Értékelje a rasburikáz (Fasturtec®) hatékonyságát és biztonságosságát a hyperuricemia megelőzésében és kezelésében non-Hodgkin limfómában és akut leukémiában szenvedő gyermek betegeknél (RAISE)

Bevételi kritériumok:

• A beteg vagy szülő/törvényes gyám hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyezését adni, és ha szükséges, a beteg hajlandó beleegyezést adni.
• 2 és 18 év közötti gyermekek vagy serdülők (beleértve) a beleegyezés aláírásakor.
• A szűréskor a páciens várható élettartama legalább 45 nap, és teljesítménystátusza (PS) nem haladja meg a 3-as értéket az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) skálán, vagy a PS legalább 30 a Lansky-pontszám szerint. a nyomozó preferenciái szerint (lásd a D függeléket az ECOG és Lansky skála tekintetében).
• Újonnan diagnosztizált NHL vagy AL, aki a kemoterápia kezdetén vagy az első ciklus alatt van, a kiindulási vér húgysavszintje meghaladja a 8 mg/dl-t (473 mol/L) a szűréskor.
• Ha az újonnan diagnosztizált NHL-ben szenvedő betegnél a vér húgysavszintje nem haladja meg a 8 mg/dl-t a szűréskor, a betegnél III. vagy IV. stádiumú non-Hodgkin limfómát kell diagnosztizálni, nagy daganatterheléssel, amely magas TLS-kockázattal rendelkezik, egy vagy több esetben. az alábbiak közül: A. Burkitt limfóma/leukémia vagy -limfoblasztos limfóma, és/vagy B. legalább egy nyirokcsomója vagy daganata van, átmérője >5 cm, és/vagy C. laktát-dehidrogenáz (LDH) legalább 2 a normálérték felső határának (ULN) szorozva.
• Ha az újonnan diagnosztizált AL-ben szenvedő beteg vér húgysavszintje nem haladja meg a 8 mg/dl-t a szűréskor, de magas a TLS kockázata, amelyet az alábbi kritériumok valamelyike ​​határoz meg: A. Fehérvérsejt (WBC) legalább 100,0 10- 9/L, vagy B. WBC < 100,0 10-9/L, LDH nem kevesebb, mint 2 ULN.
• A páciens kemoterápiát kap, és a rasburikáz első adagja után legalább 14 napig kórházban marad.

Kizárási kritériumok:

• Akut promielocitás leukémia
• Beteg, akit a rasburikáz beadását követő 72 órán belül allopurinollal kezeltek vagy azt tervezték.
• Kóros máj- vagy vesefunkciójú betegek: alanin-aminotranszferáz (ALT) >5 ULN, összbilirubin >3 ULN, szérum kreatinin >3 ULN.
• Örökletes allergia vagy asztma dokumentált kórtörténete.
• Glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz (G6PD) ismert hiányában szenvedő betegek, vagy akiknek a kórtörténetében hemolitikus betegség vagy methemoglobinémia szerepel.
• Súlyos fertőzésben vagy aktív vérzésben szenvedő betegek.
• Korábbi kezelés urát-oxidázzal.
• Túlérzékenységi reakció a rasburikázzal vagy a vizsgált gyógyszer bármely más összetevőjével szemben.
• A vizsgáló megítélése szerint a páciens bármilyen okból nem alkalmas a részvételre, beleértve az egészségügyi vagy klinikai állapotokat, vagy a betegeket, akiknél fennáll a veszélye annak, hogy nem tartják be a vizsgálati eljárásokat.
• Terhes vagy szoptató nő.
• Fogamzóképes korú nő (WOCBP), akit nem védenek rendkívül hatékony fogamzásgátló módszer(ek) és/vagy akik nem hajlandóak vagy nem tudnak terhességi tesztet végezni (lásd a fogamzásgátló útmutatást az A. függelékben).
• Férfi résztvevő fogamzóképes nő partnerrel, akit nem védenek rendkívül hatékony fogamzásgátló módszer(ek)

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.