Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En pilotstudie av effektiviteten og sikkerheten til dupilumab versus placebo hos pasienter med Netherton syndrom (NS-DUPI)

22. august 2023 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

En randomisert dobbeltblindet pilotstudie av effektiviteten og sikkerheten til dupilumab versus placebo hos pasienter med Netherton syndrom

Til dags dato finnes det ingen effektiv behandling for behandling av Netherton syndrom (NS). Pasienter bruker mykgjørende midler med begrenset effekt på skalering og ingen effekt på hudbetennelse og kløe. De kan også bruke aktuelle kortikosteroider eller kalsineurinhemmere ved eksemøse lesjoner. Bruk av terapier rettet mot hudbetennelse er rapportert i noen få case-rapporter. Effektiviteten deres er svært begrenset og bruken er begrenset på grunn av sykdommens kroniske karakter, den svekkede hudbarrierefunksjonen og risikoen for hudinfeksjoner og hudkreft. Derfor er det et stort medisinsk behov for nye terapier i NS. De forventede konsekvensene av denne studien er at en 16-ukers kur med dupilumab vil være mer effektiv enn placebo for behandling av moderat til alvorlig NS Dupilumab kan derfor forbedre hudtilstanden og livskvalitet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en proof of concept (pilot) dobbeltblind randomisert placebokontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til dupilumab for behandling av NS. Pasienter vil bli randomisert i forholdet 2:1 for å motta dupilumab (2 doser på 300 mg), eller placebo, ved baseline og deretter 1 dose med dupilumab 300 mg, eller placebo, hver 2. uke frem til uke 14 (totalt 8 administreringer) .Moderate til alvorlige NS ble valgt for å kunne måle forbedring av hudtilstanden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Dermatologie Necker
        • Ta kontakt med:
          • tobecompleted
        • Hovedetterforsker:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • Dermatology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne pasienter tilknyttet en trygdeordning.
  • Klinisk diagnose av NS (7) (trichorrhexis invaginata, omfattende avleiring, hudbetennelse, allergiske manifestasjoner) og fraværende eller markert reduksjon av LEKTI-farging.
  • Moderate til alvorlige former: NASA (Netherton Area Severity Assessment score) score ≥ 5/12 ved inkludering.
  • Pasienter som er i stand til å forstå studieprosedyrene, inkludert evnen til å fylle ut pasientbaserte selvevalueringsspørreskjemaer.
  • Pasienter som godtar å signere det skriftlige informerte samtykket.

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhet overfor dupilumab eller dets hjelpestoffer.
  • Endring av den vanlige behandlingen (mykgjøringsmidler og aktuelle kortikosteroider brukt på regelmessig basis) innen 2 uker før inkludering.
  • Behandling med topiske kalsineurinhemmere 1 uke før inklusjon.
  • Behandling med oralt immunsuppressivt middel (inkludert ciklosporin, metotreksat, azatioprin, mykofenolatmofetil), orale retinoider (acitretin, alitretinoin, isotretinoin) eller fototerapi innen 4 uker før inkludering.
  • Behandling med immunmodulerende biologiske midler (Tumor Necrosis Factor (TNF)-hemmer) 16 uker før inklusjon.
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen 8 uker før inkludering.
  • Behandling med et systemisk antibiotikum innen 2 uker før inkludering.
  • Aktiv hudinfeksjon som krever bruk av systemisk behandling innen 2 uker før inkludering.
  • Enhver annen tilstand som ifølge utrederen vil svekke evnen til å vurdere behandlingseffekt.
  • Kjent eller mistenkt historie med immunsuppresjon, inkludert historie med invasive opportunistiske infeksjoner (f.eks. tuberkulose, histoplasmose, listeriose, coccidioidomycosis, pneumocystis, aspergillose).
  • Aktuelle infeksjoner inkludert infeksjon med helminthes.
  • Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner som planlegger å bli gravide eller amme under studien. Kvinner i fertil alder, potensielt seksuelt aktive og uvillige til å bruke tilstrekkelige prevensjonsmetoder.
  • Psykisk eller fysisk manglende evne til å fylle ut spørreskjemaene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dupilumab
Pasienten vil få 2 doser ved baseline og deretter 1 dose hver 2. uke (totalt 8 administreringer) av Dupilumab 300 mg (sprøyte på 2 ml for subkutan administrering).
Legemiddel: Dupilumab ferdigfylt sprøyte
administrering av dupilumab tilsvarende dupilumab-armen
Placebo komparator: Placebo
Pasienten vil motta 2 doser ved baseline og deretter 1 dose hver 2. uke (totalt 8 administreringer) med placebo (sprøyte på 2 ml for subkutan administrering).
Annen: Placebo forhåndsfylt sprøyte
administrering av placebo tilsvarende placeboarmen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlighetsgraden av sykdommen til Netherton Area Severity Assessment-score (NASA).
Tidsramme: Dag 0 og uke 16
NASA-score
Dag 0 og uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk effekt alvorlighetsgrad av kløe og smerte
Tidsramme: Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28
NASA-score
Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28
Tilstedeværelse av infeksjoner (uønsket hendelse)
Tidsramme: Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28
Antall bakterielle eller virale hudinfeksjoner
Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28
Mengden dermokortikosteroider brukt mellom hvert besøk vil bli evaluert ved å spørre pasienten.
Tidsramme: Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28
antall rør multiplisert med vekten av ett rør
Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28
QOL-poengsum
Tidsramme: Dag 0, uke 16 og 28
QOL-poengsum
Dag 0, uke 16 og 28
Hudbetennelse
Tidsramme: Dag 0 og uke 16
antall betennelsesmarkører på biopsier
Dag 0 og uke 16
Proteaseaktivitet
Tidsramme: Dag 0 og uke 16
antall proteasemarkører på biopsier
Dag 0 og uke 16
Mikrobiom kvalitativ og kvantitativ analyse
Tidsramme: Dag 0 og uke 16
antall og form av bakterier
Dag 0 og uke 16
Transepidermalt vanntap (TEWL)
Tidsramme: Dag 0 og uke 16
Målt med et Tewameter påført et standardisert område i fremre del av underarmen,
Dag 0 og uke 16
Sikkerhet for dupilumab
Tidsramme: Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28
Blodprøver utført hver måned frem til uke 16 (lever- og nyreprøver, totalt blodtall)
Dag 0, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, uke 14, uke 16, uke 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Samarbeidspartnere

MedSharing

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC31/19/0045

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Netherton syndrom

Kliniske studier på Dupilumab ferdigfylt sprøyte

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere