Valutare l'efficacia e la sicurezza di Rasburicase (Fasturtec®) nella prevenzione e nel trattamento dell'iperuricemia nei pazienti pediatrici con linfoma non Hodgkin e leucemia acuta (RAISE)

Criterio di inclusione :

• Il paziente o il genitore/tutore legale è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato e, se richiesto, il paziente è disposto a fornire il consenso.
• Bambini o adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni (inclusi) al momento della firma del consenso informato.
• Allo screening, si prevede che il paziente abbia un'aspettativa di vita minima di 45 giorni e un performance status (PS) non superiore a 3 sulla scala ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) o PS non inferiore a 30 sul punteggio Lansky secondo la preferenza dello sperimentatore (vedere l'Appendice D per la scala ECOG e Lansky).
• NHL o AL di nuova diagnosi che si trova all'inizio o durante il primo ciclo di chemioterapia, acido urico nel sangue al basale superiore a 8 mg/dL (473 mol/L) allo screening.
• Se paziente con LNH di nuova diagnosi con acido urico nel sangue non superiore a 8 mg/dL allo screening, al paziente deve essere diagnosticato un linfoma non-Hodgkin in stadio III o IV con carico tumorale elevato che sarà definito ad alto rischio di TLS, con uno o più dei seguenti di seguito: A. Linfoma/leucemia di Burkitt o linfoma linfoblastico, e/o B. Presenta almeno un linfonodo o tumore, di diametro >5 cm, e/o C. Lattato deidrogenasi (LDH) non inferiore a 2 volte il limite superiore della norma (ULN).
• Se il paziente AL di nuova diagnosi è con acido urico nel sangue non superiore a 8 mg/dL allo screening ma con un rischio elevato di TLS definito con uno dei seguenti criteri seguenti: A. Globuli bianchi (WBC) non inferiore a 100,0 10- 9/L o B. WBC < 100,0 10-9/L con LDH non inferiore a 2 ULN.
• Il paziente riceverà la chemioterapia e sarà confinato in ospedale per almeno 14 giorni dopo la prima dose di rasburicase.

Criteri di esclusione:

• Leucemia promielocitica acuta
• Pazienti che sono stati trattati o che hanno pianificato di ricevere allopurinolo entro 72 ore dalla somministrazione di rasburicase.
• Pazienti con funzionalità epatica o renale anormale: alanina aminotransferasi (ALT) >5 ULN, bilirubina totale >3 ULN, creatinina sierica >3 ULN.
• Storia documentata di allergia ereditaria o asma.
• Pazienti con deficit noto di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD) o anamnesi di malattia emolitica o metaemoglobinemia.
• Pazienti con infezione grave o sanguinamento attivo.
• Precedente terapia con urato ossidasi.
• Reazione di ipersensibilità contro rasburicase o uno qualsiasi degli altri ingredienti del farmaco in studio.
• Il paziente non è idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, come giudicato dallo Sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o i pazienti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.
• Donna incinta o che allatta.
• Donne in età fertile (WOCBP) non protette da uno o più metodi di controllo delle nascite altamente efficaci e/o che non vogliono o non possono sottoporsi al test di gravidanza (vedere la guida contraccettiva nell'Appendice A).
• Partecipante maschio con una partner femminile in età fertile non protetta da metodi altamente efficaci di controllo delle nascite

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.