada a grave. Dupilumabe poderia, portanto, melhorar a condição da pele e qualidade de vida.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de prova de conceito (piloto) duplo-cego randomizado controlado por placebo avaliando a eficácia e segurança de dupilumabe para o tratamento de SN.
Os pacientes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber dupilumabe (2 doses de 300 mg), ou placebo, no início do estudo e, em seguida, 1 dose de dupilumabe 300 mg, ou placebo, a cada 2 semanas até a semana 14 (total de 8 administrações) .SN moderada a grave foram selecionados para poder medir a melhora da condição da pele.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
24
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Nadège Algans
- Número de telefone: +33 0561777204
- E-mail: algans.n@chu-toulouse.fr
Estude backup de contato
- Nome: Helene TEXIER
- E-mail: texier.h@chu-toulouse.fr
Locais de estudo
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-
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Paris, França, 75015
- Ainda não está recrutando
- Dermatologie Necker
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Contato:
- tobecompleted
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Investigador principal:
- Christine Bodemer
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Toulouse, França
- Recrutamento
- Dermatology
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Contato:
- Helene TEXIER
- E-mail: texier.h@chu-toulouse.fr
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Investigador principal:
- Juliette Mazereeuw-Hautier
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Doentes adultos inscritos num regime de proteção da segurança social.
- Diagnóstico clínico de SN (7) (tricorrexe invaginada, descamação extensa, inflamação da pele, manifestações alérgicas) e redução ausente ou acentuada da coloração LEKTI.
- Formas moderadas a graves: pontuação da NASA (pontuação da avaliação de gravidade da área de Netherton) ≥ 5/12 na inclusão.
- Pacientes capazes de entender os procedimentos do estudo, incluindo a capacidade de preencher questionários de autoavaliação baseados no paciente.
- Pacientes que concordam em assinar o consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade ao dupilumabe ou seus excipientes.
- Modificação do tratamento usual (emolientes e corticosteroides tópicos usados de forma regular) dentro de 2 semanas antes da inclusão.
- Tratamento com inibidores tópicos de calcineurina 1 semana antes da inclusão.
- Tratamento com imunossupressor oral (incluindo ciclosporina, metotrexato, azatioprina, micofenolato de mofetil), retinóides orais (acitretina, alitretinoína, isotretinoína) ou fototerapia dentro de 4 semanas antes da inclusão.
- Tratamento com biológicos imunomoduladores (inibidor do fator de necrose tumoral (TNF)) 16 semanas antes da inclusão.
- Tratamento com outro medicamento experimental dentro de 8 semanas antes da inclusão.
- Tratamento com um antibiótico sistêmico dentro de 2 semanas antes da inclusão.
- Infecção ativa da pele requerendo o uso de uma terapia sistêmica dentro de 2 semanas antes da inclusão.
- Qualquer outra condição que, de acordo com o investigador, prejudique a capacidade de avaliar o efeito do tratamento.
- História conhecida ou suspeita de imunossupressão, incluindo história de infecções oportunistas invasivas (por exemplo, tuberculose, histoplasmose, listeriose, coccidioidomicose, pneumocistose, aspergilose).
- Infecções atuais, incluindo infecção por helmintos.
- Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres que planejam engravidar ou amamentar durante o estudo. Mulheres em idade reprodutiva, potencialmente ativas sexualmente e que não desejam usar métodos anticoncepcionais adequados.
- Incapacidade mental ou física para preencher os questionários.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dupilumabe
O paciente receberá 2 doses no início e depois 1 dose a cada 2 semanas (8 administrações no total) de Dupilumabe 300 mg (seringa de 2 mL para administração subcutânea).
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administração de dupilumabe correspondente ao braço de dupilumabe
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Comparador de Placebo: Placebo
O paciente receberá 2 doses no início e depois 1 dose a cada 2 semanas (8 administrações no total) de placebo (seringa de 2 mL para administração subcutânea).
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administração de placebo correspondente ao braço de placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A gravidade da doença da pontuação Netherton Area Severity Assessment (NASA).
Prazo: Dia 0 e semana 16
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Pontuação da NASA
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Dia 0 e semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia clínica gravidade do prurido e da dor
Prazo: Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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Pontuação da NASA
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Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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Presença de infecções (evento adverso)
Prazo: Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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Número de infecções bacterianas ou virais da pele
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Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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A quantidade de dermocorticóides utilizada entre cada visita será avaliada por meio de questionamento ao paciente.
Prazo: Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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número de tubos multiplicado pelo peso de um tubo
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Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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Pontuação de qualidade de vida
Prazo: Dia 0, Semana 16 e 28
|
Pontuação de qualidade de vida
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Dia 0, Semana 16 e 28
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Inflamação da pele
Prazo: Dia 0 e semana 16
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número de marcadores de inflamação em biópsias
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Dia 0 e semana 16
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Atividade de protease
Prazo: Dia 0 e semana 16
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número de marcadores de protease em biópsias
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Dia 0 e semana 16
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Análise qualitativa e quantitativa do microbioma
Prazo: Dia 0 e semana 16
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número e forma de bactérias
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Dia 0 e semana 16
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Perda transepidérmica de água (TEWL)
Prazo: Dia 0 e Semana 16
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Medido por um Tewameter aplicado em uma área padronizada na face anterior do antebraço,
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Dia 0 e Semana 16
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Segurança de dupilumabe
Prazo: Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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Exames de sangue realizados todos os meses até a semana 16 (exames hepáticos e renais, hemograma total)
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Dia 0, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 10, semana 12, semana 14, semana 16, semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de julho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
28 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RC31/19/0045
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .