Intraarteriell kemoterapi för retinoblastom (IAC)

Inklusionskriterier:

• Patienter diagnostiserade med retinoblastom >4 månaders ålder16
• Patienter vars andra behandlingsalternativ skulle kräva systemisk kemoterapi, strålbehandling eller enucleation
• Patient eller förälder/vårdnadshavare måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke

• En av a, b eller c:

  • Patienter som har bilateralt COG-stadium B, C, D eller E retinoblastom (se bilaga A) som har genomgått systemisk kemoterapi utan upplösning (vilket betyder antingen inte har haft CR eller har utvecklats trots systemisk kemoterapi) och skulle ha följande behandlingsalternativ kvar. :

    • IAC
    • enucleation av ett öga
    • lokal strålning
  • Patienter med icke-germline retinoblastom med ensidig sjukdom som har COG A-, B-, C- eller D-tumörer (se bilaga A).
  • Andra patienter kan övervägas från fall till fall efter diskussion med pediatrisk oftalmologi, hematologi/onkologi och interventionell neuroradiologi.

Exklusions kriterier:

• Ogenomskinligt eller disigt medium som förhindrade visualisering av ögonbotten.
• Nytt eller återkommande retinoblastom som kan kontrolleras med andra konservativa åtgärder såsom kryoterapi, termoterapi eller plackstrålbehandling.
• Unilateralt COG grupp E retinoblastom (se bilaga A) med mycket dålig synprognos enligt definition av barnögonläkare.
• Patienter som skulle ha nytta av systemisk kemoterapi.
• Patienter med kliniska eller radiologiska bevis som tyder på retinoblastominvasion av synnerven, åderhinnan, sklera, omloppsbana eller metastaser.
• Tar för närvarande emot andra undersökningsmedel.
• En historia av allergiska reaktioner som tillskrivs föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning som melfalan eller andra medel som används i studien.
• Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris eller hjärtarytmi.
• Gravid och/eller ammar. Deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest inom 14 dagar efter att studien påbörjats.
• Patienter med HIV är berättigade om inte deras CD4+ T-cellantal är < 350 celler/mcL eller om de har en historia av AIDS-definierande opportunistisk infektion inom 12 månader före registrering. Samtidig behandling med effektiv ART enligt DHHS behandlingsriktlinjer rekommenderas.