Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe skuteczności i bezpieczeństwa dupilumabu w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołem Nethertona (NS-DUPI)

22 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Randomizowane badanie pilotażowe z podwójnie ślepą próbą skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dupilumabu w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołem Nethertona

Do chwili obecnej nie ma skutecznej terapii leczenia zespołu Nethertona (NS). Pacjenci stosują emolienty o ograniczonej skuteczności w złuszczaniu i bez skuteczności w stanach zapalnych i świądzie skóry. Mogą również stosować miejscowe kortykosteroidy lub inhibitory kalcyneuryny w przypadku zmian wypryskowych. W kilku opisach przypadków opisano zastosowanie terapii ukierunkowanych na zapalenie skóry. Ich skuteczność jest bardzo ograniczona, a ich zastosowanie ograniczone ze względu na przewlekłość choroby, upośledzoną funkcję bariery skórnej oraz ryzyko infekcji skóry i nowotworów skóry. W związku z tym istnieje ogromne zapotrzebowanie medyczne na nowe terapie w ZN. Oczekiwane konsekwencje tego badania są takie, że 16-tygodniowy kurs dupilumabu będzie skuteczniejszy niż placebo w leczeniu umiarkowanego do ciężkiego ZN. Dupilumab może zatem poprawić stan skóry i jakość życia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dowód słuszności koncepcji (pilotażowy), randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dupilumabu w leczeniu ZN. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej dupilumab (2 dawki po 300 mg) lub placebo na początku badania, a następnie 1 dawkę dupilumabu 300 mg lub placebo co 2 tygodnie do 14. tygodnia (łącznie 8 podań). .Wybrano umiarkowane do ciężkiego NS, aby móc zmierzyć poprawę stanu skóry.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Dermatologie Necker
        • Kontakt:
          • tobecompleted
        • Główny śledczy:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Dermatology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli pacjenci objęci ubezpieczeniem społecznym.
  • Rozpoznanie kliniczne ZN (7) (rzęsienie invaginata, rozległe łuszczenie, zapalenie skóry, objawy alergiczne) oraz brak lub wyraźne zmniejszenie barwienia LEKTI.
  • Umiarkowane do ciężkich postaci: wynik NASA (ocena ciężkości obszaru w Netherton) ≥ 5/12 przy włączeniu.
  • Pacjenci zdolni do zrozumienia procedur badania, w tym do wypełnienia kwestionariuszy samooceny opartych na pacjencie.
  • Pacjenci, którzy wyrażają zgodę na podpisanie pisemnej świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Nadwrażliwość na dupilumab lub jego substancje pomocnicze.
  • Modyfikacja zwykłego leczenia (regularne stosowanie emolientów i miejscowych kortykosteroidów) w ciągu 2 tygodni przed włączeniem.
  • Leczenie miejscowymi inhibitorami kalcyneuryny 1 tydzień przed włączeniem.
  • Leczenie doustnymi lekami immunosupresyjnymi (m.in. cyklosporyna, metotreksat, azatiopryna, mykofenolan mofetylu), doustnymi retinoidami (acytretyna, alitretynoina, izotretynoina) lub fototerapią w ciągu 4 tygodni przed włączeniem.
  • Leczenie immunomodulującymi lekami biologicznymi (inhibitorem czynnika martwicy nowotworów (TNF)) 16 tygodni przed włączeniem.
  • Leczenie innym badanym lekiem w ciągu 8 tygodni przed włączeniem.
  • Leczenie ogólnoustrojowym antybiotykiem w ciągu 2 tygodni przed włączeniem.
  • Aktywna infekcja skóry wymagająca zastosowania terapii ogólnoustrojowej w ciągu 2 tygodni przed włączeniem.
  • Każdy inny stan, który według badacza będzie upośledzał zdolność oceny efektu leczenia.
  • Znana lub podejrzewana immunosupresja w wywiadzie, w tym inwazyjne zakażenia oportunistyczne w wywiadzie (np. gruźlica, histoplazmoza, listerioza, kokcydioidomikoza, zapalenie płuc, aspergiloza).
  • Obecne infekcje, w tym infekcja robakami.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety planujące zajść w ciążę lub karmiące piersią podczas badania. Kobiety w wieku rozrodczym, potencjalnie aktywne seksualnie i niechętne do stosowania odpowiednich metod antykoncepcji.
  • Psychiczna lub fizyczna niezdolność do wypełnienia kwestionariuszy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dupilumab
Pacjent otrzyma 2 dawki na początku badania, a następnie 1 dawkę co 2 tygodnie (łącznie 8 podań) Dupilumabu 300 mg (strzykawka o pojemności 2 ml do podawania podskórnego).
Lek: Ampułko-strzykawka Dupilumab
podawanie dupilumabu odpowiadające ramieniu dupilumabu
Komparator placebo: Placebo
Pacjent otrzyma 2 dawki na początku badania, a następnie 1 dawkę co 2 tygodnie (łącznie 8 podań) placebo (strzykawka o pojemności 2 ml do podania podskórnego).
Inny: Ampułkostrzykawka z placebo
podanie placebo odpowiadające ramieniu placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nasilenie choroby w skali Netherton Area Severity Assessment (NASA).
Ramy czasowe: Dzień 0 i tydzień 16
Wynik NASA
Dzień 0 i tydzień 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność kliniczna nasilenia świądu i bólu
Ramy czasowe: Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28
Wynik NASA
Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28
Obecność infekcji (zdarzenie niepożądane)
Ramy czasowe: Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28
Liczba bakteryjnych lub wirusowych infekcji skóry
Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28
Ilość dermokortykosteroidów stosowanych pomiędzy wizytami zostanie oceniona poprzez wywiad z pacjentem.
Ramy czasowe: Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28
liczba rur pomnożona przez wagę jednej tuby
Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28
Wynik QOL
Ramy czasowe: Dzień 0, tydzień 16 i 28
Wynik QOL
Dzień 0, tydzień 16 i 28
Zapalenie skóry
Ramy czasowe: Dzień 0 i tydzień 16
liczba markerów stanu zapalnego w biopsjach
Dzień 0 i tydzień 16
Aktywność proteazy
Ramy czasowe: Dzień 0 i tydzień 16
liczba markerów proteazy w biopsjach
Dzień 0 i tydzień 16
Analiza jakościowa i ilościowa mikrobiomu
Ramy czasowe: Dzień 0 i tydzień 16
liczba i forma bakterii
Dzień 0 i tydzień 16
Transepidermalna utrata wody (TEWL)
Ramy czasowe: Dzień 0 i tydzień 16
Mierzone za pomocą tewametru przyłożonego do znormalizowanego obszaru w przedniej części przedramienia,
Dzień 0 i tydzień 16
Bezpieczeństwo dupilumabu
Ramy czasowe: Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28
Badania krwi wykonywane co miesiąc do 16. tygodnia (badania wątroby i nerek, morfologia krwi)
Dzień 0, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 6, tydzień 8, tydzień 10, tydzień 12, tydzień 14, tydzień 16, tydzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Współpracownicy

MedSharing

Śledczy

  • Główny śledczy: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC31/19/0045

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Nethertona

Badania kliniczne na Ampułko-strzykawka Dupilumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj