Пилотное исследование эффективности и безопасности дупилумаба по сравнению с плацебо у пациентов с синдромом Нетертона (NS-DUPI)
22 августа 2023 г. обновлено: University Hospital, Toulouse
Рандомизированное двойное слепое пилотное исследование эффективности и безопасности дупилумаба по сравнению с плацебо у пациентов с синдромом Нетертона
На сегодняшний день не существует эффективной терапии для лечения синдрома Нетертона (НС). Пациенты используют смягчающие средства с ограниченной эффективностью при шелушении и отсутствием эффективности при воспалении и зуде кожи.
Они также могут использовать местные кортикостероиды или ингибиторы кальциневрина в случае экзематозных поражений.
В нескольких клинических случаях сообщалось об использовании методов лечения воспаления кожи.
Их эффективность очень ограничена, и их использование ограничено из-за хронического характера заболевания, нарушения барьерной функции кожи и риска кожных инфекций и рака кожи.
Таким образом, существует огромная медицинская потребность в новых методах лечения НС. Ожидаемые последствия этого исследования заключаются в том, что 16-недельный курс дупилумаба будет более эффективным, чем плацебо, для лечения умеренной и тяжелой НС. Таким образом, дупилумаб может улучшить состояние кожи и качество жизни.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Это экспериментальное (пилотное) двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, оценивающее эффективность и безопасность дупилумаба для лечения НС.
Пациенты будут рандомизированы в соотношении 2:1 для получения дупилумаба (2 дозы по 300 мг) или плацебо в начале исследования, а затем 1 дозы дупилумаба 300 мг или плацебо каждые 2 недели до 14-й недели (всего 8 введений). Для оценки улучшения состояния кожи были выбраны NS от умеренной до тяжелой степени.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
24
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Nadège ALGANS
- Номер телефона: +33 0561777204
- Электронная почта: algans.n@chu-toulouse.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Helene TEXIER
- Электронная почта: texier.h@chu-toulouse.fr
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75015
- Еще не набирают
- Dermatologie Necker
-
Контакт:
- tobecompleted
-
Главный следователь:
- Christine Bodemer
-
Toulouse, Франция
- Рекрутинг
- Dermatology
-
Контакт:
- Helene TEXIER
- Электронная почта: texier.h@chu-toulouse.fr
-
Главный следователь:
- Juliette MAZEREEUW-HAUTIER
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослые пациенты, включенные в систему социального страхования.
- Клинический диагноз НС (7) (влагалищный трихорексис, обширное шелушение, воспаление кожи, аллергические проявления) и отсутствие или заметное уменьшение окрашивания LEKTI.
- От умеренной до тяжелой формы: оценка НАСА (оценка степени тяжести по району Нетертона) ≥ 5/12 при включении.
- Пациенты, способные понять процедуры исследования, включая способность заполнять анкеты для самооценки пациентов.
- Пациенты, которые соглашаются подписать письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
- Повышенная чувствительность к дупилумабу или его вспомогательным веществам.
- Модификация обычного лечения (регулярное использование смягчающих средств и топических кортикостероидов) в течение 2 недель до включения.
- Лечение местными ингибиторами кальциневрина за 1 неделю до включения.
- Лечение пероральными иммунодепрессантами (включая циклоспорин, метотрексат, азатиоприн, микофенолата мофетил), пероральными ретиноидами (ацитретин, алитретиноин, изотретиноин) или фототерапией в течение 4 недель до включения.
- Лечение иммуномодулирующими биологическими препаратами (ингибитором фактора некроза опухоли (TNF)) за 16 недель до включения.
- Лечение другим исследуемым препаратом в течение 8 недель до включения.
- Лечение системным антибиотиком в течение 2 недель до включения.
- Активная кожная инфекция, требующая применения системной терапии в течение 2 недель до включения.
- Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, ухудшит возможность оценки эффекта лечения.
- Известная или предполагаемая история иммуносупрессии, включая историю инвазивных оппортунистических инфекций (например, туберкулез, гистоплазмоз, листериоз, кокцидиоидомикоз, пневмоцистоз, аспергиллез).
- Текущие инфекции, в том числе заражение гельминтами.
- Беременные или кормящие женщины, а также женщины, планирующие забеременеть или кормить грудью во время исследования. Женщины детородного возраста, потенциально сексуально активные и не желающие использовать адекватные методы контроля рождаемости.
- Психическая или физическая неспособность заполнять анкеты.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дупилумаб
Пациент будет получать 2 дозы исходно, а затем 1 дозу каждые 2 недели (всего 8 введений) дупилумаба 300 мг (шприц 2 мл для подкожного введения).
|
введение дупилумаба, соответствующее группе дупилумаба
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациент будет получать 2 дозы исходно, а затем 1 дозу каждые 2 недели (всего 8 введений) плацебо (шприц 2 мл для подкожного введения).
|
введение плацебо, соответствующее группе плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тяжесть заболевания по шкале Netherton Area Severity Assessment (NASA).
Временное ограничение: День 0 и неделя 16
|
Оценка НАСА
|
День 0 и неделя 16
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клиническая эффективность выраженность зуда и боли
Временное ограничение: День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
Оценка НАСА
|
День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
|
Наличие инфекций (нежелательное явление)
Временное ограничение: День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
Количество бактериальных или вирусных инфекций кожи
|
День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
|
Количество дермокортикостероидов, используемых между каждым посещением, будет оцениваться путем опроса пациента.
Временное ограничение: День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
количество туб, умноженное на вес одной тубы
|
День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
|
Оценка качества жизни
Временное ограничение: День 0, неделя 16 и 28
|
Оценка качества жизни
|
День 0, неделя 16 и 28
|
|
Воспаление кожи
Временное ограничение: День 0 и неделя 16
|
количество маркеров воспаления в биоптатах
|
День 0 и неделя 16
|
|
Протеазная активность
Временное ограничение: День 0 и неделя 16
|
количество протеазных маркеров в биоптатах
|
День 0 и неделя 16
|
|
Качественный и количественный анализ микробиома
Временное ограничение: День 0 и неделя 16
|
количество и форма бактерий
|
День 0 и неделя 16
|
|
Трансэпидермальная потеря воды (TEWL)
Временное ограничение: День 0 и неделя 16
|
Измеряется теваметром на стандартной площади передней поверхности предплечья.
|
День 0 и неделя 16
|
|
Безопасность дупилумаба
Временное ограничение: День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
Анализы крови проводятся ежемесячно до 16-й недели (печеночные и почечные анализы, общий анализ крови)
|
День 0, неделя 2, неделя 4, неделя 6, неделя 8, неделя 10, неделя 12, неделя 14, неделя 16, неделя 28
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 июля 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 января 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 января 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RC31/19/0045
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Предварительно заполненный шприц Дупилумаб
-
Green Cross CorporationНеизвестныйГриппКорея, Республика