Tutkimus ihonalaisen efgartigimod-formulaation turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP, ääreishermoihin vaikuttava autoimmuunisairaus) (ADHERE)
perjantai 26. heinäkuuta 2024 päivittänyt: argenx
Vaiheen 2 tutkimus Efgartigimod PH20 SC:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi aikuispotilailla, joilla on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP)
Tämä on vaiheen 2 tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida efgartigimodin ihonalaisen formulaation turvallisuutta ja tehoa aikuisilla, joilla on CIDP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
322
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105
- Investigator site 0310010
-
Rotterdam, Alankomaat
- Investigator site 0310011
-
-
-
-
-
Brussel, Belgia, 1090
- Investigator site 0320017
-
Brussel, Belgia, 1090
- Investigator site 0320019
-
Edegem, Belgia, 2650
- Investigator site 0320016
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigator site 0320009
-
Liège, Belgia, 4000
- Investigator site 0320024
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgia, 1200
- Investigator site 0320022
-
-
-
-
-
Pleven, Bulgaria, 5800
- Investigator site 3590007
-
Sofia, Bulgaria, 1113
- Investigator site 3590008
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Investigator site 3590009
-
Sofia, Bulgaria, 1680
- Investigator site 3590005
-
-
-
-
-
Alicante, Espanja, 03010
- Investigator site 0340020
-
Badalona, Espanja, 08041
- Investigator site 0340021
-
Barcelona, Espanja
- Investigator site 0340038
-
Córdoba, Espanja, 14011
- Investigator site 0340019
-
Madrid, Espanja, 28007
- Investigator site 0340017
-
Madrid, Espanja, 28040
- Investigator site 0340018
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Investigator site 0340016
-
-
-
-
-
Kutaisi, Georgia, 4600
- Investigator site 9950020
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Investigator site 9950005
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950002
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator Site 9950003
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950004
-
-
-
-
-
H̱olon, Israel, 58100
- Investigator site 9720006
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Investigator site 9720005
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Investigator site 9720004
-
-
-
-
-
Brescia, Italia
- Investigator site 0390022
-
Firenze, Italia
- Investigator site 0390029
-
Genova, Italia
- Investigator site 0390024
-
Messina, Italia, 98125
- Investigator site 0390027
-
Milano, Italia
- Investigator site 0390003
-
Milano, Italia
- Investigator site 0390026
-
Napoli, Italia, 80131
- Investigator site 0390007
-
Pisa, Italia
- Investigator site 0390023
-
Roma, Italia
- Investigator site 0390008
-
Siena, Italia
- Investigator site 0390028
-
Torino, Italia, 10126
- Investigator site 0390042
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Investigator site 0430009
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Investigator site 0430007
-
Linz, Itävalta, 4021
- Investigator site 0430008
-
Salzburg, Itävalta, 5020
- Investigator site 0430006
-
Wien, Itävalta, 1090
- Investigator site 0430005
-
-
-
-
-
Bunkyō-Ku, Japani, 113-8582
- Investigator site 0810035
-
Chiba, Japani
- Investigator site 0810002
-
Chuo Ku, Japani
- Investigator site 0810034
-
Fuchū, Japani, 183-0042
- Investigator site 0810030
-
Fukuoka, Japani, 812-8582
- Investigator site 0810031
-
Ginowan, Japani, 901-214
- Investigator site 0810065
-
Hakodate, Japani, 041-0821
- Investigator site 0810066
-
Hiroshima, Japani, 730-0011
- Investigator site 0810058
-
Itabashi, Japani, 173-8606
- Investigator site 0810036
-
Kawaguchi, Japani
- Investigator site 0810029
-
Kawasaki, Japani, 2016-0015
- Investigator site 0810062
-
Kodaira, Japani
- Investigator site 0810026
-
Kyoto, Japani, 616-8255
- Investigator site 0810061
-
Mibu, Japani
- Investigator site 0810027
-
Nagoya, Japani
- Investigator site 0810032
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Investigator site 0810003
-
Osaka, Japani
- Investigator site 0810007
-
Sagamihara, Japani
- Investigator site 0810028
-
Sapporo, Japani, 0608638
- Investigator site 0810033
-
Shinjuku-Ku, Japani, 160-8582
- Investigator site 0810037
-
Suita, Japani, 565-0871
- Investigator site 0810063
-
Tokushima, Japani, 770-0042
- Investigator site 0810064
-
Yokohama, Japani, 236-0004
- Investigator site 0810060
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100053
- Investigator site 0860033
-
Changchun, Kiina
- Investigator site 0860030
-
Changsha, Kiina, 410008
- Investigator site 0860041
-
Chengdu, Kiina
- Investigator site 0860036
-
Chifeng, Kiina, 024000
- Investigator site 0860049
-
Fuzhou, Kiina, 350001
- Investigator site 0860038
-
Guanzhou, Kiina, 510120
- Investigator site 0860050
-
Guanzhou, Kiina, 510515
- Investigator site 0860032
-
Guiyang, Kiina, 550000
- Investigator site 0860045
-
Hangzhou, Kiina
- Investigator site 0860046
-
Hanzhou, Kiina, 310003
- Investigator site 0860035
-
Jinan, Kiina, 2500012
- Investigator site 0860031
-
Jining, Kiina
- Investigator site 0860063
-
Nanchang, Kiina, 330088
- Investigator site 0860044
-
Nanchang, Kiina
- Investigator site 0860040
-
Nanchang, Kiina
- Investigator site 0860051
-
Nanjing, Kiina, 210001
- Investigator site 0860043
-
Nanjing, Kiina
- Investigator site 0860043
-
Shangai, Kiina
- Investigator site 0860028
-
Shanghai, Kiina, 200090
- Investigator site 0860047
-
Shanghai, Kiina
- Investigator site 0860052
-
Taiyuan, Kiina, 030001
- Investigator site 0860042
-
Wuhan, Kiina, 430040
- Investigator site 0860029
-
Wuhan, Kiina, 430060
- Investigator site 0860034
-
Xi'an, Kiina, 710038
- Investigator site 0860048
-
Xi'an, Kiina, 710075
- Investigator site 0860037
-
Xiangyang, Kiina, 712000
- Investigator site 0860054
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, 1038
- Investigator site 3710001
-
-
-
-
-
Białystok, Puola, 15-402
- Investigator site 0480019
-
Katowice, Puola, 40-650
- Investigator site 0480023
-
Kraków, Puola, 30-539
- Investigator Site 0480017
-
Kraków, Puola, 31-202
- Investigator site 0480024
-
Lublin, Puola, 20-090
- Investigator site 0480018
-
Warsaw, Puola
- Investigator site 0480022
-
Łódź, Puola, 90-324
- Investigator site 0480020
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49033
- Investigator site 0330034
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Investigator site 0330013
-
Clermont-Ferrand, Ranska, 63003
- Investigator site 0330033
-
Garches, Ranska, 92380
- Investigator site 0330025
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- Investigator site 0330023
-
Limoges, Ranska, 87042
- Investigator site 0330024
-
Nantes, Ranska, 44093
- Investigator site 0330022
-
Nice, Ranska, 06202
- Investigator site 0330021
-
Paris, Ranska, 75013
- Investigator site 0330035
-
Strasbourg, Ranska, 67098
- Investigator site 0330020
-
-
-
-
-
Braşov, Romania, 500299
- Investigation site 0400002
-
Bucharest, Romania, 011302
- Investigator site 0400001
-
Constanţa, Romania, 900591
- Investigator site 0400004
-
Timişoara, Romania, 300723
- Investigator site 0400003
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Investigator site 0490018
-
Berlin, Saksa
- Investigator site 0490017
-
Bochum, Saksa, 37075
- Investigator site 0490044
-
Essen, Saksa, 45147
- Investigator site 0490045
-
Göttingen, Saksa
- Investigator site 0490021
-
Hannover, Saksa
- Investigator site 0490014
-
Kiel, Saksa, 24105
- Investigator site 0490016
-
Köln, Saksa, 50937
- Investigator site 0490013
-
Leipzig, Saksa
- Investigator site 0490020
-
Potsdam, Saksa, 14471
- Investigator site 0490019
-
Regensburg, Saksa, 93053
- Investigator site 0490015
-
-
-
-
-
Belgrad, Serbia, 11000
- Investigator site 3810001
-
Belgrad, Serbia, 11000
- Investigator site 3810003
-
Kragujevac, Serbia
- Investigator site 3810004
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan
- Investigator site 8860014
-
Taichung, Taiwan
- Investigator site 8860015
-
Tainan, Taiwan
- Investigator site 8860013
-
Taipei, Taiwan
- Investigator site 8860011
-
Taipei, Taiwan
- Investigator site 8860012
-
Taipei, Taiwan
- Investigator site 8860016
-
Taoyuan, Taiwan
- Investigator site 8860017
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Investigator site 0450002
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Investigator site 0450001
-
Odense, Tanska, 5000
- Investigator site 0450003
-
-
-
-
-
Bursa, Turkki
- Investigator site 0900025
-
Istanbul, Turkki
- Investigator site 0900023
-
Samsun, Turkki
- Investigator site 0900022
-
Sarıçam, Turkki
- Investigator site 0900024
-
İzmir, Turkki
- Investigator site 0900021
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tšekki, 500-03
- Investigator site 4200010
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49069
- Investigator Site 3800012
-
Dnipropetrovs'k, Ukraina, 79044
- Investigator site 3800014
-
Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76008
- Investigator Site 3800010
-
Kharkiv, Ukraina, 61058
- Investigator site 3800015
-
Kyiv, Ukraina, 21000
- Investigator site 3800013
-
Luts'k, Ukraina, 43024
- Investigator site 380008
-
Vinnytsia, Ukraina, 21009
- Investigator site 380009
-
Vinnytsia, Ukraina
- Investigator site 3800015
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69068
- Investigator site 3800011
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1121
- Investigator site 0360017
-
Kistarcsa, Unkari, 1121
- Investigator site 0360018
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420021
- Investigator site 0070017
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420097
- Investigator site 0070023
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117186
- Investigator site 0070016
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117186
- Investigator site 0070020
-
Perm, Venäjän federaatio
- Investigator site 0070018
-
Rostov-on-Don, Venäjän federaatio, 344022
- Investigator site 0070019
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194354
- Investigator site 0070014
-
Saransk, Venäjän federaatio, 430032
- Investigator site 0070021
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 0440017
-
Inverness, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 0440015
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 0440026
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 0440016
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 0440018
-
Stoke-on-Trent, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 0440019
-
Tooting, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 0440028
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233-2110
- Investigator site 0010065
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Investigator site 0010013
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Investigator site 0010055
-
-
California
-
Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
- Investigator site 0010032
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Investigator site 0010004
-
Pomona, California, Yhdysvallat, 91767-2009
- Investigator site 0010190
-
Rancho Mirage, California, Yhdysvallat, 92270
- Investigator site 0010160
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
- Investigator site 0010071
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Investigator site 0010057
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Investigator site 0010026
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
- Investigator site 0010072
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33067-4640
- Investigator site 0010144
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- Investigator site 0010023
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Investigator site 0010068
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Investigator site 0010059
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Investigator site 0010050
-
Ormond Beach, Florida, Yhdysvallat, 32174-3102
- Investigator site 0010172
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Investigator site 0010006
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912-3125
- Investigator site 0010125
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Investigator site 0010011
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Investigator site 0010015
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- Investigator site 0010147
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Investigator site 0010014
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
- Investigator site 0010063
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455-4800
- Investigator site 0010052
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Investigator site 0010028
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08550
- Investigator site 0010070
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 06511
- Investigator site 0010069
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10001
- Investigator site 0010168
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Investigator site 0010191
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Investigator site 0010074
-
Patchogue, New York, Yhdysvallat, 11772
- Investigator site 0010075
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- Investigator site 0010003
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Investigator site 0010077
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267-0525
- Investigator site 0010051
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Investigator site 0010064
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Investigator site 0010047
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Investigator site 0010007
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15123
- Investigator site 0010067
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Investigator Site 0010066
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77055-7421
- Investigator site 0010026
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Investigator site 0010009
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- Investigator site 0010076
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Investigator site 0010007
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Investigator site 0010061
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kyky ymmärtää kokeen vaatimukset, antaa kirjallinen tietoinen suostumus (mukaan lukien suostumus tutkimukseen liittyvien terveystietojen käyttöön ja paljastamiseen), halukkuus ja kyky noudattaa tutkimusprotokollan menettelyjä (mukaan lukien vaaditut koekäynnit)
- Mies- tai naispotilas, joka on vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Diagnoosi todennäköinen tai selvä CIDP European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Societyn (EFNS/PNS 2010) kriteerien mukaisesti, etenevät tai uusiutuvat muodot.
- CIDP Disease Activity Status (CDAS) -pistemäärä ≥2 seulonnassa.
- INCAT-pistemäärä ≥2 ensimmäisellä sisäänajokäynnillä (saapuville potilaille) tai A-vaiheen lähtötasolla (aiemmin hoitamattomille potilaille, joilla on dokumentoitua näyttöä mukautetun INCAT-työkyvyttömyyden kokonaispistemäärän huononemisesta 3 kuukauden aikana ennen seulontaa). Potilaiden, joiden INCAT-pistemäärä on 2 tutkimukseen tullessa, on oltava tämä pistemäärä yksinomaan jalkojen vammaisuudesta; potilaille, joiden INCAT-pistemäärä on ≥ 3 tutkimukseen tullessa, ei ole erityisiä vaatimuksia käsivarsien tai jalkojen pistemäärille.
Täyttää jokin seuraavista hoitoehdoista:
- Tällä hetkellä hoidettu pulssikortikosteroideilla, oraalisilla kortikosteroideilla, jotka vastaavat prednisolonia/prednisonia ≤ 10 mg/vrk ja/tai IVIg:tä tai SCIg:tä, jos tämä hoito on aloitettu viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa ja potilas on valmis lopettamaan tämän hoidon ensimmäinen sisäänajokäynti; tai
- Ilman aikaisempaa hoitoa (hoitoamaton); tai
- Kortikosteroidi- ja/tai IVIg- tai SCIg-hoito keskeytettiin vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Huomautus: Potilaiden, joita ei ole hoidettu kuukausittain tai päivittäisellä kortikosteroideilla, IVIg:llä tai SCIg:llä vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa, pidetään yhtäläisinä potilaiden kanssa, jotka eivät ole saaneet hoitoa.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla on negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti A-vaiheen lähtötasoon asti.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ICF-sopimuksen allekirjoittamisesta viimeisen IMP-annoksen päivämäärään asti.
Poissulkemiskriteerit:
- Puhdas sensorinen epätyypillinen CIDP (EFNS/PNS-määritelmä).
- Muiden syiden aiheuttama polyneuropatia, mukaan lukien seuraavat: Multifokaalinen motorinen neuropatia; Monoklonaalinen gammopatia, jonka merkitys on epävarma, ja anti-myeliiniin liittyvät, glykoproteiini-immunoglobuliini M (IgM) -vasta-aineet; Perinnöllinen demyelinisoiva neuropatia; Polyneuropatia, organomegalia, endokrinopatia, monoklonaaliset proteiinit ja ihomuutosoireyhtymät; Lumbosacral radiculoplexus neuropatia; Todennäköisimmin diabeteksesta johtuva polyneuropatia; Todennäköisimmin systeemisistä sairauksista johtuva polyneuropatia; Lääkkeiden tai toksiinien aiheuttama polyneuropatia.
- Mikä tahansa muu sairaus, joka voisi paremmin selittää potilaan merkit ja oireet.
- Mikä tahansa myelopatian historia tai näyttöä keskushermoston demyelinisaatiosta.
- Nykyinen tai mennyt alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö (12 kuukauden sisällä seulonnasta).
- Vaikea psykiatrinen häiriö (kuten vaikea masennus, psykoosi, kaksisuuntainen mielialahäiriö), aiemmat itsemurhayritykset tai nykyiset itsemurha-ajatukset, jotka voivat tutkijan mielestä aiheuttaa kohtuuttoman riskin potilaalle tai vaikuttaa tutkimussuunnitelman noudattamiseen.
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä aktiivinen tai krooninen hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio seulonnassa, mukaan lukien potilaat, joiden aktiivinen virusinfektio on positiivinen seulonnassa: Aktiivinen hepatiitti B -virus (HBV): serologisen paneelin testitulokset osoittavat aktiivisen (akuutin) tai krooninen) infektio; Aktiivinen C-hepatiittivirus (HCV): serologisesti positiivinen HCV-Ab:lle; Human ImmunoDeficiency Virus (HIV) -positiivinen serologia, joka liittyy hankitun immuunikatooireyhtymän (AIDS) määrittelevään tilaan tai klusterin differentiaatio 4 (CD4) määrä ≤ 200 solua/mm3.
- IgG kokonaistaso
Hoito seuraavilla toimenpiteillä: 3 kuukauden sisällä (tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen seulontaa: plasmanvaihto tai immunoadsorptio, kaikki samanaikaiset Fc:tä sisältävät terapeuttiset aineet tai muut biologiset tai mikä tahansa muu tutkimustuote; 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa: rituksimabi, alemtutsumabi, mikä tahansa muu monoklonaalinen vasta-aine, syklofosfamidi, interferoni, tuumorinekroositekijä-alfa-estäjät, fingolimodi, metotreksaatti, atsatiopriini, mykofenolaatti, kaikki muut immunomoduloivat tai immunosuppressiiviset lääkkeet 0 mg päivässä, ja tai steroideja vuorokaudessa . Huomautus: Mukaan voidaan ottaa potilaat, jotka käyttävät IVIg-, SCIg-, pulssikortikosteroideja ja oraalisia päivittäisiä kortikosteroideja ≤10 mg/vrk.
Potilaat, jotka (aikevat) käyttää kiellettyjä lääkkeitä ja hoitoja (katso protokolla) tutkimuksen aikana.
- Raskaana olevat ja imettävät naiset sekä ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä viimeisestä IMP-annoksesta.
- Potilaat, joilla on jokin muu tunnettu autoimmuunisairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee CIDP:n kliinisten oireiden tarkkaa arviointia.
- Potilaat, jotka ovat saaneet elävällä heikennetyllä rokotteella vähemmän kuin 28 päivää ennen seulontaa. Inaktivoidun, alayksikkö-, polysakkaridi- tai konjugaattirokotteen saaminen milloin tahansa ennen seulontaa ei ole poissulkevaa.
- Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuinen kasvain, ellei heidän katsota parantuneena riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen ensimmäistä IMP-antoa. Potilaat, joilla on seuraava syöpä, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa: Riittävästi hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ, rintasyöpä in situ tai eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös (TNM [kasvain, solmut ja metastaasit) luokitus] vaihe T1a tai T1b).
- Potilaat, jotka osallistuivat aiemmin efgartigimodilla tehtyyn tutkimukseen ja ovat saaneet vähintään yhden IMP-annoksen.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan yliherkkyys jollekin IMP:n aineosalle.
- Potilaat, joilla on kliinisiä todisteita muista merkittävästä vakavasta sairaudesta tai potilaat, joille on tehty äskettäin tehty suuri leikkaus tai joille on suunnitteilla suuri leikkaus tai mikä tahansa muu syy, joka voi sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai asettaa potilaan kohtuuttoman riskin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: efgartigimod PH20 SC
potilaat, jotka saavat efgartigimodia PH20 SC sekä vaiheessa A että vaiheessa B
|
Vaihe A: efgartigimod PH20 SC, vaihe B: efgartigimod PH20 SC
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
potilaat, jotka saivat efgartigimodia PH20 SC vaiheessa A ja lumelääkettä vaiheessa B
|
Vaihe A: efgartigimod PH20 SC, vaihe B: efgartigimod PH20 SC
Vaihe A: N/A, vaihe B: lumelääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vahvistettua näyttöä kliinisestä paranemisesta (ECI)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe B: Aika ensimmäiseen sovitettuun INCAT-heikkenemiseen verrattuna vaiheen B perustilaan
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe A: Aika ensimmäiseen vahvistettuun kliinisen paranemisen todisteeseen (ECI)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
|
Vaihe A: Muutos vaiheen A lähtötasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa A, mukautetussa INCAT-pisteessä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Mukautetut tulehduksellisen neuropatian syyn ja hoidon (INCAT) pisteet vaihtelevat välillä 0–10, ja pistemäärä 10 osoittaa suurinta vamman astetta.
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe A: Muutos vaiheen A lähtötasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa A, lääketieteellisen tutkimusneuvoston (MRC) summapisteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Medical Research Councilin (MRC) summapisteet vaihtelevat 0–60, ja pienempi pistemäärä osoittaa suurempaa lihasheikkoutta.
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe A: Muutos vaiheen A lähtötasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa A, I-RODSin vammaisuuspisteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Inflammatorisen raschin rakentaman kokonaisvammaisuusasteikon (I-RODS) pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet osoittavat suurinta vammaisuutta.
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe A: Muutos vaiheen A lähtötasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa A, TUG-pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Timed Up and Go (TUG) -pisteet lasketaan sekuntien määränä, joka tarvitaan toimintosarjan suorittamiseen.
Tämän testin suorittamiseen tarvittava pidempi aika (ilmaistuna sekunteina) osoittaa heikompaa liikkuvuutta.
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe A: Muutos vaiheen A perustasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa A, keskimääräinen pitovoima
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Tämä mitataan kädessä pidettävällä laitteella, jota kutsutaan vigometriksi
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe A: Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien altistumiseen mukautettu esiintyminen
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Hoitoon liittyvät (vakavat) haittavaikutukset ilmaistuna tapahtumien lukumääränä / 100 PYFU (osallistujan seurantavuodet)
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe A: Efgartigimod-seerumin pitoisuudet ajan mittaan ennen annostelua
Aikaikkuna: Jopa 13 viikkoa avoimen vaiheen A aikana (12 viikkoa + valinnainen 1 lisäviikko kliinisen paranemisen todisteiden vahvistamiseksi (ECI))
|
Jopa 13 viikkoa avoimen vaiheen A aikana (12 viikkoa + valinnainen 1 lisäviikko kliinisen paranemisen todisteiden vahvistamiseksi (ECI))
|
|
|
Vaihe A: Prosenttiosuudet seerumin IgG-tasojen lähtötasosta vaiheesta A ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 13 viikkoa avoimen vaiheen A aikana (12 viikkoa + valinnainen 1 lisäviikko kliinisen paranemisen todisteiden vahvistamiseksi (ECI))
|
Jopa 13 viikkoa avoimen vaiheen A aikana (12 viikkoa + valinnainen 1 lisäviikko kliinisen paranemisen todisteiden vahvistamiseksi (ECI))
|
|
|
Vaihe A: Osallistujien lukumäärä, joilla on sitoutuvia lääkkeiden vasta-aineita (ADA) efgartigimodia tai vasta-aineita (Ab) vastaan rHuPH20:a vastaan ja neutraloivia vasta-aineita (NAb) efgartigimodia ja/tai rHuPH20:a vastaan
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
|
Vaihe A: Muutokset vaiheen A perustasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa A, EQ-5D-5L:n visuaalinen analoginen asteikko (VAS) ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
Pisteet vaihtelevat 0-100, ja 100 osoittaa parasta terveydentilaa.
Siksi positiiviset muutokset viittaavat potilaan ilmoittamaan korkeampaan terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
|
Jopa 12 viikkoa avoimen vaiheen A aikana
|
|
Vaihe B: Aika CIDP-taudin etenemiseen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Aika kroonisen tulehduksellisen demyelinisoivan polyneuropatian (CIDP) etenemiseen määritellään ajan perusteella, joka kuluu ensimmäisestä kaksoissokkoutettua IMP-annoksesta ensimmäiseen I-RODS-pistemäärän laskuun ≥ 4 pistettä verrattuna vaiheen B perusviivaan senttiilimetriikkaa käyttäen.
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Niiden osallistujien määrä, joiden toimintataso on parantunut vaiheen B perustilaan verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
|
Vaihe B: Muutos vaiheen B perustasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa B, mukautetussa INCAT-pisteessä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Mukautetut tulehduksellisen neuropatian syyn ja hoidon (INCAT) pisteet vaihtelevat välillä 0–10, ja pistemäärä 10 osoittaa suurinta vamman astetta.
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Muutos vaiheen B perustilasta viimeiseen arviointiin vaiheessa B, MRC-summapisteessä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Medical Research Councilin (MRC) summapisteet vaihtelevat 0–60, ja pienempi pistemäärä osoittaa suurempaa lihasheikkoutta.
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Muutos vaiheen B perustilanteesta viimeiseen arviointiin vaiheessa B, 24 kohdan I-RODS-vammaisuuspisteissä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Inflammatorisen raschin rakentaman kokonaisvammaisuusasteikon (I-RODS) pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet osoittavat suurinta vammaisuutta.
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Muutos vaiheen B perustasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa B, TUG-pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Timed Up and Go (TUG) -pisteet lasketaan sekuntien määränä, joka tarvitaan toimintosarjan suorittamiseen.
Tämän testin suorittamiseen tarvittava pidempi aika (ilmaistuna sekunteina) osoittaa heikompaa liikkuvuutta.
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Muutos vaiheen B perustilasta viimeiseen arviointiin vaiheessa B, keskimääräinen pitovoima
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Tämä mitataan kädessä pidettävällä laitteella, jota kutsutaan vigometriksi
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Aika 10 %:n laskuun 24 tuotteen I-RODS:issa
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Inflammatorisen raschin rakentaman kokonaisvammaisuusasteikon (I-RODS) pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet osoittavat suurinta vammaisuutta.
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien altistumiseen mukautettu esiintyminen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Hoitoon liittyvät (vakavat) haittavaikutukset ilmaistuna tapahtumien lukumääränä / 100 PYFU (osallistujan seurantavuodet)
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
Vaihe B: Efgartigimod-seerumin pitoisuudet ajan mittaan ennen annostelua
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
|
Vaihe B: Seerumin IgG-tasojen prosentuaalinen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
|
Vaihe B: Osallistujien lukumäärä, joilla on sitoutuvia lääkkeiden vasta-aineita (ADA) efgartigimodia tai vasta-aineita (Ab) vastaan rHuPH20:a vastaan ja neutraloivia vasta-aineita (NAb) efgartigimodia ja/tai rHuPH20:a vastaan
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
|
|
Vaihe B: Muutokset vaiheen B perustasosta viimeiseen arviointiin vaiheessa B, EQ-5D-5L:n visuaalisessa analogisessa mittakaavassa (VAS) ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Pisteet vaihtelevat 0-100, ja 100 osoittaa parasta terveydentilaa.
Siksi positiiviset muutokset viittaavat potilaan ilmoittamaan korkeampaan terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
|
Jopa 48 viikkoa satunnaistetun lumekontrolloidun vaiheen B aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 20. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Polyradikuloneuropatia
- Krooninen sairaus
- Polyneuropatiat
- Polyradikuloneuropatia, krooninen tulehduksellinen demyelinisaatio
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-1802
- 2019-003076-39 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .