Ocena skuteczności i bezpieczeństwa rasburykazy (Fasturtec®) w zapobieganiu i leczeniu hiperurykemii u dzieci i młodzieży z chłoniakiem nieziarniczym i ostrą białaczką (RAISE)

Kryteria przyjęcia :

• Pacjent lub rodzic/opiekun prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, a jeśli jest to wymagane, pacjent wyraża zgodę.
• Dzieci lub młodzież w wieku od 2 do 18 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody.
• Oczekuje się, że podczas badania przesiewowego pacjent będzie miał co najmniej 45 dni życia i stan sprawności (PS) nie wyższy niż 3 w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) lub PS nie mniejszy niż 30 w skali Lansky'ego zgodnie z preferencjami Badacza (patrz Załącznik D dla skali ECOG i Lansky'ego).
• Nowo zdiagnozowany NHL lub AL, który jest na początku lub w trakcie pierwszego cyklu chemioterapii, wyjściowe stężenie kwasu moczowego we krwi powyżej 8 mg/dl (473 mol/l) podczas badania przesiewowego.
• Jeśli nowo zdiagnozowany pacjent z NHL ma stężenie kwasu moczowego we krwi nie większe niż 8 mg/dl podczas badania przesiewowego, u pacjenta należy zdiagnozować chłoniaka nieziarniczego w III lub IV stopniu zaawansowania z dużą masą guza, co będzie oznaczać wysokie ryzyko wystąpienia TLS, z co najmniej jednym z poniższych: A. Chłoniak/białaczka Burkitta lub chłoniak limfoblastyczny i/lub B. Ma co najmniej jeden węzeł chłonny lub guz o średnicy >5 cm i/lub C. Dehydrogenaza mleczanowa (LDH) nie mniejsza niż 2 razy górna granica normy (GGN).
• Jeśli pacjent z nowo zdiagnozowaną AL ma podczas badania przesiewowego stężenie kwasu moczowego we krwi nie większe niż 8 mg/dl, ale istnieje wysokie ryzyko TLS określone na podstawie jednego z poniższych kryteriów: A. Liczba białych krwinek (WBC) nie mniejsza niż 100,0 10- 9/L lub B. WBC < 100,0 10-9/L z LDH nie mniej niż 2 GGN.
• Pacjent otrzyma chemioterapię i pozostanie w szpitalu przez co najmniej 14 dni po podaniu pierwszej dawki rasburykazy.

Kryteria wyłączenia:

• Ostra białaczka promielocytowa
• Pacjent, który był leczony lub planuje otrzymać allopurynol w ciągu 72 godzin od podania rasburykazy.
• Pacjenci z nieprawidłową czynnością wątroby lub nerek: aminotransferaza alaninowa (ALT) >5 GGN, bilirubina całkowita >3 GGN, kreatynina w surowicy >3 GGN.
• Udokumentowana historia dziedzicznej alergii lub astmy.
• Pacjenci ze stwierdzonym niedoborem dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD) lub chorobą hemolityczną lub methemoglobinemią w wywiadzie.
• Pacjenci z ciężkim zakażeniem lub aktywnym krwawieniem.
• Wcześniejsza terapia oksydazą moczanową.
• Reakcja nadwrażliwości na rasburykazę lub którykolwiek z pozostałych składników badanego leku.
• Pacjent nie nadaje się do udziału, niezależnie od przyczyny, według oceny badacza, w tym warunków medycznych lub klinicznych, lub pacjentów potencjalnie zagrożonych nieprzestrzeganiem procedur badania.
• Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
• Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) niechronione wysoce skuteczną metodą antykoncepcji i/lub które nie chcą lub nie mogą poddać się testowi ciążowemu (patrz wskazówki dotyczące antykoncepcji w Załączniku A).
• Uczestnik płci męskiej z partnerką zdolną do zajścia w ciążę, która nie jest chroniona wysoce skuteczną metodą antykoncepcji

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.