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Une étude pilote sur l'efficacité et l'innocuité du dupilumab par rapport au placebo chez les patients atteints du syndrome de Netherton (NS-DUPI)

22 août 2023 mis à jour par: University Hospital, Toulouse

Une étude pilote randomisée en double aveugle sur l'efficacité et l'innocuité du dupilumab par rapport au placebo chez les patients atteints du syndrome de Netherton

À ce jour, il n'existe aucun traitement efficace pour la prise en charge du syndrome de Netherton (SN). Les patients utilisent des émollients avec une efficacité limitée sur la desquamation et aucune efficacité sur l'inflammation cutanée et le prurit. Ils peuvent également utiliser des corticostéroïdes topiques ou des inhibiteurs de la calcineurine en cas de lésions eczémateuses. L'utilisation de thérapies ciblant l'inflammation cutanée a été rapportée dans quelques rapports de cas. Leur efficacité est très limitée et leurs usages sont limités en raison de la chronicité de la maladie, de l'altération de la fonction barrière cutanée et du risque d'infections cutanées et de cancers cutanés. Par conséquent, il existe un énorme besoin médical pour de nouvelles thérapies dans la SN. Les conséquences attendues de cette étude sont qu'une cure de 16 semaines de dupilumab sera plus efficace qu'un placebo pour le traitement de la NS modérée à sévère. Le dupilumab pourrait donc améliorer l'état de la peau et qualité de vie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de preuve de concept (pilote) en double aveugle randomisée contrôlée par placebo évaluant l'efficacité et l'innocuité du dupilumab pour le traitement du SN. Les patients seront randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir du dupilumab (2 doses de 300 mg) ou un placebo, au départ, puis 1 dose de dupilumab 300 mg, ou un placebo, toutes les 2 semaines jusqu'à la semaine 14 (total de 8 administrations) .Les NS modérés à sévères ont été sélectionnés afin de pouvoir mesurer l'amélioration de l'état de la peau.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75015
        • Pas encore de recrutement
        • Dermatologie Necker
        • Contact:
          • tobecompleted
        • Chercheur principal:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • Dermatology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients majeurs affiliés à un régime de protection sociale.
  • Diagnostic clinique de SN (7) (trichorrhexis invaginata, desquamation étendue, inflammation cutanée, manifestations allergiques) et absence ou réduction marquée de la coloration LEKTI.
  • Formes modérées à sévères : score NASA (Netherton Area Severity Assessment score) ≥ 5/12 à l'inclusion.
  • Patients capables de comprendre les procédures de l'étude, y compris la capacité de remplir des questionnaires d'auto-évaluation basés sur le patient.
  • Les patients qui acceptent de signer le consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité au dupilumab ou à ses excipients.
  • Modification du traitement habituel (émollients et corticoïdes locaux utilisés de façon régulière) dans les 2 semaines précédant l'inclusion.
  • Traitement par inhibiteurs topiques de la calcineurine 1 semaine avant l'inclusion.
  • Traitement par immunosuppresseur oral (dont ciclosporine, méthotrexate, azathioprine, mycophénolate mofétil), rétinoïdes oraux (acitrétine, alitrétinoïne, isotrétinoïne) ou photothérapie dans les 4 semaines précédant l'inclusion.
  • Traitement par agents biologiques immunomodulateurs (inhibiteur du facteur de nécrose tumorale (TNF)) 16 semaines avant l'inclusion.
  • Traitement par un autre médicament expérimental dans les 8 semaines précédant l'inclusion.
  • Traitement par un antibiotique systémique dans les 2 semaines précédant l'inclusion.
  • Infection cutanée active nécessitant le recours à un traitement systémique dans les 2 semaines précédant l'inclusion.
  • Toute autre condition qui, selon l'investigateur, entravera la capacité d'évaluer l'effet du traitement.
  • Antécédents connus ou suspectés d'immunosuppression, y compris des antécédents d'infections opportunistes invasives (par exemple, tuberculose, histoplasmose, listériose, coccidioïdomycose, pneumocystose, aspergillose).
  • Infections actuelles, y compris infection par les helminthes.
  • Femmes enceintes ou allaitantes, ou femmes prévoyant de devenir enceintes ou d'allaiter pendant l'étude. Femmes en âge de procréer, potentiellement sexuellement actives et ne souhaitant pas utiliser des méthodes de contraception adéquates.
  • Incapacité mentale ou physique de remplir les questionnaires.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dupilumab
Le patient recevra 2 doses à l'inclusion puis 1 dose toutes les 2 semaines (8 administrations au total) de Dupilumab 300 mg (seringue de 2 mL pour administration sous-cutanée).
Médicament: Seringue préremplie de dupilumab
administration du dupilumab correspondant au bras dupilumab
Comparateur placebo: Placebo
Le patient recevra 2 doses à l'inclusion puis 1 dose toutes les 2 semaines (8 administrations au total) de placebo (seringue de 2 mL pour administration sous-cutanée).
Autre: Seringue préremplie de placebo
administration du placebo correspondant au bras placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La gravité de la maladie du score Netherton Area Severity Assessment (NASA).
Délai: Jour 0 et semaine 16
Note de la NASA
Jour 0 et semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité clinique gravité du prurit et de la douleur
Délai: Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28
Note de la NASA
Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28
Présence d'infections (événement indésirable)
Délai: Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28
Nombre d'infections cutanées bactériennes ou virales
Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28
La quantité de dermocorticoïdes utilisée entre chaque visite sera évaluée en interrogeant le patient.
Délai: Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28
nombre de tubes multiplié par le poids d'un tube
Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28
Score de qualité de vie
Délai: Jour 0, Semaine 16 et 28
Score de qualité de vie
Jour 0, Semaine 16 et 28
Inflammation cutanée
Délai: Jour 0 et semaine 16
nombre de marqueurs d'inflammation sur les biopsies
Jour 0 et semaine 16
Activité protéasique
Délai: Jour 0 et semaine 16
nombre de marqueurs protéases sur les biopsies
Jour 0 et semaine 16
Analyse qualitative et quantitative du microbiome
Délai: Jour 0 et semaine 16
nombre et forme de bactéries
Jour 0 et semaine 16
Perte d'eau transépidermique (TEWL)
Délai: Jour 0 et semaine 16
Mesuré par un Tewamètre appliqué sur une zone normalisée à la face antérieure de l'avant-bras,
Jour 0 et semaine 16
Innocuité du dupilumab
Délai: Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28
Tests sanguins effectués tous les mois jusqu'à la semaine 16 (tests hépatiques et rénaux, numération formule sanguine)
Jour 0, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, semaine 14, semaine 16, semaine 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Toulouse

Collaborateurs

MedSharing

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 juillet 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2020

Première publication (Réel)

28 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RC31/19/0045

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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