Arvioi rasburikaasin (Fasturtec®) tehoa ja turvallisuutta hyperurikemian ehkäisyssä ja hoidossa lapsipotilailla, joilla on non-Hodgkinin lymfooma ja akuutti leukemia (RAISE)
perjantai 22. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Sanofi
Avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus rasburikaasin (Fasturtec) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi hyperurikemian ehkäisyssä ja hoidossa lapsipotilailla, joilla on non-Hodgkinin lymfooma ja akuutti leukemia
Ensisijainen tavoite:
Arvioida rasburikaasin turvallisuutta lapsipotilailla, joilla on NHL ja AL
Toissijainen tavoite:
Arvioida rasburikaasin tehoa hyperurikemian ehkäisyyn ja hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kesto osallistujaa kohti on noin 14 päivää sisältäen 5 päivän hoitojakson.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
China, Kiina
- investigational site CHINA
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, ja tarvittaessa potilas on valmis antamaan suostumuksen.
- Lapset tai nuoret, jotka ovat 2–18-vuotiaita (mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Seulonnassa potilaan elinajanodote odotetaan olevan vähintään 45 päivää, ja hänen suorituskykytasonsa (PS) on korkeintaan 3 East Cooperative Oncology Groupin (ECOG) asteikolla tai PS vähintään 30 Lansky-pisteissä. tutkijan mieltymyksen mukaan (katso liite D ECOG- ja Lansky-asteikosta).
- Äskettäin diagnosoitu NHL tai AL, joka on kemoterapian alussa tai ensimmäisen syklin aikana, veren virtsahapon perusarvo yli 8 mg/dl (473 mol/l) seulonnassa.
- Jos äskettäin diagnosoitu NHL-potilas, jonka veren virtsahappoa on enintään 8 mg/dl seulonnassa, potilaalla on diagnosoitava vaiheen III tai IV non-Hodgkinin lymfooma, jolla on suuri kasvainkuormitus ja jolla on suuri TLS-riski, ja yksi tai useampi seuraavista: A. Burkitt-lymfooma/leukemia tai -lymfoblastinen lymfooma, ja/tai B. hänellä on vähintään yksi seuraavista: imusolmuke tai kasvain, halkaisija >5 cm ja/tai C. Laktaattidehydrogenaasi (LDH) vähintään 2 kertaa normaalin yläraja (ULN).
- Jos äskettäin diagnosoidun AL-potilaan veren virtsahappopitoisuus on enintään 8 mg/dl seulonnassa, mutta hänellä on suuri TLS-riski, joka määritellään jollakin seuraavista kriteereistä: A. Valkosolut (WBC) vähintään 100,0 10- 9/L tai B. WBC < 100,0 10-9/L, kun LDH on vähintään 2 ULN.
- Potilas saa kemoterapiaa, ja hänet pidetään sairaalassa vähintään 14 päivän ajan ensimmäisen rasburikaasiannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia
- Potilas, jota on hoidettu tai jota on suunniteltu saavansa allopurinolia 72 tunnin sisällä rasburikaasin antamisesta.
- Potilaat, joilla on epänormaali maksan tai munuaisten toiminta: alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5 ULN, kokonaisbilirubiini > 3 ULN, seerumin kreatiniini > 3 ULN.
- Dokumentoitu perinnöllisen allergian tai astman historia.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos tai joilla on aiemmin ollut hemolyyttinen sairaus tai methemoglobinemia.
- Potilaat, joilla on vakava infektio tai aktiivinen verenvuoto.
- Aikaisempi hoito uraattioksidaasilla.
- Yliherkkyysreaktio rasburikaasia tai jotain muuta tutkimuslääkkeen ainesosaa vastaan.
- Potilas ei ole tutkijan arvioiman syyn perusteella sopiva osallistumiseen, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset sairaudet tai potilaat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimustoimenpiteitä.
- Raskaana oleva tai imettävä nainen.
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP), jota ei ole suojattu erittäin tehokkailla ehkäisymenetelmillä ja/tai jotka eivät halua tai pysty testaamaan raskauden varalta (katso ehkäisyohjeet liitteessä A).
- Miespuolinen osallistuja, jolla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani, jota ei ole suojattu erittäin tehokkailla ehkäisymenetelmillä
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia seikkoja, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rasburikaasi
rasburikaasi 0,20 mg/kg/vrk suonensisäisesti (IV) 30 minuutin ajan 1-5 päivän ajan plasman virtsahappopitoisuuden tai tutkijan kliinisen arvion mukaan
|
Lääkemuoto: infuusioneste, liuos Antoreitti: suonensisäinen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE ja SAE ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 7
|
AE:n tai SAE:n ilmaantuvuus lasketaan yhteen niiden koehenkilöiden lukumääränä ja prosenttiosuutena, jotka kokivat AE:n tai SAE:n hoitojakson aikana.
|
Päivä 1 - Päivä 7
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaajien määrä kemoterapian alaisen rasburikaasihoidon päätyttyä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 7
|
Vaste määritellään normaalien virtsahappotasojen (≤ 8,0 mg/dl) saavuttamiseksi potilailla, joiden virtsahappotasot ovat > 8,0 mg/dl.
|
Päivä 1 - Päivä 7
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka voivat säilyttää normaalit virtsahappopitoisuudet koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 7
|
Potilailla, joiden plasman virtsahappotasot lähtötilanteessa ovat ≤ 8 mg/dl mutta joilla on suuri TLS-riski.
|
Päivä 1 - Päivä 7
|
|
Prosenttiosuus plasman virtsahappotason enimmäislaskuasteesta lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 7
|
Päivä 1 - Päivä 7
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 14. toukokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. maaliskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. maaliskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 13. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RASBUL09107
- U1111-1233-0737 (Muu tunniste: UTN)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .