Valtimonsisäinen kemoterapia retinoblastooman hoitoon (IAC)

Sisällyttämiskriteerit:

• Yli 4 kuukauden ikäiset potilaat, joilla on diagnosoitu retinoblastooma16
• Potilaat, joiden muut hoitovaihtoehdot vaatisivat systeemistä kemoterapiaa, sädehoitoa tai enukleaatiota
• Potilaan tai vanhemman/laillisen huoltajan on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus

• Yksi seuraavista: a, b tai c:

  • Potilaat, joilla on kahdenvälinen COG-vaiheen B, C, D tai E retinoblastooma (katso liite A), joille on tehty systeeminen kemoterapia ilman paranemista (eli joko ei ole saanut CR:ää tai on edennyt systeemisestä kemoterapiasta huolimatta) ja joilla on jäljellä seuraavat hoitovaihtoehdot :

    • IAC
    • yhden silmän enukleaatio
    • paikallista säteilyä
  • Potilaat, joilla on ei- ituradan retinoblastooma, jolla on yksipuolinen sairaus ja joilla on COG A-, B-, C- tai D-kasvaimia (katso liite A).
  • Muita potilaita voidaan harkita tapauskohtaisesti lasten oftalmologian, hematologian/onkologian ja interventiohermoradiologian kanssa käytyjen keskustelujen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Läpinäkymätön tai samea väliaine, joka esti silmänpohjan visualisoinnin.
• Uusi tai toistuva retinoblastooma, jota voidaan hallita muilla konservatiivisilla toimenpiteillä, kuten kryoterapialla, lämpöhoidolla tai plakkisädehoidolla.
• Yksipuolinen COG-ryhmän E retinoblastooma (katso liite A), jonka näköennuste on lasten silmälääkärin määrittelemä erittäin huono.
• Potilaat, jotka hyötyisivät systeemisestä kemoterapiasta.
• Potilaat, joilla on kliinisiä tai radiologisia todisteita, jotka viittaavat näköhermon, suonikalvon, kovakalvon, kiertoradan tai metastaattisten kohtien retinoblastooman tunkeutumiseen.
• Vastaanottaa tällä hetkellä muita tutkittavia tekijöitä.
• Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin melfalaani tai muut tutkimuksessa käytetyt aineet.
• Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, jatkuva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydämen rytmihäiriö.
• Raskaana oleva ja/tai imettävä. Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien on saatava negatiivinen raskaustesti 14 päivän kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
• HIV-potilaat ovat kelpoisia, elleivät heidän CD4+ T-solujen määrät ole < 350 solua/mcL tai heillä ei ole AIDSin määrittelevää opportunistista infektiota rekisteröintiä edeltäneiden 12 kuukauden aikana. Suositellaan samanaikaista hoitoa tehokkaalla ART-hoidolla DHHS-hoitoohjeiden mukaisesti.