Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer effektiviteten og sikkerheten til Rasburicase (Fasturtec®) i forebygging og behandling av hyperurikemi hos pediatriske pasienter med non-Hodgkins lymfom og akutt leukemi (RAISE)

22. april 2022 oppdatert av: Sanofi

En åpen, enkeltarms, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Rasburicase (Fasturtec) i forebygging og behandling av hyperurikemi hos pediatriske pasienter med non-Hodgkins lymfom og akutt leukemi

Hovedmål:

For å evaluere sikkerheten til rasburikase hos pediatriske pasienter med NHL og AL

Sekundært mål:

For å vurdere effekten av rasburikase for forebygging og behandling av hyperurikemi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studievarighet per deltaker er omtrentlig 14 dager inkludert en 5-dagers behandlingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • China, Kina
        • investigational site CHINA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Pasient eller forelder/verge er villig og i stand til å gi signert informert samtykke, og om nødvendig er pasienten villig til å gi samtykke.
  • Barn eller ungdom i alderen 2 til 18 år (inklusive) på tidspunktet for signering av informert samtykke.
  • Ved screening forventes pasienten å ha en forventet levealder på minimum 45 dager og har en ytelsesstatus (PS) som ikke er større enn 3 på Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-skalaen, eller en PS på ikke mindre enn 30 på Lansky-skåren i henhold til etterforskerens preferanser (se vedlegg D for ECOG og Lansky skala).
  • Nydiagnostisert NHL eller AL som er ved oppstart av eller under den første syklusen av kjemoterapi, baseline blodurinsyre større enn 8 mg/dL (473 mol/L) ved screening.
  • Hvis nydiagnostisert NHL-pasient med urinsyre i blodet ikke overstiger 8 mg/dL ved screening, må pasienten diagnostiseres med stadium III eller IV non-Hodgkins lymfom med høy tumorbyrde som vil ha høy risiko for TLS definert, med en eller flere av følgende nedenfor: A. Burkitt lymfom/leukemi eller -lymfoblastisk lymfom, og/eller B. Har minst én lymfeknute eller svulst, diameter >5 cm, og/eller C. Laktatdehydrogenase (LDH) ikke mindre enn 2 ganger øvre normalgrense (ULN).
  • Hvis nydiagnostisert AL-pasient har urinsyre i blodet som ikke er høyere enn 8 mg/dL ved screeningen, men med høy risiko for TLS definert med ett av følgende kriterier nedenfor: A. Hvite blodlegemer (WBC) ikke mindre enn 100,0 10- 9/L, eller B. WBC < 100,0 10-9/L med LDH ikke mindre enn 2 ULN.
  • Pasienten vil motta kjemoterapi, og vil være innestengt på sykehus i minst 14 dager etter første dose med rasburikase.

Ekskluderingskriterier:

  • Akutt promyelocytisk leukemi
  • Pasient som har blitt behandlet eller planlagt å få allopurinol innen 72 timer etter administrering av rasburikase.
  • Pasienter med unormal lever- eller nyrefunksjon: alaninaminotransferase (ALT) >5 ULN, total bilirubin >3 ULN, serumkreatinin >3 ULN.
  • Dokumentert historie med arvelig allergi eller astma.
  • Pasienter med kjent mangel på glukose-6-fosfatdehydrogenase (G6PD), eller en historie med hemolytisk sykdom eller methemoglobinemi.
  • Pasienter med alvorlig infeksjon eller aktiv blødning.
  • Tidligere behandling med uratoksidase.
  • Overfølsom reaksjon mot rasburikase eller noen av de andre ingrediensene i studiemedisinen.
  • Pasienten er ikke egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller pasienter som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrene.
  • Gravid eller ammende kvinne.
  • Kvinne i fertil alder (WOCBP) som ikke er beskyttet av høyeffektiv(e) prevensjonsmetode(r) og/eller som ikke er villige eller ute av stand til å bli testet for graviditet (se prevensjonsveiledning i vedlegg A).
  • Mannlig deltaker med en kvinnelig partner i fertil alder som ikke er beskyttet av svært effektive prevensjonsmetode(r)

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rasburikase
rasburikase 0,20 mg/kg/dag intravenøst ​​(IV) over 30 minutter i 1 til 5 dager i henhold til nivået av plasmaurinsyre eller etterforskerens kliniske vurdering
Farmasøytisk form: infusjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av AE og SAE
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Forekomst av AE eller SAE vil bli oppsummert som antall og prosentandel av forsøkspersoner som opplevde noen AE eller SAE i løpet av behandlingsperioden.
Dag 1 til dag 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall respondere etter fullført rasburikasebehandling under kjemoterapi
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Respons vil bli definert som oppnåelse av normale urinsyrenivåer (≤ 8,0 mg/dL) hos de pasientene med urinsyrenivåer >8,0 mg/dL.
Dag 1 til dag 7
Andel pasienter som kan opprettholde de normale urinsyrenivåene gjennom hele studien
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Hos de pasientene hvis baseline plasma urinsyrenivåer er ≤ 8 mg/dL, men med høy risiko for TLS.
Dag 1 til dag 7
Prosentandel av maksimal synkende grad av plasma urinsyrenivå fra baseline
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Dag 1 til dag 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. mai 2020

Primær fullføring (Faktiske)

12. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

12. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere