Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe skuteczności i bezpieczeństwa dupilumabu w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołem Nethertona (NS-DUPI)

15 września 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Randomizowane badanie pilotażowe z podwójnie ślepą próbą skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dupilumabu w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołem Nethertona

To date, there are no effective therapy for the management of Netherton Syndrome (NS) Patients use emollients with a limited efficacy on scaling and no efficacy on skin inflammation and pruritus. They may also use topical corticosteroids or calcineurin inhibitors in case of eczematous lesions. The use of therapies targeting skin inflammation has been reported in a few case reports. Their efficacy is very limited and their uses are limited because of the chronicity of the disease, the impaired skin barrier function and the risk for skin infections and skin cancers. Therefore, there is a huge medical need for novel therapies in NS.The expected consequences of this study are that a 16-week course of dupilumab will be more effective than placebo for the treatment of moderate to severe NS Dupilumab could therefore improve skin condition and quality of life.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is a proof of concept (pilot) double-blind randomized placebo-controlled study evaluating the efficacy and safety of dupilumab for the treatment of NS. Patients will be randomized in a 2:1 ratio to receive dupilumab (2 doses of 300 mg), or placebo, at baseline and then 1 dose of dupilumab 300 mg, or placebo, every 2 weeks until week 14 (total of 8 administrations).Moderate to severe NS were selected in order to be able to measure the improvement of skin condition.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Dermatologie Necker
      • Toulouse, Francja
        • Dermatology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Adult patients affiliated to a social insurance protection regimen.
  • Clinical diagnosis of NS (7) (trichorrhexis invaginata, extensive scaling, skin inflammation, allergic manifestations) and absent or marked reduction of LEKTI staining.
  • Moderate to severe forms: NASA (Netherton Area Severity Assessment score) score ≥ 5/12 at inclusion.
  • Patients able to understand the study procedures including the ability to complete patient-based self-assessment questionnaires.
  • Patients who agree to sign the written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to dupilumab or its excipients.
  • Modification of the usual treatment (emollients and topical corticosteroids used on a regular basis) within 2 weeks before inclusion.
  • Treatment with topical calcineurin inhibitors 1 week before inclusion.
  • Treatment with oral immunosuppressant (including cyclosporine, methotrexate, azathioprine, mycophenolate mofetil), oral retinoids (acitretin, alitretinoin, isotretinoin) or phototherapy within 4 weeks before inclusion.
  • Treatment with immunomodulating biologics (Tumor Necrosis Factor (TNF) inhibitor) 16 weeks before inclusion.
  • Treatment with another investigational drug within 8 weeks before inclusion.
  • Treatment with a systemic antibiotic within 2 weeks before inclusion.
  • Active skin infection requiring the use of a systemic therapy within 2 weeks before the inclusion.
  • Any other condition that according to the investigator will impair the ability to evaluate treatment effect.
  • Known or suspected history of immunosuppression, including history of invasive opportunistic infections (e.g., tuberculosis, histoplasmosis, listeriosis, coccidioidomycosis, pneumocystis, aspergillosis).
  • Current infections including infection with helminthes.
  • Pregnant or breastfeeding women, or women planning to become pregnant or breastfeed during the study. Women of childbearing age, potentially sexually active, and unwilling to use adequate birth control methods.
  • Mental or physical incapacity to fill in the questionnaires.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dupilumab

The patient will receive 2 doses at baseline and then 1 dose every 2 weeks (8 administrations in total) of Dupilumab 300 mg (syringe of 2 mL for subcutaneous administration).
Lek: Dupilumab Prefilled Syringe

administration of dupilumab corresponding to dupilumab arm
Komparator placebo: Placebo

The patient will receive 2 doses at baseline and then 1 dose every 2 weeks (8 administrations in total) of placebo (syringe of 2 mL for subcutaneous administration)..
Inny: Placebo Prefilled Syringe

administration of placebo corresponding to placebo arm

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
The severity of the disease of the Netherton Area Severity Assessment score (NASA).
Ramy czasowe: Day 0 and week 16

NASA score
Day 0 and week 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Clinical efficacy severity of pruritus and pain
Ramy czasowe: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

NASA score
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Presence of infections (adverse event)
Ramy czasowe: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

Number of Bacterial or viral Skin infections
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
Quantity of dermocorticosteroids used between each visit will be evaluated by questioning the patient.
Ramy czasowe: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

number of tubes multiplied by the weight of one tube
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28
QOL score
Ramy czasowe: Day 0, Week 16 and 28

QOL score
Day 0, Week 16 and 28
Skin inflammation
Ramy czasowe: Day 0 and week 16

number of inflammation markers on biopsies
Day 0 and week 16
Protease activity
Ramy czasowe: Day 0 and week 16

number of protease markers on biopsies
Day 0 and week 16
Microbiome qualitative and quantitative analysis
Ramy czasowe: Day 0 and week 16

number and form of bacteria
Day 0 and week 16
Transepidermal water loss (TEWL)
Ramy czasowe: Day 0 and Week 16

Measured by a Tewameter applied on a standardized area in the anterior aspect of the forearm,
Day 0 and Week 16
Safety of dupilumab
Ramy czasowe: Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

Blood tests performed every month until Week 16 (liver and renal tests, total blood count)
Day 0, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, week 16, week 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Współpracownicy

MedSharing

Śledczy

  • Główny śledczy: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC31/19/0045

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj